Células madre mesenquimales en el tratamiento de la anemia aplásica adquirida grave recidivante/refractaria
Células madre mesenquimales de médula ósea en el tratamiento de la anemia aplásica adquirida grave refractaria
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La anemia aplásica adquirida es un síndrome de insuficiencia de la médula ósea caracterizado por una médula ósea vacía y recuentos sanguíneos bajos. La mayoría de los casos son inmunomediados. El trasplante alogénico de médula ósea es la modalidad de tratamiento preferible para pacientes menores de 40 años con un hermano donante compatible. Los pacientes que no son aptos para el trasplante se tratan con terapia inmunosupresora intensiva, a menudo basada en globulina antitimocítica y ciclosporina.
Sin embargo, hasta un tercio de los pacientes tratados con inmunosupresión son refractarios y un tercio de los que responden finalmente recaen. Los casos refractarios y recidivantes pueden ser el resultado de una inmunosupresión insuficiente y estos casos pueden beneficiarse de una inmunosupresión adicional. La infusión de células madre mesenquimales puede ser una posible opción de tratamiento, considerando sus propiedades para modular el sistema inmunológico.
Los pacientes refractarios o recidivantes con anemia aplásica serán tratados con un régimen inmunosupresor convencional (globulina antitimocítica más ciclosporina) combinado con una infusión intravenosa de células madre mesenquimales de médula ósea alogénicas no relacionadas.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14048900
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de anemia aplásica adquirida
- Recaída/refractario a al menos 1 tratamiento inmunosupresor de primera línea
- No apto para trasplante alogénico de médula ósea
Criterio de exclusión:
- Neoplasia maligna previa o actual
- Enfermedad infecciosa activa o latente
- Pruebas serológicas positivas para VIH, VHC, VHB, HTLV-1 y 2, sífilis o enfermedad de Chagas
- Reacción previa a medicamentos para globulina antitimocítica, ciclosporina o corticosteroides
- Insuficiencia orgánica grave (renal, hepática, cardiaca, pulmonar)
- Hipertensión o diabetes no controlada
- El embarazo
- Historia previa de reacción alérgica a la penicilina o estreptomicina
- Trastorno psiquiátrico grave
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad de la infusión intravenosa de células madre mesenquimales alogénicas no relacionadas en pacientes con anemia aplásica adquirida grave.
Periodo de tiempo: Después de la infusión de células madre mesenquimales hasta 6 meses después
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Se evaluarán eventos adversos como reacciones alérgicas, enfermedades infecciosas, disfunción orgánica u otros relacionados con la infusión de células madre mesenquimales.
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Después de la infusión de células madre mesenquimales hasta 6 meses después
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Nivel de citopenias
Periodo de tiempo: semanal hasta los 6 meses
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semanal hasta los 6 meses
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Requerimientos transfusionales
Periodo de tiempo: semanal hasta los 6 meses
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Las unidades de sangre o plaquetas transfundidas después de la infusión de células madre mesenquimales se medirán y compararán con las anteriores.
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semanal hasta los 6 meses
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Incidencia de infecciones y neutropenia febril
Periodo de tiempo: semanal hasta los 6 meses
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semanal hasta los 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Diego V Clé, MD, University of Sao Paulo
- Silla de estudio: Rodrigo T Calado, MD, University of Sao Paulo
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Young NS, Calado RT, Scheinberg P. Current concepts in the pathophysiology and treatment of aplastic anemia. Blood. 2006 Oct 15;108(8):2509-19. doi: 10.1182/blood-2006-03-010777. Epub 2006 Jun 15.
- Fouillard L, Bensidhoum M, Bories D, Bonte H, Lopez M, Moseley AM, Smith A, Lesage S, Beaujean F, Thierry D, Gourmelon P, Najman A, Gorin NC. Engraftment of allogeneic mesenchymal stem cells in the bone marrow of a patient with severe idiopathic aplastic anemia improves stroma. Leukemia. 2003 Feb;17(2):474-6. doi: 10.1038/sj.leu.2402786. No abstract available.
- Cle DV, Santana-Lemos B, Tellechea MF, Prata KL, Orellana MD, Covas DT, Calado RT. Intravenous infusion of allogeneic mesenchymal stromal cells in refractory or relapsed aplastic anemia. Cytotherapy. 2015 Dec;17(12):1696-705. doi: 10.1016/j.jcyt.2015.09.006.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
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Palabras clave
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Otros números de identificación del estudio
- CONEP 16119
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