Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Внутриэритроцитарное введение дексаметазона натрия фосфата у пациентов с атаксией и телеангиэктазией (IEDAT-01)

12 июля 2024 г. обновлено: Quince Therapeutics S.p.A.

Оценка влияния внутриэритроцитарного введения дексаметазона натрия фосфата на неврологические симптомы у пациентов с атаксией и телеангиэктазией

Многоцентровое, одногрупповое, открытое, 6-месячное исследование фазы II для оценки влияния Ery-Dex на улучшение симптомов со стороны центральной нервной системы (ЦНС) у пациентов с атаксией-телеангиэктазией (АТ). Исследование состоит из периода скрининга (максимальная продолжительность 30 дней) и периода лечения (продолжительность 6 месяцев).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью исследования является оценка улучшения симптомов со стороны ЦНС, измеряемых по Международной кооперативной рейтинговой шкале атаксий (ICARS), у пациентов с AT в период лечения Ery-Dex (дексаметазона натрия фосфат, инкапсулированный ex vivo в аутологичные эритроциты человека). .

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

22

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Brescia, Италия, 25123
        • Spedali Civili
      • Rome, Италия, 00185
        • University La Sapienza

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • неврологические признаки АТ
  • пациенты в автономной походке или с опорой
  • доказанная молекулярная диагностика AT
  • Самцы и самки в возрасте > 3 лет
  • Масса тела >15 кг
  • Плазменные уровни лимфоцитов CD4+/мм3 > 500 (для пациентов в возрасте 3-6 лет) или > 200 (старше 6 лет)

Критерий исключения:

  • Текущее или предыдущее опухолевое заболевание
  • Тяжелые нарушения иммунной системы в анамнезе
  • Хронические состояния, являющиеся противопоказанием к применению стероидных препаратов.
  • Несоблюдение запроса на исследование
  • Любое предыдущее применение стероидов в течение 30 дней до начала приема препарата Эри-Декс.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЭРИ-ДЕКС
Пациенты, получающие ежемесячный курс лечения ERY-DEX (фосфат дексаметазона натрия, инкапсулированный в аутологичные эритроциты)
Лекарство: Дексаметазон

Дексаметазона натрия фосфат (2 флакона по 250 мг/10 мл) для введения путем инкапсуляции в аутологичные эритроциты (система ERY-DEX). Окончательное количество, вводимое пациенту: около 10-15 мг дексаметазона натрия фосфата, инкапсулированного в аутологичную кровь (2 флакона по 250 мг дексаметазона натрия фосфата будут использоваться в процессе ex vivo вместе с 50 мл крови, предварительно взятой из тот же пациент).

Лечение необходимо повторять с интервалом в 30 дней (±10 дней).

Другие имена:
  • Дексаметазона натрия фосфат
  • Декс 21П

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение неврологических симптомов по сравнению с исходным уровнем, оцененное с использованием шкалы Международной кооперативной рейтинговой шкалы атаксии (ICARS) – популяция ITT
Временное ограничение: При визитах 2 (день 30), 4 (день 90) и 7 (заключительный визит, день 180)
ICARS представляет собой 100-балльную полуколичественную шкалу от 0 до 100, предлагающую разделенную количественную оценку 4 подоценок: нарушения осанки и походки (максимальный балл = 34), кинетические функции (максимальный балл = 52), нарушения речи (максимальный балл = 34). 8) и «Окуломоторные расстройства» (максимальный балл = 6) с возможной общей суммой 100 баллов. Минимальный балл равен 0 (норма), а максимальный балл равен 100 и соответствует наихудшему состоянию пациента. Это означает, что по каждой субшкале более высокие баллы указывают на более высокий уровень нарушений.
При визитах 2 (день 30), 4 (день 90) и 7 (заключительный визит, день 180)
Среднее изменение неврологических симптомов по сравнению с исходным уровнем, оцененное с использованием шкалы Международной кооперативной рейтинговой шкалы атаксии (ICARS) – популяция PP
Временное ограничение: При визитах 2 (день 30), 4 (день 90) и 7 (заключительный визит, день 180)
ICARS представляет собой 100-балльную полуколичественную шкалу от 0 до 100, предлагающую разделенную количественную оценку 4 подоценок: нарушения осанки и походки (максимальный балл = 34), кинетические функции (максимальный балл = 52), нарушения речи (максимальный балл = 34). 8) и «Окуломоторные расстройства» (максимальный балл = 6) с возможной общей суммой 100 баллов. Минимальный балл равен 0 (норма), а максимальный балл равен 100 и соответствует наихудшему состоянию пациента. Это означает, что по каждой субшкале более высокие баллы указывают на более высокий уровень нарушений.
При визитах 2 (день 30), 4 (день 90) и 7 (заключительный визит, день 180)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с V4 на V7 в глобальной оценке следователя (IGA) - популяция ITT
Временное ограничение: При визите 7 (заключительный визит, день 180)

IGA провела оценку глобального состояния здоровья пациентов. ИГА заключалась в оценке неврологических признаков и симптомов, таких как нервно-моторные нарушения, нарушения позы и походки, нарушения ротоглоточного аппарата, наличие периферической нейропатии, нарушения нервно-психического развития, интеллектуального уровня и нарушений поведения, основанные только на субъективном суждении исследователя о единая шкала: 5-балльная качественная шкала, как:

  • значительно улучшилось (1),
  • немного улучшено (2),
  • без изменений (3),
  • немного ухудшилось (4),
  • очень сильное ухудшение (5) использовалось для оценки изменений от V4 до V7. Чем выше балл, тем хуже результат.
При визите 7 (заключительный визит, день 180)
Изменение с V4 на V7 в глобальной оценке следователя (IGA) - популяция PP
Временное ограничение: При визите 7 (заключительный визит, день 180)

IGA провела оценку глобального состояния здоровья пациентов. ИГА заключалась в оценке неврологических признаков и симптомов, таких как нервно-моторные нарушения, нарушения позы и походки, нарушения ротоглоточного аппарата, наличие периферической нейропатии, нарушения нервно-психического развития, интеллектуального уровня и нарушений поведения, основанные только на субъективном суждении исследователя о единая шкала: 5-балльная качественная шкала, как:

  • значительно улучшилось (1),
  • немного улучшено (2),
  • без изменений (3),
  • немного ухудшилось (4),
  • очень сильное ухудшение (5) использовалось для оценки изменений от V4 до V7. Чем выше балл, тем хуже результат.
При визите 7 (заключительный визит, день 180)
Среднее изменение подвижности глаз с V4 на V7 – популяция ITT
Временное ограничение: При визите 7 (заключительный визит, день 180)

Оценка подвижности глаз, измеряемая специальной формой, проводилась в V4 и V7.

В V4 и V7 подвижность глаз оценивалась по 5-балльной качественной шкале: очень сильно улучшилась (1), слегка улучшилась (2), без изменений (3), слегка ухудшилась (4), очень сильно ухудшилась (5).
При визите 7 (заключительный визит, день 180)
Среднее изменение подвижности глаз от V4 до V7 – популяция PP
Временное ограничение: При визите 7 (заключительный визит, день 180)

Оценка подвижности глаз, измеряемая специальной формой, проводилась в V4 и V7.

В V4 и V7 подвижность глаз оценивалась по 5-балльной качественной шкале: очень сильно улучшилась (1), слегка улучшилась (2), без изменений (3), слегка ухудшилась (4), очень сильно ухудшилась (5).
При визите 7 (заключительный визит, день 180)
Изменение общего балла по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS) по сравнению с исходным уровнем — популяция ITT
Временное ограничение: При визитах 4 (90 дней) и 7 (180 дней, заключительный визит)

Используется агрегатная шкала VABS.

VABS разделен на 4 адаптивных домена и 11 субдоменов:

  1. Коммуникация: восприимчивая, выразительная, письменная;
  2. Навыки повседневной жизни: личные, домашние, общественные;
  3. Социализация: межличностные отношения, игры и досуг, навыки преодоления трудностей;
  4. Двигательные навыки: общая, мелкая.

Для каждого *вопроса* в каждом из 11 поддоменов оценка варьируется от 0 до 4 (чем выше значение, тем лучше результат):

  • 0 = субъект никогда не выполняет действия без помощи или напоминаний;
  • 1 = работает редко (как указано выше);
  • 2 = иногда работает (как указано выше);
  • 3 = часто выступает (как указано выше);
  • 4 = почти всегда работает (как указано выше); Общий балл поддомена представляет собой сумму баллов каждого *вопроса*, а общий балл домена представляет собой сумму баллов каждого поддомена.

Минимальные и максимальные интервальные оценки доменов:

0-74 Коммуникация, 0-74 Навыки повседневной жизни, 0-62 Социализация, 0-111 Двигательные навыки, Оценка по сумме доменов 0-321 (чем выше балл, тем лучше результат)
При визитах 4 (90 дней) и 7 (180 дней, заключительный визит)
Изменение общего балла по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS) по сравнению с исходным уровнем — популяция PP
Временное ограничение: При визитах 4 (90 дней) и 7 (180 дней, заключительный визит)

Используется агрегатная шкала VABS.

VABS разделен на 4 адаптивных домена и 11 субдоменов:

  1. Коммуникация: восприимчивая, выразительная, письменная;
  2. Навыки повседневной жизни: личные, домашние, общественные;
  3. Социализация: межличностные отношения, игры и досуг, навыки преодоления трудностей;
  4. Двигательные навыки: общая, мелкая.

Для каждого *вопроса* в каждом из 11 поддоменов оценка варьируется от 0 до 4 (чем выше значение, тем лучше результат):

  • 0 = субъект никогда не выполняет действия без помощи или напоминаний;
  • 1 = работает редко (как указано выше);
  • 2 = иногда работает (как указано выше);
  • 3 = часто выступает (как указано выше);
  • 4 = почти всегда работает (как указано выше); Общий балл поддомена представляет собой сумму баллов каждого *вопроса*, а общий балл домена представляет собой сумму баллов каждого поддомена.

Минимальные и максимальные интервальные оценки доменов:

0-74 Коммуникация, 0-74 Навыки повседневной жизни, 0-62 Социализация, 0-111 Двигательные навыки, Оценка по сумме доменов 0-321 (чем выше балл, тем лучше результат)
При визитах 4 (90 дней) и 7 (180 дней, заключительный визит)
Количество участников ERY-DEX, у которых наблюдались нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), включая серьезные нежелательные явления (SAE)
Временное ограничение: На протяжении всего исследования до конца 6 мес лечения (180-й день)
Влияние ERY-DEX на нежелательные явления, возникшие во время лечения, выражали как количество пациентов, у которых наблюдался хотя бы один TEAE или 1 серьезный НЯ.
На протяжении всего исследования до конца 6 мес лечения (180-й день)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Quince Therapeutics S.p.A.

Следователи

  • Главный следователь: Luciana Chessa, MD, A.O. Sant'Andrea Rome Italy

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 февраля 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 декабря 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 декабря 2010 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

7 декабря 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 июля 2024 г.

Последняя проверка

1 июля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IEDAT-01
  • 2010-022315-19 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться