Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mesenkymale stamceller i behandling av residiverende/refraktær alvorlig ervervet aplastisk anemi

2. februar 2014 oppdatert av: Diego Villa Clé, University of Sao Paulo

Benmarg mesenkymale stamceller i behandling av refraktær alvorlig ervervet aplastisk anemi

Mesenkymale stamceller har blitt testet i mange autoimmune lidelser med oppmuntrende resultater og kan være et alternativ til behandling av immunmediert alvorlig ervervet aplastisk anemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Aplastisk anemi

Intervensjon / Behandling

Biologisk: Intravenøs benmarg infusjon av mesenkymale stamceller

Detaljert beskrivelse

Ervervet aplastisk anemi er et benmargssviktsyndrom preget av tom benmarg og lavt blodtall. De fleste tilfellene er immun-mediert. Allogen benmargstransplantasjon er den foretrukne behandlingsmetoden for pasienter yngre enn 40 år med en matchet søskendonor. Pasienter som ikke er kvalifisert for transplantasjon, behandles med intensiv immunsuppressiv terapi ofte basert på anti-tymocyttglobulin og ciklosporin.

Imidlertid er opptil en tredjedel av pasientene behandlet med immunsuppresjon refraktære og en tredjedel av de som reagerer, får til slutt tilbakefall. Refraktære og tilbakefallende tilfeller kan være et resultat av utilstrekkelig immunsuppresjon, og disse tilfellene kan ha nytte av ytterligere immunsuppresjon. Infusjon av mesenkymale stamceller kan være et potensielt behandlingsalternativ, med tanke på egenskapene til å modulere immunsystemet.

Refraktære eller residiverende pasienter med aplastisk anemi vil bli behandlet med konvensjonelt immunsuppressivt regime (anti-tymocyttglobulin pluss ciklosporin) kombinert med intravenøs infusjon av allogene urelaterte benmargsmesenkymale stamceller.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Fase

Fase 2
Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Brasil
- São Paulo
  - Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14048900
    - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Diagnose av ervervet aplastisk anemi
Tilbakefall/refraktær til minst 1 immunsuppressiv førstelinjebehandling
Ikke kvalifisert for allogen benmargstransplantasjon

Ekskluderingskriterier:

Tidligere eller nåværende malignitet
Aktiv eller latent infeksjonssykdom
Positive serologiske tester for HIV, HCV, HBV, HTLV-1 og 2, Syfilis eller Chagas sykdom
Tidligere medikamentreaksjon for antitymocyttglobulin, ciklosporin eller kortikosteroider
Alvorlig organisk svekkelse (nyre, lever, hjerte, lunge)
Ukontrollert hypertensjon eller diabetes
Svangerskap
Tidligere allergisk reaksjon på penicillin eller streptomycin
Alvorlig psykiatrisk lidelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: BEHANDLING
Tildeling: NA
Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
Masking: INGEN

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser som mål på sikkerhet og tolerabilitet av intravenøs allogen urelatert mesenkymale stamcelleinfusjon hos pasienter med alvorlig ervervet aplastisk anemi. Tidsramme: Etter infusjon av mesenkymale stamceller opptil 6 måneder etter	Bivirkninger som allergiske reaksjoner, infeksjonssykdommer, organdysfunksjon eller annet relatert til infusjon av mesenkymale stamceller vil bli vurdert.	Etter infusjon av mesenkymale stamceller opptil 6 måneder etter

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Nivå av cytopenier Tidsramme: ukentlig til 6 måneder		ukentlig til 6 måneder
Transfusjonskrav Tidsramme: ukentlig til 6 måneder	Enheter av blod eller blodplater transfundert etter infusjonen av mesenkymale stamceller vil bli målt og sammenlignet med tidligere.	ukentlig til 6 måneder
Forekomst av infeksjoner og febril nøytropeni Tidsramme: ukentlig til 6 måneder		ukentlig til 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Sao Paulo

Etterforskere

Hovedetterforsker: Diego V Clé, MD, University of Sao Paulo
Studiestol: Rodrigo T Calado, MD, University of Sao Paulo

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. november 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)