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Intra-Erythrozyten-Dexamethason-Natriumphosphat bei Ataxie-Teleangiektasie-Patienten (IEDAT01)

27. Dezember 2011 aktualisiert von: Erydel

Bewertungen der Wirkungen von Intra-Erythrozyten-Dexamethason-Natriumphosphat auf neurologische Symptome bei Ataxie-Teleangiektasie-Patienten

Multizentrische, einarmige, offene Phase-II-Studie über 6 Monate zur Bewertung der Wirkung von Ery-Dex bei der Verbesserung der Symptome des zentralen Nervensystems (ZNS) bei Patienten mit Ataxia Teleangiectasia (AT). Die Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum (maximale Dauer von 30 Tagen) und einem Behandlungszeitraum (Dauer von 6 Monaten).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie hat das Ziel, die Verbesserung der ZNS-Symptome, gemessen anhand der International Co-operative Ataxia Rating Scale (ICARS), bei Patienten mit AT während einer Behandlungsdauer mit Ery-Dex (Dexamethason-Natriumphosphat ex vivo eingekapselt in humane autologe Erythrozyten) zu bewerten. .

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Spedali Civili
      • Rome, Italien, 00185
        • University La Sapienza

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • neurologische Anzeichen von AT
  • Patienten im autonomen Gang oder unterstützt durch eine Stütze
  • bewährte molekulare Diagnose von AT
  • Männchen und Weibchen > 3 Jahre
  • Körpergewicht > 15 kg
  • Plasmaspiegel von Lymphozyten CD4+/mm3 > 500 (für Patienten im Alter von 3-6 Jahren) oder > 200 (älter als 6 Jahre)

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle oder frühere neoplastische Erkrankung
  • Geschichte der schweren Beeinträchtigung des immunologischen Systems
  • Chronische Zustände, die eine Kontraindikation für die Verwendung von Steroidarzneimitteln darstellen
  • Nichteinhaltung der Studienanfrage
  • Jede frühere Steroidannahme innerhalb von 30 Tagen vor Beginn von Ery-Dex

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ery-Dex
Patienten, die mit einer monatlichen Behandlung mit Ery-Dex (Dexamethason-Natriumphosphat, eingekapselt in autologe Erythrozyten) behandelt werden
Arzneimittel: Dexamethason
Dexamethason, eingekapselt in menschliche Erythrozyten. Eine Infusion pro Monat von etwa 10-15 mg Dexamethason. Die Behandlung umfasst 1 Monat Therapie-
Andere Namen:
  • Dexamethason-Natriumphosphat
  • Dex 21P

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der neurologischen Symptome, bewertet anhand des ICARS-Scores
Zeitfenster: Am Ende der 6-monatigen Behandlung
ICARS ist eine halbquantitative 100-Punkte-Skala, die eine kompartimentierte Quantifizierung von 4 Teilwerten bietet: Haltungs- und Gangstörungen; Kinetische Funktionen; Sprachstörungen und okulomotorische Störungen, für eine mögliche Gesamtzahl von 100 (höchste Punktzahl entspricht dem schlechtesten Zustand des Patienten).
Am Ende der 6-monatigen Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit
Zeitfenster: Während der gesamten Behandlungsdauer
Bewerten Sie die Wirkung von Ery-Dex auf behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse, einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) und Laborparameter
Während der gesamten Behandlungsdauer
Adaptive Verhaltensskala von Vineland (VABS)
Zeitfenster: Am Ende des Studiums
Bewertung der Wirkung des adaptiven Verhaltens von Ery-Dexon, gemessen durch VABS
Am Ende des Studiums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Erydel

Ermittler

  • Hauptermittler: Luciana Chessa, MD, A.O. Sant'Andrea Rome Italy

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Dezember 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Dezember 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. Dezember 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

29. Dezember 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Dezember 2011

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IEDAT 01

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