Phosphate sodique de dexaméthasone intra-érythrocytaire chez les patients atteints d'ataxie et de téléangiectasie (IEDAT01)
27 décembre 2011 mis à jour par: Erydel
Évaluations des effets du phosphate de sodium de dexaméthasone intra-érythrocytaire sur les symptômes neurologiques chez les patients atteints d'ataxie et de téléangiectasie
Étude multicentrique, à un seul bras, en ouvert, de 6 mois, de phase II pour évaluer l'effet d'Ery-Dex sur l'amélioration des symptômes du système nerveux central (SNC) chez les patients atteints d'ataxie téléangiectasie (AT).
L'étude consiste en une période de dépistage (durée maximale de 30 jours) et une période de traitement (durée 6 mois).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude a pour objectif d'évaluer l'amélioration des symptômes du SNC mesurés par l'échelle internationale d'évaluation de l'ataxie coopérative (ICARS) chez les patients atteints d'AT, au cours d'une période de traitement avec Ery-Dex (dexaméthasone phosphate de sodium ex vivo encapsulé dans des érythrocytes autologues humains) .
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
22
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Brescia, Italie, 25123
- Spedali Civili
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Rome, Italie, 00185
- University La Sapienza
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- signes neurologiques de l'AT
- patients en marche autonome ou aidés par un support
- diagnostic moléculaire éprouvé de l'AT
- Hommes et femmes âgés de plus de 3 ans
- Poids corporel > 15 kg
- Taux plasmatiques de lymphocytes CD4+/mm3 > 500 (pour les patients âgés de 3 à 6 ans) ou > 200 (plus de 6 ans)
Critère d'exclusion:
- Maladie néoplasique actuelle ou antérieure
- Antécédents d'atteinte grave du système immunologique
- Conditions chroniques représentant une contre-indication à l'utilisation de médicaments stéroïdiens
- Non-conformité à la demande d'étude
- Toute hypothèse précédente de stéroïdes dans les 30 jours avant de commencer Ery-Dex
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Ery-Dex
Patients traités avec un traitement mensuel d'Ery-Dex (dexaméthasone phosphate de sodium encapsulé dans des érythrocytes autologues)
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dexaméthasone encapsulée dans les érythrocytes humains.
Une perfusion par mois d'environ 10-15 mg de dexaméthasone.
Le traitement couvre 1 mois de thérapie-
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modifications des symptômes neurologiques évaluées à l'aide du score ICARS
Délai: Au bout de 6 mois de traitement
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ICARS est une échelle semi-quantitative en 100 points offrant une quantification compartimentée de 4 sous-scores : troubles de la posture et de la marche ; Fonctions cinétiques ; Troubles de la parole et Troubles oculomoteurs, pour un total possible de 100 (le score le plus élevé correspond au pire état du patient).
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Au bout de 6 mois de traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de la sécurité
Délai: Pendant toute la durée du traitement
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Évaluer l'effet d'Ery-Dex sur les événements indésirables liés au traitement, y compris les événements indésirables graves (EIG) et les paramètres de laboratoire
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Pendant toute la durée du traitement
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Échelle de comportement adaptatif de Vineland (VABS)
Délai: A la fin de l'étude
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Évaluer l'effet du comportement adaptatif d'Ery-Dexon mesuré par VABS
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A la fin de l'étude
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Luciana Chessa, MD, A.O. Sant'Andrea Rome Italy
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2011
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2011
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 décembre 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 décembre 2010
Première publication (Estimation)
7 décembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
29 décembre 2011
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 décembre 2011
Dernière vérification
1 décembre 2011
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Manifestations neurologiques
- Dyskinésies
- Maladies du système nerveux
- Ataxie
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents autonomes
- Agents du système nerveux périphérique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents anti-inflammatoires
- Agents antinéoplasiques
- Antiémétiques
- Agents gastro-intestinaux
- Glucocorticoïdes
- Les hormones
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Agents antinéoplasiques, hormonaux
- Inhibiteurs de protéase
- Dexaméthasone
- Acétate de dexaméthasone
- BB 1101
- Dexaméthasone 21-phosphate
Autres numéros d'identification d'étude
- IEDAT 01
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