Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intra-erytrocytární dexamethason fosfát sodný u pacientů s ataxií a teleangiektázií (IEDAT-01)

12. července 2024 aktualizováno: Quince Therapeutics S.p.A.

Hodnocení účinků intraerytrocytárního dexamethasonfosfátu sodného na neurologické symptomy u pacientů s ataxií a teleangiektázií

Multicentrická, jednoramenná, otevřená, 6měsíční, fáze II studie k vyhodnocení účinku Ery-Dex na zlepšení symptomů centrálního nervového systému (CNS) u pacientů s ataxií teleangiektázií (AT). Studie se skládá z období screeningu (maximální trvání 30 dnů) a období léčby (trvání 6 měsíců).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem studie je vyhodnotit zlepšení příznaků CNS měřených pomocí International Co-operative Ataxia Rating Scale (ICARS) u pacientů s AT, během období léčby Ery-Dex (dexamethason sodný fosfát ex vivo zapouzdřený do lidských autologních erytrocytů) .

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Spedali Civili
      • Rome, Itálie, 00185
        • University La Sapienza

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • neurologické příznaky AT
  • pacientů v autonomní chůzi nebo jim pomáhá podpora
  • prokázaná molekulární diagnóza AT
  • Muži a ženy ve věku > 3 roky
  • Tělesná hmotnost >15 kg
  • Plazmatické hladiny lymfocytů CD4+/mm3 > 500 (pro pacienty ve věku 3-6 let) nebo > 200 (starší než 6 let)

Kritéria vyloučení:

  • Současné nebo předchozí neoplastické onemocnění
  • Těžké poškození imunologického systému v anamnéze
  • Chronické stavy představující kontraindikaci užívání steroidních léků
  • Nesplnění žádosti o studii
  • Jakékoli předchozí užívání steroidů během 30 dnů před zahájením Ery-Dex

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ERY-DEX
Pacienti léčení měsíční léčbou ERY-DEX (dexamethason fosfát sodný zapouzdřený v autologních erytrocytech)
Lék: Dexamethason

Fosforečnan sodný dexamethason (2 lahvičky, každá 250 mg/10 ml) k podání formou enkapsulace do autologních erytrocytů (systém ERY-DEX). Konečné množství podané pacientovi: asi 10-15 mg fosforečnanu sodného dexamethasonu, zapouzdřeného do autologní krve (v procesu ex vivo budou použity 2 lahvičky po 250 mg fosforečnanu sodného spolu s 50 ml krve, která byla předtím odebrána z stejný pacient).

Ošetření je nutné opakovat v intervalech 30 dnů (±10 dnů)

Ostatní jména:
  • Dexamethason fosforečnan sodný
  • Dex 21P

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od výchozího stavu v neurologických symptomech hodnocených pomocí skóre Mezinárodní kooperativní ataxie (ICARS) – ITT populace
Časové okno: Při návštěvách 2 (30. den), 4. (90. den) a 7. (konečná návštěva, 180. den)
ICARS je 100bodová semikvantitativní škála, která se pohybuje od 0 do 100 a nabízí kompartimentalizovanou kvantifikaci 4 dílčích skóre: Poruchy držení těla a chůze (maximální skóre = 34), Kinetické funkce (maximální skóre = 52), Poruchy řeči (maximální skóre = 8) a Okulomotorické poruchy (maximální skóre = 6) s možným celkovým skóre 100 bodů. Minimální skóre je 0 (normální), zatímco maximální skóre je 100 a odpovídá nejhoršímu stavu pacienta. To znamená, že pro každou subškálu vyšší skóre značí vyšší úroveň poškození.
Při návštěvách 2 (30. den), 4. (90. den) a 7. (konečná návštěva, 180. den)
Průměrná změna od výchozího stavu v neurologických symptomech hodnocených pomocí skóre mezinárodní kooperativní ataxie (ICARS) - PP populace
Časové okno: Při návštěvách 2 (30. den), 4. (90. den) a 7. (konečná návštěva, 180. den)
ICARS je 100bodová semikvantitativní škála, která se pohybuje od 0 do 100 a nabízí kompartimentalizovanou kvantifikaci 4 dílčích skóre: Poruchy držení těla a chůze (maximální skóre = 34), Kinetické funkce (maximální skóre = 52), Poruchy řeči (maximální skóre = 8) a Okulomotorické poruchy (maximální skóre = 6) s možným celkovým skóre 100 bodů. Minimální skóre je 0 (normální), zatímco maximální skóre je 100 a odpovídá nejhoršímu stavu pacienta. To znamená, že pro každou subškálu vyšší skóre značí vyšší úroveň poškození.
Při návštěvách 2 (30. den), 4. (90. den) a 7. (konečná návštěva, 180. den)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z V4 na V7 v Investigator Global Assessment (IGA) – ITT Population
Časové okno: Při návštěvě 7 (konečná návštěva, den 180)

Bylo provedeno hodnocení globálního zdravotního stavu pacientů IGA. IGA sestávala z hodnocení neurologických příznaků a symptomů, jako jsou neuromotorické poruchy, držení těla a deambulace, poruchy orofaryngeálního aparátu, přítomnost periferní neuropatie, neurovývojové poruchy, intelektuální úroveň a poruchy chování pouze na základě subjektivního úsudku zkoušejícího o jednotná škála: 5bodová kvalitativní škála jako:

  • velmi se zlepšil (1),
  • mírně lepší (2),
  • žádná změna (3),
  • mírně zhoršené (4),
  • velmi výrazně zhoršený (5) byl použit k posouzení změn z V4 na V7. Čím vyšší skóre, tím horší výsledek.
Při návštěvě 7 (konečná návštěva, den 180)
Změna z V4 na V7 v Investigator Global Assessment (IGA) - PP populace
Časové okno: Při návštěvě 7 (konečná návštěva, den 180)

Bylo provedeno hodnocení globálního zdravotního stavu pacientů IGA. IGA sestávala z hodnocení neurologických příznaků a symptomů, jako jsou neuromotorické poruchy, držení těla a deambulace, poruchy orofaryngeálního aparátu, přítomnost periferní neuropatie, neurovývojové poruchy, intelektuální úroveň a poruchy chování pouze na základě subjektivního úsudku zkoušejícího o jednotná škála: 5bodová kvalitativní škála jako:

  • velmi se zlepšil (1),
  • mírně lepší (2),
  • žádná změna (3),
  • mírně zhoršené (4),
  • velmi výrazně zhoršený (5) byl použit k posouzení změn z V4 na V7. Čím vyšší skóre, tím horší výsledek.
Při návštěvě 7 (konečná návštěva, den 180)
Průměrná změna z V4 na V7 v oční pohyblivosti - ITT populace
Časové okno: Při návštěvě 7 (konečná návštěva, den 180)

Hodnocení oční motility měřené formou ad hoc bylo provedeno ve V4 a V7.

Ve V4 a V7 byla oční motilita hodnocena pomocí 5bodové kvalitativní škály: velmi zlepšená (1), mírně zlepšená (2), žádná změna (3), mírně zhoršená (4), velmi zhoršená (5).
Při návštěvě 7 (konečná návštěva, den 180)
Průměrná změna z V4 na V7 v oční pohyblivosti - PP populace
Časové okno: Při návštěvě 7 (konečná návštěva, den 180)

Hodnocení oční motility měřené formou ad hoc bylo provedeno ve V4 a V7.

Ve V4 a V7 byla oční motilita hodnocena pomocí 5bodové kvalitativní škály: velmi zlepšená (1), mírně zlepšená (2), žádná změna (3), mírně zhoršená (4), velmi zhoršená (5).
Při návštěvě 7 (konečná návštěva, den 180)
Změna od základní hodnoty pro Vinelandovu škálu adaptivního chování (VABS) celkové skóre – ITT populace
Časové okno: Při návštěvách 4 (90 dní) a 7 (180 dní, poslední návštěva)

Používá se agregovaná váha VABS.

VABS je rozdělen do 4 adaptivních domén a 11 subdomén:

  1. Komunikace: Vnímavá, expresivní, psaná;
  2. Dovednosti pro každodenní život: osobní, domácí, komunitní;
  3. Socializace: mezilidské vztahy, hra a volný čas, zvládací dovednosti;
  4. Motorické dovednosti: Hrubé, jemné.

Pro každou *otázku* v každé z 11 subdomén se skóre pohybuje od 0 do 4 (čím vyšší hodnota, tím lepší výsledek):

  • 0 = subjekt nikdy neprovádí chování bez pomoci nebo připomenutí;
  • 1 = zřídka funguje (jak je uvedeno výše);
  • 2 = někdy provádí (jak je uvedeno výše);
  • 3 = často provádí (jak je uvedeno výše);
  • 4 = téměř vždy funguje (jak je uvedeno výše); Celkové skóre subdomény je součtem skóre každé *otázky* a celkové skóre domény je součtem skóre jednotlivých subdomén.

Skóre min-max intervalu domén:

0-74 Komunikace, 0-74 Dovednosti každodenního života, 0-62 Socializace, 0-111 Motorické dovednosti, Součet domén skóre 0-321 (čím vyšší skóre, tím lepší výsledek)
Při návštěvách 4 (90 dní) a 7 (180 dní, poslední návštěva)
Změna od základní hodnoty pro Vinelandovu škálu adaptivního chování (VABS) celkové skóre – populace PP
Časové okno: Při návštěvách 4 (90 dní) a 7 (180 dní, poslední návštěva)

Používá se agregovaná váha VABS.

VABS je rozdělen do 4 adaptivních domén a 11 subdomén:

  1. Komunikace: Vnímavá, expresivní, psaná;
  2. Dovednosti pro každodenní život: osobní, domácí, komunitní;
  3. Socializace: mezilidské vztahy, hra a volný čas, zvládací dovednosti;
  4. Motorické dovednosti: Hrubé, jemné.

Pro každou *otázku* v každé z 11 subdomén se skóre pohybuje od 0 do 4 (čím vyšší hodnota, tím lepší výsledek):

  • 0 = subjekt nikdy neprovádí chování bez pomoci nebo připomenutí;
  • 1 = zřídka funguje (jak je uvedeno výše);
  • 2 = někdy provádí (jak je uvedeno výše);
  • 3 = často provádí (jak je uvedeno výše);
  • 4 = téměř vždy funguje (jak je uvedeno výše); Celkové skóre subdomény je součtem skóre každé *otázky* a celkové skóre domény je součtem skóre jednotlivých subdomén.

Skóre min-max intervalu domén:

0-74 Komunikace, 0-74 Dovednosti každodenního života, 0-62 Socializace, 0-111 Motorické dovednosti, Součet domén skóre 0-321 (čím vyšší skóre, tím lepší výsledek)
Při návštěvách 4 (90 dní) a 7 (180 dní, poslední návštěva)
Počet účastníků na ERY-DEX vykazujících naléhavé nežádoucí příhody (TEAE) včetně závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: V průběhu studie až do konce 6 měsíců léčby (180. den)
Účinek ERY-DEX na nežádoucí účinky související s léčbou byl vyjádřen jako počet pacientů vykazujících alespoň jednu TEAE nebo 1 závažnou AE
V průběhu studie až do konce 6 měsíců léčby (180. den)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Quince Therapeutics S.p.A.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Luciana Chessa, MD, A.O. Sant'Andrea Rome Italy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. prosince 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. prosince 2010

První zveřejněno (Odhadovaný)

7. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IEDAT-01
  • 2010-022315-19 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Genetický syndrom

Klinické studie na Dexamethason

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit