Mesenkymale stamceller til behandling af recidiverende/refraktær svær erhvervet aplastisk anæmi

Erhvervet aplastisk anæmi er et knoglemarvssvigtsyndrom karakteriseret ved tom knoglemarv og lavt blodtal. De fleste tilfælde er immunmedierede. Allogen knoglemarvstransplantation er den foretrukne behandlingsmodalitet for patienter yngre end 40 år med en matchet søskendedonor. Patienter, der ikke er kvalificerede til transplantation, behandles med intensiv immunsuppressiv terapi, ofte baseret på anti-thymocytglobulin og cyclosporin.

Imidlertid er op til en tredjedel af de patienter, der behandles med immunsuppression, refraktære, og en tredjedel af dem, der reagerer, får til sidst tilbagefald. Refraktære og recidiverende tilfælde kan være resultatet af utilstrækkelig immunsuppression, og disse tilfælde kan have gavn af yderligere immunsuppression. Infusion af mesenkymale stamceller kan være en potentiel behandlingsmulighed i betragtning af dens egenskaber til at modulere immunsystemet.

Refraktære eller recidiverende patienter med aplastisk anæmi vil blive behandlet med konventionelt immunsuppressivt regime (anti-thymocytglobulin plus cyclosporin) kombineret med intravenøs infusion af allogene, ubeslægtede mesenkymale knoglemarvsstamceller.