Phosphate sodique de dexaméthasone intra-érythrocytaire chez les patients atteints d'ataxie et de téléangiectasie (IEDAT-01)

Expérimental: ERY-DEX

Patients traités avec un traitement mensuel par ERY-DEX (phosphate de dexaméthasone sodique encapsulé dans des érythrocytes autologues)

Médicament: Dexaméthasone

Phosphate de dexaméthasone sodique (2 flacons de 250 mg/10 ml chacun) à administrer par encapsulation dans des érythrocytes autologues (système ERY-DEX). Quantité finale administrée au patient : environ 10 à 15 mg de phosphate de dexaméthasone sodique, encapsulés dans du sang autologue (2 flacons de 250 mg chacun de phosphate de dexaméthasone sodique seront utilisés dans le processus ex vivo avec 50 ml de sang préalablement prélevé sur le patient). même patient).

Le traitement doit être répété à intervalles de 30 jours (± 10 jours)

Autres noms:

• Phosphate sodique de dexaméthasone
• Dex 21P

Changement moyen par rapport à la valeur initiale des symptômes neurologiques évalués à l'aide du score ICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale) - Population ITT

ICARS est une échelle semi-quantitative de 100 points, qui va de 0 à 100, proposant une quantification compartimentée de 4 sous-scores : Troubles de la posture et de la marche (score maximum = 34), Fonctions cinétiques (score maximum = 52), Troubles de la parole (score maximum = 34). 8) et Troubles oculomoteurs (score maximum = 6) pour un score total possible de 100 points. Le score minimum est de 0 (normal), tandis que le score maximum est de 100 et correspond au pire état du patient. Cela signifie que pour chaque sous-échelle, des scores plus élevés indiquent des niveaux de déficience plus élevés.

Changement moyen par rapport à la valeur initiale des symptômes neurologiques évalués à l'aide du score ICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale) - Population PP

ICARS est une échelle semi-quantitative de 100 points, qui va de 0 à 100, proposant une quantification compartimentée de 4 sous-scores : Troubles de la posture et de la marche (score maximum = 34), Fonctions cinétiques (score maximum = 52), Troubles de la parole (score maximum = 34). 8) et Troubles oculomoteurs (score maximum = 6) pour un score total possible de 100 points. Le score minimum est de 0 (normal), tandis que le score maximum est de 100 et correspond au pire état du patient. Cela signifie que pour chaque sous-échelle, des scores plus élevés indiquent des niveaux de déficience plus élevés.

Passage de la version V4 à la version V7 dans l'évaluation globale de l'investigateur (IGA) - Population ITT

Une évaluation de l’état de santé global des patients par l’IGA a été réalisée. L'IGA consistait en une évaluation des signes et symptômes neurologiques tels que les troubles neuromoteurs, la posture et la déambulation, les troubles de l'appareil oropharyngé, la présence d'une neuropathie périphérique, les troubles du développement neurologique, le niveau intellectuel et les troubles du comportement basés uniquement sur un jugement subjectif de l'enquêteur sur une échelle unique : une échelle qualitative en 5 points comme :

• très amélioré (1),
• légèrement amélioré (2),
• aucun changement (3),
• légèrement aggravé (4),
• très détériorée (5) a été utilisée pour évaluer les changements de V4 à V7. Plus le score est élevé, plus le résultat est mauvais.

Passage de la version V4 à la version V7 dans l'évaluation globale des enquêteurs (IGA) - Population PP

Une évaluation de l’état de santé global des patients par l’IGA a été réalisée. L'IGA consistait en une évaluation des signes et symptômes neurologiques tels que les troubles neuromoteurs, la posture et la déambulation, les troubles de l'appareil oropharyngé, la présence d'une neuropathie périphérique, les troubles du développement neurologique, le niveau intellectuel et les troubles du comportement basés uniquement sur un jugement subjectif de l'enquêteur sur une échelle unique : une échelle qualitative en 5 points comme :

• très amélioré (1),
• légèrement amélioré (2),
• aucun changement (3),
• légèrement aggravé (4),
• très détériorée (5) a été utilisée pour évaluer les changements de V4 à V7. Plus le score est élevé, plus le résultat est mauvais.

Changement moyen de V4 à V7 dans la motilité oculaire - Population ITT

Une évaluation de la motilité oculaire mesurée par un formulaire ad hoc a été réalisée à V4 et V7.

À V4 et V7, la motilité oculaire a été évaluée sur une échelle qualitative en 5 points : très améliorée (1), légèrement améliorée (2), pas de changement (3), légèrement dégradée (4), très fortement dégradée (5).

Changement moyen de V4 à V7 dans la motilité oculaire - Population PP

Une évaluation de la motilité oculaire mesurée par un formulaire ad hoc a été réalisée à V4 et V7.

À V4 et V7, la motilité oculaire a été évaluée sur une échelle qualitative en 5 points : très améliorée (1), légèrement améliorée (2), pas de changement (3), légèrement dégradée (4), très fortement dégradée (5).

Changement par rapport à la ligne de base pour le score total de l'échelle de comportement adaptatif de Vineland (VABS) - Population ITT

L’échelle globale VABS est utilisée.

VABS est divisé en 4 domaines adaptatifs et 11 sous-domaines :

1. Communication : Réceptive, Expressive, Écrite ;
2. Compétences de la vie quotidienne : personnelles, domestiques, communautaires ;
3. Socialisation : relations interpersonnelles, jeux et loisirs, capacités d'adaptation ;
4. Capacités motrices : brutes, fines.

Pour chaque *question* dans chacun des 11 sous-domaines, le score varie de 0 à 4 (plus la valeur est élevée, meilleur est le résultat) :

• 0 = le sujet n'exécute jamais le comportement sans aide ni rappels ;
• 1 = fonctionne rarement (comme ci-dessus) ;
• 2 = effectue parfois (comme ci-dessus) ;
• 3 = joue souvent (comme ci-dessus) ;
• 4 = fonctionne presque toujours (comme ci-dessus) ; Le score total du sous-domaine est la somme des scores de chaque *question* et le score total du domaine est la somme des scores de chaque sous-domaine.

Scores d'intervalle min-max des domaines :

0-74 Communication, 0-74 Compétences de la vie quotidienne, 0-62 Socialisation, 0-111 Compétences motrices, score de somme des domaines 0-321 (plus le score est élevé, meilleur est le résultat)

Changement par rapport à la ligne de base pour le score total de l'échelle de comportement adaptatif de Vineland (VABS) - Population PP

L’échelle globale VABS est utilisée.

VABS est divisé en 4 domaines adaptatifs et 11 sous-domaines :

1. Communication : Réceptive, Expressive, Écrite ;
2. Compétences de la vie quotidienne : personnelles, domestiques, communautaires ;
3. Socialisation : relations interpersonnelles, jeux et loisirs, capacités d'adaptation ;
4. Capacités motrices : brutes, fines.

Pour chaque *question* dans chacun des 11 sous-domaines, le score varie de 0 à 4 (plus la valeur est élevée, meilleur est le résultat) :

• 0 = le sujet n'exécute jamais le comportement sans aide ni rappels ;
• 1 = fonctionne rarement (comme ci-dessus) ;
• 2 = effectue parfois (comme ci-dessus) ;
• 3 = joue souvent (comme ci-dessus) ;
• 4 = fonctionne presque toujours (comme ci-dessus) ; Le score total du sous-domaine est la somme des scores de chaque *question* et le score total du domaine est la somme des scores de chaque sous-domaine.

Scores d'intervalle min-max des domaines :

0-74 Communication, 0-74 Compétences de la vie quotidienne, 0-62 Socialisation, 0-111 Compétences motrices, score de somme des domaines 0-321 (plus le score est élevé, meilleur est le résultat)

Nombre de participants au traitement ERY-DEX présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), y compris des événements indésirables graves (EIG)

L'effet d'ERY-DEX sur les événements indésirables survenus pendant le traitement a été exprimé en nombre de patients présentant au moins un EIIT ou un EI grave.