Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mesenchymale stamcellen bij de behandeling van recidiverende/refractaire ernstige verworven aplastische anemie

2 februari 2014 bijgewerkt door: Diego Villa Clé, University of Sao Paulo

Beenmerg mesenchymale stamcellen bij de behandeling van refractaire ernstige verworven aplastische anemie

Mesenchymale stamcellen zijn getest bij veel auto-immuunziekten met bemoedigende resultaten en kunnen een alternatief zijn voor de behandeling van immuungemedieerde ernstige verworven aplastische anemie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Aplastische anemie

Interventie / Behandeling

Biologisch: Intraveneuze infusie van mesenchymale stamcellen van het beenmerg

Gedetailleerde beschrijving

Verworven aplastische anemie is een beenmergfalensyndroom dat wordt gekenmerkt door een leeg beenmerg en een laag aantal bloedcellen. De meeste gevallen zijn immuungemedieerd. Allogene beenmergtransplantatie is de voorkeursbehandeling voor patiënten jonger dan 40 jaar met een gematchte broer of zus. Patiënten die niet in aanmerking komen voor transplantatie, worden behandeld met intensieve immunosuppressieve therapie, vaak gebaseerd op thymocytenglobuline en ciclosporine.

Tot een derde van de patiënten die met immunosuppressie worden behandeld, is echter refractair en een derde van degenen die reageren, valt uiteindelijk terug. Refractaire en recidiverende gevallen kunnen het gevolg zijn van onvoldoende immunosuppressie en deze gevallen kunnen baat hebben bij aanvullende immunosuppressie. Infusie van mesenchymale stamcellen kan een mogelijke behandelingsoptie zijn, gezien de eigenschappen ervan om het immuunsysteem te moduleren.

Refractaire of recidiverende patiënten met aplastische anemie zullen worden behandeld met een conventioneel immunosuppressief regime (anti-thymocytglobuline plus cyclosporine) gecombineerd met intraveneuze infusie van allogene niet-verwante mesenchymale beenmergstamcellen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Fase

Fase 2
Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Brazilië
- São Paulo
  - Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14048900
    - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Diagnose van verworven aplastische anemie
Terugval/ongevoelig voor ten minste 1 immunosuppressieve eerstelijnsbehandeling
Komt niet in aanmerking voor allogene beenmergtransplantatie

Uitsluitingscriteria:

Vorige of huidige maligniteit
Actieve of latente infectieziekte
Positieve serologische tests voor HIV, HCV, HBV, HTLV-1 en 2, Syfilis of de ziekte van Chagas
Eerdere geneesmiddelreactie voor antithymocytglobuline, ciclosporine of corticosteroïden
Ernstige organische stoornissen (nier, lever, hart, long)
Ongecontroleerde hypertensie of diabetes
Zwangerschap
Voorgeschiedenis van allergische reactie op penicilline of streptomycine
Ernstige psychiatrische stoornis

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: BEHANDELING
Toewijzing: NA
Interventioneel model: SINGLE_GROUP
Masker: GEEN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid van intraveneuze allogene niet-gerelateerde infusie van mesenchymale stamcellen bij patiënten met ernstige verworven aplastische anemie. Tijdsspanne: Na de infusie van mesenchymale stamcellen tot 6 maanden daarna	Bijwerkingen zoals allergische reacties, infectieziekten, orgaandisfunctie of andere gerelateerd aan infusie van mesenchymale stamcellen zullen worden beoordeeld.	Na de infusie van mesenchymale stamcellen tot 6 maanden daarna

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Niveau van cytopenieën Tijdsspanne: wekelijks tot 6 maanden		wekelijks tot 6 maanden
Transfusievereisten Tijdsspanne: wekelijks tot 6 maanden	Eenheden bloed of bloedplaatjes die zijn getransfundeerd na de infusie van mesenchymale stamcellen zullen worden gemeten en vergeleken met voorheen.	wekelijks tot 6 maanden
Incidentie van infecties en febriele neutropenie Tijdsspanne: wekelijks tot 6 maanden		wekelijks tot 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Sao Paulo

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Diego V Clé, MD, University of Sao Paulo
Studie stoel: Rodrigo T Calado, MD, University of Sao Paulo

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)