Células-tronco mesenquimais no tratamento de anemia aplástica adquirida grave recidivante/refratária
Células-tronco mesenquimais da medula óssea no tratamento da anemia aplástica adquirida grave refratária
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A anemia aplástica adquirida é uma síndrome de insuficiência da medula óssea caracterizada por medula óssea vazia e baixas contagens sanguíneas. A maioria dos casos é imunomediada. O transplante alogênico de medula óssea é a modalidade de tratamento preferencial para pacientes com menos de 40 anos com um irmão doador compatível. Os pacientes não elegíveis para transplante são tratados com terapia imunossupressora intensiva, muitas vezes baseada em globulina anti-timócito e ciclosporina.
No entanto, até um terço dos pacientes tratados com imunossupressão são refratários e um terço daqueles que respondem eventualmente recidivam. Casos refratários e recidivantes podem ser resultado de imunossupressão insuficiente e esses casos podem se beneficiar de imunossupressão adicional. A infusão de células-tronco mesenquimais pode ser uma opção potencial de tratamento, considerando suas propriedades de modular o sistema imunológico.
Pacientes refratários ou recidivantes com anemia aplástica serão tratados com esquema imunossupressor convencional (globulina anti-timócito mais ciclosporina) combinado com infusão intravenosa de células-tronco mesenquimais alogênicas não aparentadas da medula óssea.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14048900
- Hospital Das Clínicas Da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto Da Universidade de Sao Paulo
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de Anemia Aplástica Adquirida
- Recidiva/refratária a pelo menos 1 tratamento imunossupressor de primeira linha
- Não elegível para transplante alogênico de medula óssea
Critério de exclusão:
- Malignidade anterior ou atual
- Doença infecciosa ativa ou latente
- Testes sorológicos positivos para HIV, HCV, HBV, HTLV-1 e 2, sífilis ou doença de Chagas
- Reação medicamentosa prévia para globulina antitimócito, ciclosporina ou corticosteroides
- Comprometimento orgânico grave (renal, hepático, cardíaco, pulmonar)
- Hipertensão ou diabetes não controlada
- Gravidez
- História prévia de reação alérgica à penicilina ou estreptomicina
- Transtorno psiquiátrico grave
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade da infusão intravenosa de células-tronco mesenquimais alogênicas não relacionadas em pacientes com anemia aplástica adquirida grave.
Prazo: Após a infusão de células-tronco mesenquimais até 6 meses após
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Eventos adversos como reações alérgicas, doenças infecciosas, disfunção de órgãos ou outros relacionados à infusão de células-tronco mesenquimais serão avaliados.
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Após a infusão de células-tronco mesenquimais até 6 meses após
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Nível de citopenias
Prazo: semanal até 6 meses
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semanal até 6 meses
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Requisitos transfusionais
Prazo: semanal até 6 meses
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Unidades de sangue ou plaquetas transfundidas após a infusão de células-tronco mesenquimais serão medidas e comparadas com anteriormente.
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semanal até 6 meses
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Incidência de infecções e neutropenia febril
Prazo: semanal até 6 meses
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semanal até 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Diego V Clé, MD, University of Sao Paulo
- Cadeira de estudo: Rodrigo T Calado, MD, University of Sao Paulo
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Young NS, Calado RT, Scheinberg P. Current concepts in the pathophysiology and treatment of aplastic anemia. Blood. 2006 Oct 15;108(8):2509-19. doi: 10.1182/blood-2006-03-010777. Epub 2006 Jun 15.
- Fouillard L, Bensidhoum M, Bories D, Bonte H, Lopez M, Moseley AM, Smith A, Lesage S, Beaujean F, Thierry D, Gourmelon P, Najman A, Gorin NC. Engraftment of allogeneic mesenchymal stem cells in the bone marrow of a patient with severe idiopathic aplastic anemia improves stroma. Leukemia. 2003 Feb;17(2):474-6. doi: 10.1038/sj.leu.2402786. No abstract available.
- Cle DV, Santana-Lemos B, Tellechea MF, Prata KL, Orellana MD, Covas DT, Calado RT. Intravenous infusion of allogeneic mesenchymal stromal cells in refractory or relapsed aplastic anemia. Cytotherapy. 2015 Dec;17(12):1696-705. doi: 10.1016/j.jcyt.2015.09.006.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CONEP 16119
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