Cellule staminali mesenchimali nel trattamento dell'anemia aplastica acquisita grave recidivante/refrattaria
Cellule staminali mesenchimali del midollo osseo nel trattamento dell'anemia aplastica acquisita grave refrattaria
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'anemia aplastica acquisita è una sindrome da insufficienza del midollo osseo caratterizzata da midollo osseo vuoto e bassa conta ematica. La maggior parte dei casi è immuno-mediata. Il trapianto allogenico di midollo osseo è la modalità di trattamento preferibile per i pazienti di età inferiore ai 40 anni con un fratello donatore compatibile. I pazienti non eleggibili al trapianto vengono trattati con terapia immunosoppressiva intensiva spesso a base di globulina antitimocitaria e ciclosporina.
Tuttavia, fino a un terzo dei pazienti trattati con immunosoppressione sono refrattari e un terzo di quelli che rispondono alla fine ricadono. I casi refrattari e recidivi possono essere il risultato di un'immunosoppressione insufficiente e questi casi possono beneficiare di un'immunosoppressione aggiuntiva. L'infusione di cellule staminali mesenchimali può essere una potenziale opzione terapeutica, considerando le sue proprietà di modulare il sistema immunitario.
I pazienti refrattari o recidivi con anemia aplastica saranno trattati con un regime immunosoppressivo convenzionale (globulina anti-timocita più ciclosporina) combinato con infusione endovenosa di cellule staminali mesenchimali del midollo osseo allogeniche non correlate.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14048900
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina De Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di anemia aplastica acquisita
- Recidiva/refrattaria ad almeno 1 trattamento immunosoppressivo di prima linea
- Non idoneo al trapianto allogenico di midollo osseo
Criteri di esclusione:
- Malignità precedente o attuale
- Malattia infettiva attiva o latente
- Test sierologici positivi per HIV, HCV, HBV, HTLV-1 e 2, sifilide o malattia di Chagas
- Precedente reazione al farmaco per globulina antitimocitica, ciclosporina o corticosteroidi
- Compromissione organica grave (renale, epatica, cardiaca, polmonare)
- Ipertensione incontrollata o diabete
- Gravidanza
- Storia precedente di reazione allergica alla penicillina o alla streptomicina
- Grave disturbo psichiatrico
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità dell'infusione di cellule staminali mesenchimali allogeniche non correlate per via endovenosa in pazienti con grave anemia aplastica acquisita.
Lasso di tempo: Dopo l'infusione di cellule staminali mesenchimali fino a 6 mesi dopo
|
Saranno valutati eventi avversi come reazioni allergiche, malattie infettive, disfunzione d'organo o altri correlati all'infusione di cellule staminali mesenchimali.
|
Dopo l'infusione di cellule staminali mesenchimali fino a 6 mesi dopo
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Livello di cytopeniya
Lasso di tempo: settimanale fino a 6 mesi
|
settimanale fino a 6 mesi
|
|
|
Requisiti trasfusionali
Lasso di tempo: settimanale fino a 6 mesi
|
Le unità di sangue o piastrine trasfuse dopo l'infusione di cellule staminali mesenchimali saranno misurate e confrontate con quelle precedenti.
|
settimanale fino a 6 mesi
|
|
Incidenza di infezioni e neutropenia febbrile
Lasso di tempo: settimanale fino a 6 mesi
|
settimanale fino a 6 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Diego V Clé, MD, University of Sao Paulo
- Cattedra di studio: Rodrigo T Calado, MD, University of Sao Paulo
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Young NS, Calado RT, Scheinberg P. Current concepts in the pathophysiology and treatment of aplastic anemia. Blood. 2006 Oct 15;108(8):2509-19. doi: 10.1182/blood-2006-03-010777. Epub 2006 Jun 15.
- Fouillard L, Bensidhoum M, Bories D, Bonte H, Lopez M, Moseley AM, Smith A, Lesage S, Beaujean F, Thierry D, Gourmelon P, Najman A, Gorin NC. Engraftment of allogeneic mesenchymal stem cells in the bone marrow of a patient with severe idiopathic aplastic anemia improves stroma. Leukemia. 2003 Feb;17(2):474-6. doi: 10.1038/sj.leu.2402786. No abstract available.
- Cle DV, Santana-Lemos B, Tellechea MF, Prata KL, Orellana MD, Covas DT, Calado RT. Intravenous infusion of allogeneic mesenchymal stromal cells in refractory or relapsed aplastic anemia. Cytotherapy. 2015 Dec;17(12):1696-705. doi: 10.1016/j.jcyt.2015.09.006.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CONEP 16119
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .