普利多匹定 (ACR16) 在亨廷顿病对症治疗中的开放标签扩展研究 (OPEN-HART)
2022年1月15日 更新者：Prilenia
普利多匹定 (ACR16) 在亨廷顿病 (Open-HART) 对症治疗中的多中心、北美、开放标签扩展研究。
亨廷顿病 (HD) 是一种遗传性神经退行性疾病，会导致运动障碍、行为障碍和痴呆。
运动障碍的主要特征是舞蹈病（不自主运动）和自主运动的进行性丧失，随着时间的推移导致严重的功能障碍。
该研究将评估普利多匹定的长期安全性以及长期开放标签治疗期间的治疗效果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
134
阶段
- 阶段2
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在任何研究相关程序之前，受试者能够并已提供书面知情同意书。
- 患者已完成 HART (ACR16C009) 或 PRIDE-HD (TV7820-CNS-20002) 研究，并在研究的全部治疗部分（包括降级患者）期间继续使用 IMP 或已从开放- HART 预虚拟化研究期。
- 愿意并能够服用口服药物并能够遵守研究的特定程序。
- 患者在第一次远程就诊时家里（和/或适用地点）有无线互联网连接。
患者有能力从面对面的研究访问过渡到虚拟研究访问。 第一次远程访问 (RV1) 将在最后一次亲自访问后大约 30 天内进行。
- 附加标准适用，请联系调查员了解更多信息
排除标准：
- 正在接受丁苯那嗪或去丁苯那嗪、降低癫痫发作阈值的药物或某些抗精神病药和抗抑郁药的持续治疗。
- 新开始或改变抗精神病药/抗精神病药的治疗
- 在研究期间的任何时间使用三环类抗抑郁药或 I 类和 III 类抗心律失常药。
- 研究者（或合格的指定人员）认为严重的并发疾病可能会使受试者在继续参与研究时处于危险之中。
- 诊断和统计手册 - 第四版 - 药物滥用的文本修订标准所定义的酒精和/或药物滥用 - 这包括非法使用大麻。
- 具有已知癫痫病史或热性惊厥或不明原因癫痫病史的受试者。
- 怀孕或哺乳期的女性。
- 有生育潜力且未采取充分避孕措施（口服、屏障或化学避孕）的女性被排除在试验之外。 可以包括采取可接受的避孕措施的有生育潜力的女性。
已知对试验药物的任何成分过敏。
- 附加标准适用，请联系调查员了解更多信息
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：普利多匹定
45毫克出价
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45毫克出价
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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至少有一次不良事件的患者人数
大体时间：从签署知情同意书到随访期结束，随访期定义为个体患者最后一次研究访问后 30 天，平均 2.8 年
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从签署知情同意书到随访期结束，随访期定义为个体患者最后一次研究访问后 30 天，平均 2.8 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 总运动评分 (TMS)
大体时间：基线和第 12、24、36、48、60 和 72 个月时
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TMS 被定义为所有 UHDRS 电机域评级的总和。
UHDRS 的运动部分通过眼球运动功能、构音障碍、舞蹈病、肌张力障碍、步态和姿势稳定性的标准化评级来评估亨廷顿舞蹈病 (HD) 的运动特征。
对于 0-124 的 TMS 范围，31 项评估中的每一项都按照 0（正常）到 4（明显受损）的等级进行评级。
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基线和第 12、24、36、48、60 和 72 个月时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：See Central Contact section for questions about、Study Officials
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- McGarry A, Auinger P, Kieburtz K, Geva M, Mehra M, Abler V, Grachev ID, Gordon MF, Savola JM, Gandhi S, Papapetropoulos S, Hayden M. Additional Safety and Exploratory Efficacy Data at 48 and 60 Months from Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington Disease. J Huntingtons Dis. 2020;9(2):173-184. doi: 10.3233/JHD-190393.
- McGarry A, Kieburtz K, Abler V, Grachev ID, Gandhi S, Auinger P, Papapetropoulos S, Hayden M. Safety and Exploratory Efficacy at 36 Months in Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington's Disease. J Huntingtons Dis. 2017;6(3):189-199. doi: 10.3233/JHD-170241.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年3月24日
初级完成 (实际的)
2018年1月5日
研究完成 (实际的)
2018年1月5日
研究注册日期
首次提交
2011年2月28日
首先提交符合 QC 标准的
2011年3月1日
首次发布 (估计)
2011年3月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年2月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年1月15日
最后验证
2022年1月1日
更多信息
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