Open-label Extension Study of Pridopidine (ACR16) in the Symtomatic Treatment of Huntington Disease (OPEN-HART)
15 januari 2022 uppdaterad av: Prilenia
En multicenter, nordamerikansk, öppen förlängningsstudie av pridopidin (ACR16) i symtomatisk behandling av Huntingtons sjukdom (Open-HART).
Huntingtons sjukdom (HD) är en ärftlig neurodegenerativ störning som orsakar rörelseförsämringar, beteendestörningar och demens.
Rörelsestörningen kännetecknas huvudsakligen av chorea (ofrivilliga rörelser) och en progressiv förlust av frivillig rörelse som orsakar en betydande funktionsnedsättning över tid.
Studien kommer att bedöma den långsiktiga säkerheten av pridopidin och behandlingseffekterna under långvarig, öppen behandling.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
134
Fas
- Fas 2
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen kan och har lämnat skriftligt informerat samtycke före varje studierelaterad procedur.
- Patienten har slutfört HART (ACR16C009) eller PRIDE-HD (TV7820-CNS-20002) studierna och hade stannat kvar på IMP under hela på-behandlingsdelen av studien (inklusive deeskalerade patienter) eller har övergått från Open- HART pre-virtualisering studieperiod.
- Vill och kan ta oral medicin och kunna följa de studiespecifika procedurerna.
- Patienten har en trådlös internetanslutning hemma (och/eller på lämpliga platser) vid det första fjärrbesöket.
Patienten har möjlighet att övergå från personliga studiebesök till virtuella studiebesök. Det första fjärrbesöket (RV1) kommer att äga rum inom cirka 30 dagar efter det sista personliga besöket.
- Ytterligare kriterier gäller, kontakta utredaren för mer information
Exklusions kriterier:
- Pågående behandling med tetrabenazin eller deutetrabenazin, kramptröskelsänkande mediciner eller vissa antipsykotika och antidepressiva medel.
- Nyinsatt eller ändrad behandling med neuroleptika/antipsykotika
- Användning av tricykliska antidepressiva eller klass I och III antiarytmika när som helst under studieperioden.
- Allvarlig interkurrent sjukdom som, enligt utredarens (eller kvalificerad utsedd), kan utsätta försökspersonen i riskzonen vid fortsatt deltagande i studien.
- Alkohol- och/eller drogmissbruk enligt definitionen i Diagnostic and Statistical Manual - Fjärde upplagan - Textrevisionskriterier för drogmissbruk - detta inkluderar olaglig användning av cannabis.
- Patienter med en känd historia av epilepsi eller en historia av feberkramper eller anfall av okänd orsak.
- Kvinnor som är gravida eller ammar.
- Kvinnor som är i fertil ålder och som inte tar adekvata preventivmedel (antingen orala, barriär- eller kemiska preventivmedel) är uteslutna från prövningen. Kvinnor i fertil ålder som tar acceptabla preventivmedel kan inkluderas.
Känd allergi mot alla ingredienser i provläkemedlet.
- Ytterligare kriterier gäller, kontakta utredaren för mer information
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: pridopidin
45mg bud
|
45mg bud
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal patienter med minst en biverkning
Tidsram: Från undertecknandet av det informerade samtycket till slutet av uppföljningsperioden, som definierades som 30 dagar efter det sista studiebesöket hos en enskild patient, i genomsnitt 2,8 år
|
Från undertecknandet av det informerade samtycket till slutet av uppföljningsperioden, som definierades som 30 dagar efter det sista studiebesöket hos en enskild patient, i genomsnitt 2,8 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Motor Score (TMS)
Tidsram: Baslinje och vid månad 12, 24, 36, 48, 60 och 72
|
TMS definierades som summan av alla betyg för UHDRS-motordomäner.
Den motoriska delen av UHDRS bedömer motoriska egenskaper hos Huntingtons sjukdom (HD) med standardiserade värderingar av oculo-motorisk funktion, dysartri, chorea, dystoni, gång och postural stabilitet.
Var och en av 31 bedömningar är betygsatta på en skala från 0 (normal) till 4 (markerad försämring) för ett TMS-intervall på 0-124.
|
Baslinje och vid månad 12, 24, 36, 48, 60 och 72
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: See Central Contact section for questions about, Study Officials
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- McGarry A, Auinger P, Kieburtz K, Geva M, Mehra M, Abler V, Grachev ID, Gordon MF, Savola JM, Gandhi S, Papapetropoulos S, Hayden M. Additional Safety and Exploratory Efficacy Data at 48 and 60 Months from Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington Disease. J Huntingtons Dis. 2020;9(2):173-184. doi: 10.3233/JHD-190393.
- McGarry A, Kieburtz K, Abler V, Grachev ID, Gandhi S, Auinger P, Papapetropoulos S, Hayden M. Safety and Exploratory Efficacy at 36 Months in Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington's Disease. J Huntingtons Dis. 2017;6(3):189-199. doi: 10.3233/JHD-170241.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 mars 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
5 januari 2018
Avslutad studie (Faktisk)
5 januari 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 februari 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 mars 2011
Första postat (Uppskatta)
2 mars 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 februari 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 januari 2022
Senast verifierad
1 januari 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurokognitiva störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Demens
- Kognitionsstörningar
- Chorea
- Huntingtons sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- ACR16C015
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .