Внутриэритроцитарное введение дексаметазона натрия фосфата у пациентов с атаксией и телеангиэктазией (IEDAT01)
27 декабря 2011 г. обновлено: Erydel
Оценка влияния внутриэритроцитарного введения дексаметазона натрия фосфата на неврологические симптомы у пациентов с атаксией и телеангиэктазией
Многоцентровое, одногрупповое, открытое, 6-месячное исследование фазы II для оценки влияния Ery-Dex на улучшение симптомов со стороны центральной нервной системы (ЦНС) у пациентов с атаксией-телеангиэктазией (АТ).
Исследование состоит из периода скрининга (максимальная продолжительность 30 дней) и периода лечения (продолжительность 6 месяцев).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Целью исследования является оценка улучшения симптомов со стороны ЦНС, измеряемых по Международной кооперативной рейтинговой шкале атаксий (ICARS), у пациентов с AT в период лечения Ery-Dex (дексаметазона натрия фосфат, инкапсулированный ex vivo в аутологичные эритроциты человека). .
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
22
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Brescia, Италия, 25123
- Spedali Civili
-
Rome, Италия, 00185
- University La Sapienza
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- неврологические признаки АТ
- пациенты в автономной походке или с опорой
- доказанная молекулярная диагностика AT
- Самцы и самки в возрасте > 3 лет
- Масса тела >15 кг
- Плазменные уровни лимфоцитов CD4+/мм3 > 500 (для пациентов в возрасте 3-6 лет) или > 200 (старше 6 лет)
Критерий исключения:
- Текущее или предыдущее опухолевое заболевание
- Тяжелые нарушения иммунной системы в анамнезе
- Хронические состояния, являющиеся противопоказанием к применению стероидных препаратов.
- Несоблюдение запроса на исследование
- Любое предыдущее применение стероидов в течение 30 дней до начала приема препарата Эри-Декс.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эри-Декс
Пациенты, получавшие ежемесячное лечение препаратом Эри-Декс (дексаметазона фосфат натрия, инкапсулированный в аутологичные эритроциты)
|
дексаметазон, инкапсулированный в эритроцитах человека.
Одна инфузия в месяц около 10-15 мг дексаметазона.
Лечение охватывает 1 месяц терапии-
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения неврологической симптоматики, оцениваемые по шкале ICARS
Временное ограничение: В конце 6 месяцев лечения
|
ICARS представляет собой 100-балльную полуколичественную шкалу, предлагающую компартиментальную количественную оценку 4 подбаллов: нарушения осанки и походки; Кинетические функции; Нарушения речи и глазодвигательные расстройства, максимально возможное количество баллов — 100 (наивысший балл соответствует худшему состоянию пациента).
|
В конце 6 месяцев лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка безопасности
Временное ограничение: В течение всего периода лечения
|
Оценить влияние Ery-Dex на нежелательные явления, возникающие при лечении, включая серьезные нежелательные явления (СНЯ), и лабораторные параметры.
|
В течение всего периода лечения
|
|
Шкала адаптивного поведения Вайнленда (VABS)
Временное ограничение: В конце исследования
|
Оценить эффект адаптивного поведения Эри-Дексона, измеренный с помощью VABS.
|
В конце исследования
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Luciana Chessa, MD, A.O. Sant'Andrea Rome Italy
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2011 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 декабря 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 декабря 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
7 декабря 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
29 декабря 2011 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 декабря 2011 г.
Последняя проверка
1 декабря 2011 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Дискинезии
- Заболевания нервной системы
- Атаксия
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Автономные агенты
- Агенты периферической нервной системы
- Ингибиторы ферментов
- Противовоспалительные агенты
- Противоопухолевые агенты
- Противорвотные средства
- Желудочно-кишечные агенты
- Глюкокортикоиды
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Противоопухолевые агенты, гормональные
- Ингибиторы протеазы
- Дексаметазон
- Дексаметазона ацетат
- ББ 1101
- Дексаметазон 21-фосфат
Другие идентификационные номера исследования
- IEDAT 01
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .