尼洛替尼作为慢性期费城染色体阳性（Ph+）慢性粒细胞白血病（CML-CP）一线治疗的研究
2020年8月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项多中心、开放标签、非随机的尼罗替尼作为新诊断费城染色体阳性 (Ph+) 慢性粒细胞白血病慢性期 (CML-CP) 成年患者一线治疗的 II 期临床研究
该研究是一项局部多中心、开放标签、非随机的 II 期研究，将尼洛替尼作为一线治疗用于新诊断的费城染色体阳性 (Ph+) 和慢性髓性白血病 (CML-CP) 成年患者。
研究概览
详细说明
这是尼罗替尼作为 Ph+ CMLCP 患者一线治疗的多中心、开放标签、单臂、2 期研究。 所有患者均接受每日两次口服尼罗替尼 300 mg，计划治疗持续时间为 24 个月或直至提前停药。
主要疗效终点是所有参与者在 12 个月时的主要分子反应 (MMR) 累积率。 次要疗效终点包括 6 个月和 12 个月时的完全细胞遗传学反应 (CCyR) 率；长达 24 个月的 MMR 累积率； MMR 的时间和耐久性；和 12 个月时完全血液学反应 (CHR) 的累积率。
患者评估，包括血液学评估，在前 3 个月期间每 15 天进行一次，每月一次直到第 12 个月，然后每 3 个月一次直到研究结束（24 个月）。 所有疗效分析均在意向治疗人群中进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
112
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Adana、火鸡、01330
- Novartis Investigative Site
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Ankara、火鸡、06100
- Novartis Investigative Site
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Bursa、火鸡、16059
- Novartis Investigative Site
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Diyarbakir、火鸡、21000
- Novartis Investigative Site
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Gaziantep、火鸡、27310
- Novartis Investigative Site
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Istanbul、火鸡、34093
- Novartis Investigative Site
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Izmir、火鸡、35040
- Novartis Investigative Site
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Izmir、火鸡、35340
- Novartis Investigative Site
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Okmeydani、火鸡、34370
- Novartis Investigative Site
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Talas / Kayseri、火鸡、38039
- Novartis Investigative Site
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Trabzon、火鸡、61080
- Novartis Investigative Site
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Meselik
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Eskisehir、Meselik、火鸡、26480
- Novartis Investigative Site
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TUR
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Istanbul、TUR、火鸡、34098
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 0、1 或 2
- CML-CP 的首次细胞遗传学诊断，并在 6 个月内对费城染色体的 (9;22) 易位进行了细胞遗传学确认。 必须进行标准的常规细胞遗传学分析。
- 既往未接受过 CML 治疗，羟基脲和/或阿那格雷除外（伊马替尼治疗最大 31 天）
- 具有以下实验室标准的适当终末器官功能：总胆红素 < 1.5 x 正常上限 (ULN)；丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基转移酶 (AST) < 2.5 x 正常上限 (ULN)；肌酐 < 1.5 x 正常上限 (ULN)；血清淀粉酶和脂肪酶≤ 1.5 x 正常上限 (ULN)；碱性磷酸酶≤ 2.5 x 正常上限 (ULN) 除非被认为与肿瘤相关
- 研究药物首次给药前血清钾、镁和磷水平等于或高于正常下限
排除标准：
- 研究前用酪氨酸激酶抑制剂治疗（在患者等待研究开始时需要疾病管理的紧急情况下，可以向患者开出任何剂量的伊马替尼商业用品，但持续时间不超过 31 天）
- 已知的经细胞病理学证实的中枢神经系统 CNS 浸润
- 心脏功能受损
- 严重或不受控制的医疗条件（即 不受控制的糖尿病、活动性或不受控制的感染）
- 被认为与疾病无关的急性或慢性肝脏、胰腺或严重肾脏疾病
- 患有另一种原发性恶性肿瘤的患者，除非另一种原发性恶性肿瘤目前既没有临床意义也不需要积极干预
- 与癌症无关的显着先天性或获得性出血性疾病史
- 以前对≥25% 的骨髓进行过放疗
- 胃肠道 (GI) 功能受损或可能显着改变研究药物吸收的 GI 疾病（例如，溃疡病、无法控制的恶心、呕吐、腹泻、吸收不良综合征、小肠切除术或胃旁路手术）
- 使用治疗性香豆素衍生物（即 华法林、醋硝香豆素、苯丙香豆素）
- 积极接受强细胞色素 P450 3A4 同工酶 (CYP3A4) 抑制剂治疗的患者（例如，红霉素、酮康唑、伊曲康唑、伏立康唑、克拉霉素、泰利霉素、利托那韦、米贝拉地尔）
- 积极接受有可能延长 QT 间期的药物治疗的患者，并且在开始研究药物之前不能停止治疗或换用不同的药物
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：尼罗替尼
以 300 mg 的剂量口服给药，每天两次，持续 24 个月
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以 300 mg 的剂量口服给药，每天两次，持续 24 个月
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在前 12 个月内实现主要分子反应 (MMR) 的参与者百分比
大体时间：12个月
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主要分子反应 (MMR) 定义为 12 个月时 BCR-ABL1^IS ≤ 0.1%，国际量表 [BCR-ABL1IS])。
BCR 是 Breakpoint Cluster Region 基因/BCR 基因产物，ABL 是 Abelson 原癌基因。
BCR-ABL 是来自 BCR 的融合基因和来自 BCR-ABL 的 ABL/蛋白质产物。
过早退出或因其他原因未能提供研究数据的参与者分别被指定为过早退出或无法评估，并作为无反应者纳入 ITT 分析。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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长达 24 个月达到主要分子反应 (MMR) 的参与者百分比
大体时间：3、6、9、15、18、21 和 24 个月
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主要分子反应 (MMR) 定义为 12 个月时 BCR-ABL1^IS ≤ 0.1%，国际量表 [BCR-ABL1IS])。
BCR 是 Breakpoint Cluster Region 基因/BCR 基因产物，ABL 是 Abelson 原癌基因。
BCR-ABL 是来自 BCR 的融合基因和来自 BCR-ABL 的 ABL/蛋白质产物。
过早退出或因其他原因未能提供研究数据的参与者分别被指定为过早退出或无法评估，并作为无反应者纳入 ITT 分析。
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3、6、9、15、18、21 和 24 个月
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在第 6 个月和第 12 个月时具有完全细胞遗传学反应 (CCyR) 的参与者百分比
大体时间：第 6 个月和第 12 个月
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CCyR 率被确定为具有 0% Ph+ 中期的患者的比率。
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第 6 个月和第 12 个月
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在第 3、6、9、12、18 和 24 个月时具有完全血液学反应 (CHR) 的参与者百分比
大体时间：第 3、6、9、12、18 和 24 个月
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当达到以下所有标准时，确定的完全血液学反应 (CHR) 被定义为：WBC <10 x 109/L，血小板 <450 x 109/L，血液中的骨髓细胞 + 间质粒细胞 <%5，无母细胞和早幼粒细胞迹象在血液中，嗜碱性粒细胞 <%5，并且没有髓外受累的迹象。
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第 3、6、9、12、18 和 24 个月
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主要分子反应时间 (MMR)
大体时间：24个月
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达到 MMR 的时间定义为从首次剂量摄入日期到第一次记录的 MMR 的时间段。
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24个月
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主要分子反应 (MMR) 的持续时间
大体时间：24个月
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MMR 持续时间定义为从第一次记录 MMR 的日期到第一次失去 MMR、进展或死亡的时间。
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Saydam G, Haznedaroglu IC, Kaynar L, Yavuz AS, Ali R, Guvenc B, Akay OM, Baslar Z, Ozbek U, Sonmez M, Aydin D, Pehlivan M, Undar B, Dagdas S, Ayyildiz O, Akin G, Dag IM, Ilhan O. Frontline nilotinib treatment in Turkish patients with Philadelphia chromosome-positive chronic Myeloid Leukemia in chronic phase: updated results with 2 years of follow-up. Hematology. 2018 Dec;23(10):771-777. doi: 10.1080/10245332.2018.1498167. Epub 2018 Jul 11.
- Saydam G, Haznedaroglu IC, Kaynar L, Yavuz AS, Ali R, Guvenc B, Akay OM, Baslar Z, Ozbek U, Sonmez M, Aydin D, Pehlivan M, Undar B, Dagdas S, Ayyildiz O, Akkaynak DZ, Akin G, Ilhan O. Outcomes with frontline nilotinib treatment in Turkish patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia in chronic phase. Hematology. 2018 Feb 27:1-7. doi: 10.1080/10245332.2018.1444919. Online ahead of print.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年1月25日
初级完成 (实际的)
2019年8月1日
研究完成 (实际的)
2019年8月1日
研究注册日期
首次提交
2011年1月4日
首先提交符合 QC 标准的
2011年1月10日
首次发布 (估计)
2011年1月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年9月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月18日
最后验证
2020年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- CAMN107ETR02
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 提供的所有数据均已匿名，以根据适用法律法规尊重参与试验患者的隐私。
此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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