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间充质干细胞治疗复发/难治性严重获得性再生障碍性贫血

2014年2月2日更新者：Diego Villa Clé、University of Sao Paulo

骨髓间充质干细胞治疗难治性重症获得性再生障碍性贫血

间充质干细胞已在许多自身免疫性疾病中进行了测试，取得了令人鼓舞的结果，并且可能成为治疗免疫介导的严重获得性再生障碍性贫血的替代方法。

研究概览

地位

完全的

条件

再生障碍性贫血

干预/治疗

生物：静脉输注骨髓间充质干细胞

详细说明

获得性再生障碍性贫血是一种骨髓衰竭综合征，其特征是骨髓空洞和血细胞计数低。大多数病例是免疫介导的。同种异体骨髓移植是 40 岁以下且有匹配的同胞供体的患者的首选治疗方式。不适合移植的患者接受强化免疫抑制治疗，通常基于抗胸腺细胞球蛋白和环孢菌素。

然而，多达三分之一接受免疫抑制治疗的患者难以治愈，而有反应的患者中有三分之一最终会复发。难治性和复发病例可能是免疫抑制不足的结果，这些病例可能受益于额外的免疫抑制。考虑到其调节免疫系统的特性，间充质干细胞输注可能是一种潜在的治疗选择。

难治性或复发性再生障碍性贫血患者将采用常规免疫抑制方案（抗胸腺细胞球蛋白加环孢菌素）联合异基因无关骨髓间充质干细胞静脉输注治疗。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

阶段

阶段2
阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

巴西
- São Paulo
  - Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14048900
    - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年至 65年 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

获得性再生障碍性贫血的诊断
对至少 1 种免疫抑制一线治疗复发/难治
不适合同种异体骨髓移植

排除标准：

先前或当前的恶性肿瘤
活动性或潜伏性传染病
HIV、HCV、HBV、HTLV-1 和 2、梅毒或南美锥虫病的血清学检测呈阳性
既往抗胸腺细胞球蛋白、环孢菌素或皮质类固醇药物反应
严重的器质性损伤（肾、肝、心、肺）
不受控制的高血压或糖尿病
怀孕
既往有青霉素或链霉素过敏史
严重精神障碍

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：北美
介入模型：单组
屏蔽：没有任何

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
严重获得性再生障碍性贫血患者静脉注射同种异体无关间充质干细胞的安全性和耐受性的不良事件参与者人数。大体时间：间充质干细胞输注后长达 6 个月后	将评估过敏反应、传染病、器官功能障碍或其他与间充质干细胞输注相关的不良事件。	间充质干细胞输注后长达 6 个月后

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
血细胞减少水平大体时间：每周一次，直到 6 个月		每周一次，直到 6 个月
输血要求大体时间：每周一次，直到 6 个月	间充质干细胞输注后输注的血液或血小板单位将被测量并与之前进行比较。	每周一次，直到 6 个月
感染和发热性中性粒细胞减少症的发生率大体时间：每周一次，直到 6 个月		每周一次，直到 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Sao Paulo

调查人员

首席研究员：Diego V Clé, MD、University of Sao Paulo
学习椅：Rodrigo T Calado, MD、University of Sao Paulo

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年2月1日

初级完成 (实际的)

2013年11月1日

研究完成 (实际的)

2013年11月1日

研究注册日期

首次提交

2011年2月16日

首先提交符合 QC 标准的