Mesenkymaaliset kantasolut uusiutuneen/refraktorisen vaikean hankitun aplastisen anemian hoidossa
Luuytimen mesenkymaaliset kantasolut tulenkestävän vaikean hankitun aplastisen anemian hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Hankittu aplastinen anemia on luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä, jolle on ominaista tyhjä luuydin ja alhainen verenkuva. Suurin osa tapauksista on immuunivälitteisiä. Allogeeninen luuytimensiirto on suositeltava hoitomuoto alle 40-vuotiaille potilaille, joilla on vastaava sisarusluovuttaja. Potilaita, jotka eivät ole kelvollisia elinsiirtoon, hoidetaan intensiivisellä immunosuppressiivisella hoidolla, joka perustuu usein anti-tymosyyttiglobuliiniin ja siklosporiiniin.
Kuitenkin jopa kolmasosa immunosuppressiolla hoidetuista potilaista on tulenkestäviä ja kolmasosa niistä, jotka reagoivat, uusiutuu lopulta. Refraktaariset ja uusiutuneet tapaukset voivat johtua riittämättömästä immunosuppressiosta, ja nämä tapaukset voivat hyötyä ylimääräisestä immunosuppressiosta. Mesenkymaalisten kantasolujen infuusio voi olla mahdollinen hoitovaihtoehto, kun otetaan huomioon sen immuunijärjestelmää moduloiva ominaisuus.
Refraktorisia tai uusiutuneita potilaita, joilla on aplastinen anemia, hoidetaan tavanomaisella immunosuppressiivisella hoito-ohjelmalla (anti-tymosyyttiglobuliini plus syklosporiini) yhdistettynä allogeenisten, ei-sukuisten luuytimen mesenkymaalisten kantasolujen suonensisäiseen infuusioon.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14048900
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hankitun aplastisen anemian diagnoosi
- Relapsi/resistentti vähintään yhdelle immunosuppressiiviselle ensilinjan hoidolle
- Ei kelpaa allogeeniseen luuytimensiirtoon
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi tai nykyinen pahanlaatuisuus
- Aktiivinen tai piilevä tartuntatauti
- Positiiviset serologiset testit HIV:lle, HCV:lle, HBV:lle, HTLV-1 ja 2:lle, kuppalle tai Chagasin taudille
- Aiempi lääkereaktio antitymosyyttiglobuliinille, siklosporiinille tai kortikosteroideille
- Vaikea orgaaninen vajaatoiminta (munuaisten, maksan, sydämen, keuhkojen)
- Hallitsematon verenpainetauti tai diabetes
- Raskaus
- Aiempi allerginen reaktio penisilliinille tai streptomysiinille
- Vaikea psykiatrinen häiriö
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia suonensisäisen allogeenisen riippumattoman mesenkymaalisen kantasoluinfuusion turvallisuuden ja siedettävyyden mittana potilailla, joilla on vaikea hankittu aplastinen anemia.
Aikaikkuna: Mesenkymaalisten kantasolujen infuusion jälkeen jopa 6 kk kuluttua
|
Haittatapahtumat, kuten allergiset reaktiot, tartuntataudit, elinten toimintahäiriöt tai muut mesenkymaalisten kantasolujen infuusioon liittyvät haittatapahtumat, arvioidaan.
|
Mesenkymaalisten kantasolujen infuusion jälkeen jopa 6 kk kuluttua
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sytopenioiden taso
Aikaikkuna: viikoittain 6 kuukauteen asti
|
viikoittain 6 kuukauteen asti
|
|
|
Verensiirron vaatimukset
Aikaikkuna: viikoittain 6 kuukauteen asti
|
Mesenkymaalisten kantasolujen infuusion jälkeen siirretyt veren tai verihiutaleiden yksiköt mitataan ja niitä verrataan aikaisempiin.
|
viikoittain 6 kuukauteen asti
|
|
Infektioiden ilmaantuvuus ja kuumeinen neutropenia
Aikaikkuna: viikoittain 6 kuukauteen asti
|
viikoittain 6 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Diego V Clé, MD, University of Sao Paulo
- Opintojen puheenjohtaja: Rodrigo T Calado, MD, University of Sao Paulo
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Young NS, Calado RT, Scheinberg P. Current concepts in the pathophysiology and treatment of aplastic anemia. Blood. 2006 Oct 15;108(8):2509-19. doi: 10.1182/blood-2006-03-010777. Epub 2006 Jun 15.
- Fouillard L, Bensidhoum M, Bories D, Bonte H, Lopez M, Moseley AM, Smith A, Lesage S, Beaujean F, Thierry D, Gourmelon P, Najman A, Gorin NC. Engraftment of allogeneic mesenchymal stem cells in the bone marrow of a patient with severe idiopathic aplastic anemia improves stroma. Leukemia. 2003 Feb;17(2):474-6. doi: 10.1038/sj.leu.2402786. No abstract available.
- Cle DV, Santana-Lemos B, Tellechea MF, Prata KL, Orellana MD, Covas DT, Calado RT. Intravenous infusion of allogeneic mesenchymal stromal cells in refractory or relapsed aplastic anemia. Cytotherapy. 2015 Dec;17(12):1696-705. doi: 10.1016/j.jcyt.2015.09.006.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CONEP 16119
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .