Mezenchymální kmenové buňky v léčbě relapsující/refrakterní těžké získané aplastické anémie
Mezenchymální kmenové buňky kostní dřeně v léčbě refrakterní těžké získané aplastické anémie
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Získaná aplastická anémie je syndrom selhání kostní dřeně charakterizovaný prázdnou kostní dření a nízkým krevním obrazem. Většina případů je zprostředkovaná imunitou. Alogenní transplantace kostní dřeně je preferovanou léčebnou modalitou pro pacienty mladší 40 let s odpovídajícím sourozeneckým dárcem. Pacienti nevhodní pro transplantaci jsou léčeni intenzivní imunosupresivní terapií často založenou na antithymocytárním globulinu a cyklosporinu.
Až jedna třetina pacientů léčených imunosupresí je však refrakterních a jedna třetina těch, kteří reagují, nakonec recidivuje. Refrakterní a recidivující případy mohou být výsledkem nedostatečné imunosuprese a tyto případy mohou mít prospěch z další imunosuprese. Infuze mezenchymálních kmenových buněk může být potenciální možností léčby, vzhledem k jejím vlastnostem modulovat imunitní systém.
Refrakterní nebo relabující pacienti s aplastickou anémií budou léčeni konvenčním imunosupresivním režimem (antithymocytární globulin plus cyklosporin) kombinovaným s intravenózní infuzí alogenních nepříbuzných mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14048900
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza získané aplastické anémie
- Relaps/refrakterní na alespoň 1 imunosupresivní léčbu první linie
- Není způsobilé pro alogenní transplantaci kostní dřeně
Kritéria vyloučení:
- Předchozí nebo aktuální malignita
- Aktivní nebo latentní infekční onemocnění
- Pozitivní sérologické testy na HIV, HCV, HBV, HTLV-1 a 2, syfilis nebo Chagasovu chorobu
- Předchozí léková reakce na antithymocytární globulin, cyklosporin nebo kortikosteroidy
- Těžké organické poškození (ledvin, jater, srdce, plic)
- Nekontrolovaná hypertenze nebo diabetes
- Těhotenství
- Předchozí anamnéza alergické reakce na penicilin nebo streptomycin
- Těžká psychiatrická porucha
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky jako míra bezpečnosti a snášenlivosti intravenózní infuze alogenních nepříbuzných mezenchymálních kmenových buněk u pacientů s těžkou získanou aplastickou anémií.
Časové okno: Po infuzi mezenchymálních kmenových buněk až 6 měsíců poté
|
Budou hodnoceny nežádoucí účinky, jako jsou alergické reakce, infekční onemocnění, orgánová dysfunkce nebo jiné související s infuzí mezenchymálních kmenových buněk.
|
Po infuzi mezenchymálních kmenových buněk až 6 měsíců poté
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Úroveň cytopenií
Časové okno: týdně do 6 měsíců
|
týdně do 6 měsíců
|
|
|
Požadavky na transfuzi
Časové okno: týdně do 6 měsíců
|
Jednotky krve nebo krevních destiček transfundovaných po infuzi mezenchymálních kmenových buněk budou změřeny a porovnány s dříve.
|
týdně do 6 měsíců
|
|
Výskyt infekcí a febrilní neutropenie
Časové okno: týdně do 6 měsíců
|
týdně do 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Diego V Clé, MD, University of Sao Paulo
- Studijní židle: Rodrigo T Calado, MD, University of Sao Paulo
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Young NS, Calado RT, Scheinberg P. Current concepts in the pathophysiology and treatment of aplastic anemia. Blood. 2006 Oct 15;108(8):2509-19. doi: 10.1182/blood-2006-03-010777. Epub 2006 Jun 15.
- Fouillard L, Bensidhoum M, Bories D, Bonte H, Lopez M, Moseley AM, Smith A, Lesage S, Beaujean F, Thierry D, Gourmelon P, Najman A, Gorin NC. Engraftment of allogeneic mesenchymal stem cells in the bone marrow of a patient with severe idiopathic aplastic anemia improves stroma. Leukemia. 2003 Feb;17(2):474-6. doi: 10.1038/sj.leu.2402786. No abstract available.
- Cle DV, Santana-Lemos B, Tellechea MF, Prata KL, Orellana MD, Covas DT, Calado RT. Intravenous infusion of allogeneic mesenchymal stromal cells in refractory or relapsed aplastic anemia. Cytotherapy. 2015 Dec;17(12):1696-705. doi: 10.1016/j.jcyt.2015.09.006.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CONEP 16119
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .