Mesenchymális őssejtek a visszaeső/refrakter súlyos szerzett aplasztikus anémia kezelésében
Csontvelő mezenchimális őssejtek a refrakter, súlyos szerzett aplasztikus anémia kezelésében
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A szerzett aplasztikus anémia egy csontvelő-elégtelenség szindróma, amelyet üres csontvelő és alacsony vérkép jellemez. Az esetek többsége immunmediált. Az allogén csontvelő-transzplantáció az előnyös kezelési mód a 40 évnél fiatalabb betegek számára, akiknek megfelelő testvér donorjuk van. A transzplantációra nem alkalmas betegeket intenzív immunszuppresszív terápiával kezelik, amely gyakran anti-timocita globulin és ciklosporin alapú.
Az immunszuppresszióval kezelt betegek egyharmada azonban refrakter, és a reagálók egyharmada visszaesik. A refrakter és a kiújult esetek az elégtelen immunszuppresszió következményei lehetnek, és ezekben az esetekben előnyös lehet további immunszuppresszió. A mezenchimális őssejtek infúziója potenciális kezelési lehetőség lehet, figyelembe véve az immunrendszer moduláló tulajdonságait.
Az aplasztikus anémiában szenvedő, refrakter vagy visszaeső betegeket a hagyományos immunszuppresszív kezelési renddel (anti-timocita globulin plusz ciklosporin) kezelik allogén, nem rokon csontvelői mezenchimális őssejtek intravénás infúziójával kombinálva.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazília, 14048900
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A szerzett aplasztikus anémia diagnózisa
- Relapszus/refrakter legalább 1 immunszuppresszív első vonalbeli kezelésre
- Nem alkalmas allogén csontvelő-transzplantációra
Kizárási kritériumok:
- Korábbi vagy jelenlegi rosszindulatú daganat
- Aktív vagy látens fertőző betegség
- Pozitív szerológiai tesztek HIV, HCV, HBV, HTLV-1 és 2, szifilisz vagy Chagas-kór
- Korábbi gyógyszerreakció antitimocita globulinra, ciklosporinra vagy kortikoszteroidokra
- Súlyos szervi károsodás (vese, máj, szív, tüdő)
- Nem kontrollált magas vérnyomás vagy cukorbetegség
- Terhesség
- Korábbi allergiás reakció penicillinre vagy sztreptomicinre
- Súlyos pszichiátriai rendellenesség
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők száma az intravénás allogén nem rokon mezenchimális őssejt-infúzió biztonságosságának és tolerálhatóságának mértékeként súlyos szerzett aplasztikus anémiában szenvedő betegeknél.
Időkeret: A mesenchymális őssejt infúzió után legfeljebb 6 órával
|
Felmérik az olyan nemkívánatos eseményeket, mint az allergiás reakciók, fertőző betegségek, szervi működési zavarok vagy egyéb, a mesenchymális őssejt-infúzióval kapcsolatos mellékhatások.
|
A mesenchymális őssejt infúzió után legfeljebb 6 órával
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A citopéniák szintje
Időkeret: hetente 6 hónapig
|
hetente 6 hónapig
|
|
|
Transzfúziós követelmények
Időkeret: hetente 6 hónapig
|
A mezenchimális őssejt-infúzió után transzfundált vér vagy vérlemezkék egységnyi mennyiségét megmérik és összehasonlítják a korábbiakkal.
|
hetente 6 hónapig
|
|
Fertőzések és lázas neutropenia előfordulása
Időkeret: hetente 6 hónapig
|
hetente 6 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Diego V Clé, MD, University of Sao Paulo
- Tanulmányi szék: Rodrigo T Calado, MD, University of Sao Paulo
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Young NS, Calado RT, Scheinberg P. Current concepts in the pathophysiology and treatment of aplastic anemia. Blood. 2006 Oct 15;108(8):2509-19. doi: 10.1182/blood-2006-03-010777. Epub 2006 Jun 15.
- Fouillard L, Bensidhoum M, Bories D, Bonte H, Lopez M, Moseley AM, Smith A, Lesage S, Beaujean F, Thierry D, Gourmelon P, Najman A, Gorin NC. Engraftment of allogeneic mesenchymal stem cells in the bone marrow of a patient with severe idiopathic aplastic anemia improves stroma. Leukemia. 2003 Feb;17(2):474-6. doi: 10.1038/sj.leu.2402786. No abstract available.
- Cle DV, Santana-Lemos B, Tellechea MF, Prata KL, Orellana MD, Covas DT, Calado RT. Intravenous infusion of allogeneic mesenchymal stromal cells in refractory or relapsed aplastic anemia. Cytotherapy. 2015 Dec;17(12):1696-705. doi: 10.1016/j.jcyt.2015.09.006.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CONEP 16119
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Intravénás csontvelői mezenchimális őssejt infúzió
-
The Methodist Hospital Research InstituteCenter for Cell and Gene Therapy, Baylor College of MedicineToborzásMesenchymális őssejtek | VeseátültetésEgyesült Államok