ハンチントン病の対症療法におけるプリドピジン（ACR16）の非盲検延長試験 (OPEN-HART)
2022年1月15日 更新者：Prilenia
ハンチントン病の対症療法（Open-HART）におけるプリドピジン（ACR16）の多施設、北米、非盲検延長試験。
ハンチントン病 (HD) は遺伝性の神経変性疾患で、運動障害、行動障害、認知症を引き起こします。
運動障害は、主に、舞踏病（不随意運動）と随意運動の進行性の喪失によって特徴付けられ、時間の経過とともに実質的な機能障害を引き起こします。
この研究では、プリドピジンの長期的な安全性と、長期の非盲検治療中の治療効果を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
134
段階
- フェーズ2
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -被験者は、研究に関連する手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを行うことができ、提供しています。
- 患者は、HART (ACR16C009) または PRIDE-HD (TV7820-CNS-20002) 研究を完了し、研究の完全な治療部分の間 IMP にとどまっていたか (エスカレート解除された患者を含む)、またはオープンから移行しました- HART 事前仮想化調査期間。
- -経口薬を服用する意志と能力があり、研究固有の手順を順守できる。
- 患者は、最初のリモート訪問時に、自宅 (および/または該当する場所) でワイヤレス インターネット接続を使用します。
患者は、対面での治験来院から仮想治験来院に移行することができます。 最初のリモート訪問 (RV1) は、最後の対面訪問から約 30 日以内に行われます。
- 追加の基準が適用されます。詳細については調査員にお問い合わせください
除外基準:
- テトラベナジンまたは重テトラベナジン、発作閾値低下薬、または特定の抗精神病薬および抗うつ薬による継続的な治療。
- 神経弛緩薬/抗精神病薬による新たに開始または変更された治療
- -研究期間中の任意の時点での三環系抗うつ薬またはクラスIおよびIIIの抗不整脈薬の使用。
- -治験責任医師（または資格のある被指名者）の意見では、研究への参加を継続するときに被験者を危険にさらす可能性のある重度の併発疾患。
- 診断および統計マニュアル - 第 4 版 - 薬物乱用のテキスト改訂基準で定義されているアルコールおよび/または薬物乱用 - これには、大麻の違法使用が含まれます。
- -てんかんの既知の病歴、または熱性発作または原因不明の発作の病歴を持つ被験者。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- 出産の可能性があり、適切な避妊予防策（経口避妊薬、バリア避妊薬、化学避妊薬のいずれか）をとっていない女性は、試験から除外されます。 妊娠の可能性のある女性は、許容できる避妊予防措置を講じることができます。
-治験薬の成分に対する既知のアレルギー。
- 追加の基準が適用されます。詳細については調査員にお問い合わせください
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：プリドピジン
45mg入札
|
45mg入札
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
少なくとも 1 つの有害事象が発生した患者数
時間枠：インフォームドコンセントの署名から、個々の患者の最終研究来院後30日として定義されたフォローアップ期間の終わりまで、平均2.8年
|
インフォームドコンセントの署名から、個々の患者の最終研究来院後30日として定義されたフォローアップ期間の終わりまで、平均2.8年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
統一ハンチントン病評価尺度 (UHDRS) 総運動スコア (TMS)
時間枠：ベースラインおよび 12、24、36、48、60、および 72 か月目
|
TMS は、すべての UHDRS モーター ドメイン評価の合計として定義されました。
UHDRS の運動セクションでは、ハンチントン病 (HD) の運動機能を、眼球運動機能、構音障害、舞踏病、ジストニア、歩行、および姿勢安定性の標準化された評価で評価します。
31 の各評価は、0 ～ 124 の TMS 範囲について 0 (正常) ～ 4 (顕著な障害) のスケールで評価されます。
|
ベースラインおよび 12、24、36、48、60、および 72 か月目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：See Central Contact section for questions about、Study Officials
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- McGarry A, Auinger P, Kieburtz K, Geva M, Mehra M, Abler V, Grachev ID, Gordon MF, Savola JM, Gandhi S, Papapetropoulos S, Hayden M. Additional Safety and Exploratory Efficacy Data at 48 and 60 Months from Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington Disease. J Huntingtons Dis. 2020;9(2):173-184. doi: 10.3233/JHD-190393.
- McGarry A, Kieburtz K, Abler V, Grachev ID, Gandhi S, Auinger P, Papapetropoulos S, Hayden M. Safety and Exploratory Efficacy at 36 Months in Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington's Disease. J Huntingtons Dis. 2017;6(3):189-199. doi: 10.3233/JHD-170241.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2011年3月24日
一次修了 (実際)
2018年1月5日
研究の完了 (実際)
2018年1月5日
試験登録日
最初に提出
2011年2月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年3月1日
最初の投稿 (見積もり)
2011年3月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年2月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年1月15日
最終確認日
2022年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ハンチントン病の臨床試験
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ