Mesenchymale Stammzellen bei der Behandlung von rezidivierter/refraktärer schwerer erworbener aplastischer Anämie
Mesenchymale Stammzellen des Knochenmarks bei der Behandlung von refraktärer schwerer erworbener aplastischer Anämie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Erworbene aplastische Anämie ist ein Knochenmarkinsuffizienzsyndrom, das durch leeres Knochenmark und niedrige Blutwerte gekennzeichnet ist. Die meisten Fälle sind immunvermittelt. Die allogene Knochenmarktransplantation ist die bevorzugte Behandlungsmethode für Patienten unter 40 Jahren mit einem passenden Geschwisterspender. Patienten, die für eine Transplantation nicht geeignet sind, werden mit einer intensiven immunsuppressiven Therapie behandelt, die häufig auf Anti-Thymozyten-Globulin und Cyclosporin basiert.
Bis zu einem Drittel der mit Immunsuppression behandelten Patienten sind jedoch refraktär und ein Drittel der Patienten, die darauf ansprechen, erleiden schließlich einen Rückfall. Refraktäre und rezidivierende Fälle können das Ergebnis einer unzureichenden Immunsuppression sein und diese Fälle können von einer zusätzlichen Immunsuppression profitieren. Die Infusion mesenchymaler Stammzellen könnte angesichts ihrer Eigenschaften zur Modulation des Immunsystems eine mögliche Behandlungsoption sein.
Refraktäre oder rezidivierende Patienten mit aplastischer Anämie werden mit einem herkömmlichen immunsuppressiven Regime (Anti-Thymozyten-Globulin plus Cyclosporin) in Kombination mit einer intravenösen Infusion von allogenen, nicht verwandten mesenchymalen Knochenmarksstammzellen behandelt.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14048900
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina De Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose der erworbenen aplastischen Anämie
- Rückfall/Refraktär gegenüber mindestens 1 immunsuppressiven Erstlinienbehandlung
- Nicht für eine allogene Knochenmarktransplantation geeignet
Ausschlusskriterien:
- Frühere oder aktuelle Malignität
- Aktive oder latente Infektionskrankheit
- Positive serologische Tests auf HIV, HCV, HBV, HTLV-1 und 2, Syphilis oder Chagas-Krankheit
- Frühere Arzneimittelreaktion auf Antithymozytenglobulin, Cyclosporin oder Kortikosteroide
- Schwere organische Beeinträchtigung (Niere, Leber, Herz, Lunge)
- Unkontrollierter Bluthochdruck oder Diabetes
- Schwangerschaft
- Frühere allergische Reaktion auf Penicillin oder Streptomycin
- Schwere psychiatrische Störung
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen als Maß für die Sicherheit und Verträglichkeit einer intravenösen Infusion von allogenen, nicht verwandten mesenchymalen Stammzellen bei Patienten mit schwerer erworbener aplastischer Anämie.
Zeitfenster: Nach der Infusion mesenchymaler Stammzellen bis zu 6 Monate danach
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Unerwünschte Ereignisse wie allergische Reaktionen, Infektionskrankheiten, Organfunktionsstörungen oder andere im Zusammenhang mit der Infusion mesenchymaler Stammzellen werden bewertet.
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Nach der Infusion mesenchymaler Stammzellen bis zu 6 Monate danach
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Niveau der Zytopenien
Zeitfenster: wöchentlich bis 6 Monate
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wöchentlich bis 6 Monate
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Transfusionsanforderungen
Zeitfenster: wöchentlich bis 6 Monate
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Einheiten von Blut oder Blutplättchen, die nach der Infusion mesenchymaler Stammzellen transfundiert wurden, werden gemessen und mit der vorherigen verglichen.
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wöchentlich bis 6 Monate
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Auftreten von Infektionen und febriler Neutropenie
Zeitfenster: wöchentlich bis 6 Monate
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wöchentlich bis 6 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Diego V Clé, MD, University of Sao Paulo
- Studienstuhl: Rodrigo T Calado, MD, University of Sao Paulo
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Young NS, Calado RT, Scheinberg P. Current concepts in the pathophysiology and treatment of aplastic anemia. Blood. 2006 Oct 15;108(8):2509-19. doi: 10.1182/blood-2006-03-010777. Epub 2006 Jun 15.
- Fouillard L, Bensidhoum M, Bories D, Bonte H, Lopez M, Moseley AM, Smith A, Lesage S, Beaujean F, Thierry D, Gourmelon P, Najman A, Gorin NC. Engraftment of allogeneic mesenchymal stem cells in the bone marrow of a patient with severe idiopathic aplastic anemia improves stroma. Leukemia. 2003 Feb;17(2):474-6. doi: 10.1038/sj.leu.2402786. No abstract available.
- Cle DV, Santana-Lemos B, Tellechea MF, Prata KL, Orellana MD, Covas DT, Calado RT. Intravenous infusion of allogeneic mesenchymal stromal cells in refractory or relapsed aplastic anemia. Cytotherapy. 2015 Dec;17(12):1696-705. doi: 10.1016/j.jcyt.2015.09.006.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CONEP 16119
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