Mesenkymala stamceller vid behandling av återfall/refraktär svår förvärvad aplastisk anemi
Benmärgs mesenkymala stamceller vid behandling av svårförvärvad aplastisk anemi av refraktär
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Förvärvad aplastisk anemi är ett benmärgssviktsyndrom som kännetecknas av tom benmärg och låga blodvärden. De flesta fallen är immunmedierade. Allogen benmärgstransplantation är den behandlingsform som föredras för patienter yngre än 40 år med en matchad syskondonator. Patienter som inte är berättigade till transplantation behandlas med intensiv immunsuppressiv terapi ofta baserad på antitymocytglobulin och ciklosporin.
Men upp till en tredjedel av patienterna som behandlas med immunsuppression är refraktära och en tredjedel av dem som svarar återfaller så småningom. Refraktära och återfallande fall kan vara resultatet av otillräcklig immunsuppression och dessa fall kan dra nytta av ytterligare immunsuppression. Infusion av mesenkymala stamceller kan vara ett potentiellt behandlingsalternativ, med tanke på dess egenskaper för att modulera immunsystemet.
Refraktära eller recidiverande patienter med aplastisk anemi kommer att behandlas med konventionell immunsuppressiv regim (anti-tymocytglobulin plus ciklosporin) i kombination med intravenös infusion av allogena, icke-relaterade mesenkymala benmärgsstamceller.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14048900
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av förvärvad aplastisk anemi
- Återfall/refraktär till minst 1 immunsuppressiv förstahandsbehandling
- Inte kvalificerad för allogen benmärgstransplantation
Exklusions kriterier:
- Tidigare eller aktuell malignitet
- Aktiv eller latent infektionssjukdom
- Positiva serologiska tester för HIV, HCV, HBV, HTLV-1 och 2, Syfilis eller Chagas sjukdom
- Tidigare läkemedelsreaktion för antitymocytglobulin, ciklosporin eller kortikosteroider
- Allvarlig organisk funktionsnedsättning (njure, lever, hjärt, lung)
- Okontrollerad hypertoni eller diabetes
- Graviditet
- Tidigare allergisk reaktion mot penicillin eller streptomycin
- Allvarlig psykiatrisk störning
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar som ett mått på säkerhet och tolerabilitet av intravenös allogen, orelaterade infusion av mesenkymala stamceller hos patienter med svår förvärvad aplastisk anemi.
Tidsram: Efter infusion av mesenkymala stamceller upp till 6 månader efter
|
Biverkningar som allergiska reaktioner, infektionssjukdomar, organdysfunktion eller annat relaterat till infusion av mesenkymala stamceller kommer att bedömas.
|
Efter infusion av mesenkymala stamceller upp till 6 månader efter
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Nivå av cytopenier
Tidsram: veckovis upp till 6 månader
|
veckovis upp till 6 månader
|
|
|
Transfusionskrav
Tidsram: veckovis upp till 6 månader
|
Enheter av blod eller blodplättar som transfunderas efter infusionen av mesenkymala stamceller kommer att mätas och jämföras med tidigare.
|
veckovis upp till 6 månader
|
|
Incidens av infektioner och febril neutropeni
Tidsram: veckovis upp till 6 månader
|
veckovis upp till 6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Diego V Clé, MD, University of Sao Paulo
- Studiestol: Rodrigo T Calado, MD, University of Sao Paulo
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Young NS, Calado RT, Scheinberg P. Current concepts in the pathophysiology and treatment of aplastic anemia. Blood. 2006 Oct 15;108(8):2509-19. doi: 10.1182/blood-2006-03-010777. Epub 2006 Jun 15.
- Fouillard L, Bensidhoum M, Bories D, Bonte H, Lopez M, Moseley AM, Smith A, Lesage S, Beaujean F, Thierry D, Gourmelon P, Najman A, Gorin NC. Engraftment of allogeneic mesenchymal stem cells in the bone marrow of a patient with severe idiopathic aplastic anemia improves stroma. Leukemia. 2003 Feb;17(2):474-6. doi: 10.1038/sj.leu.2402786. No abstract available.
- Cle DV, Santana-Lemos B, Tellechea MF, Prata KL, Orellana MD, Covas DT, Calado RT. Intravenous infusion of allogeneic mesenchymal stromal cells in refractory or relapsed aplastic anemia. Cytotherapy. 2015 Dec;17(12):1696-705. doi: 10.1016/j.jcyt.2015.09.006.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (UPPSKATTA)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CONEP 16119
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .