Estudo de extensão aberto de pridopidina (ACR16) no tratamento sintomático da doença de Huntington (OPEN-HART)
15 de janeiro de 2022 atualizado por: Prilenia
Um estudo de extensão aberto, multicêntrico, norte-americano, da pridopidina (ACR16) no tratamento sintomático da doença de Huntington (Open-HART).
A doença de Huntington (HD) é um distúrbio neurodegenerativo hereditário que causa comprometimento do movimento, disfunção comportamental e demência.
O distúrbio do movimento é caracterizado principalmente por coreia (movimentos involuntários) e uma perda progressiva do movimento voluntário, causando um prejuízo funcional substancial ao longo do tempo.
O estudo avaliará a segurança a longo prazo da pridopidina e os efeitos do tratamento durante o tratamento aberto de longo prazo.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
134
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito é capaz e forneceu o Consentimento Informado por escrito antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo.
- O paciente concluiu os estudos HART (ACR16C009) ou PRIDE-HD (TV7820-CNS-20002) e permaneceu em IMP durante a parte completa do tratamento do estudo (incluindo pacientes desescalados) ou fez a transição do Open- Período de estudo pré-virtualização HART.
- Disposto e capaz de tomar medicação oral e capaz de cumprir os procedimentos específicos do estudo.
- O paciente tem uma conexão de internet sem fio em casa (e/ou locais aplicáveis) na primeira visita remota.
O paciente tem a capacidade de fazer a transição de visitas de estudo presenciais para visitas de estudo virtuais. A primeira visita remota (RV1) ocorrerá em aproximadamente 30 dias após a última visita presencial.
- Critérios adicionais se aplicam, entre em contato com o investigador para obter mais informações
Critério de exclusão:
- Tratamento contínuo com tetrabenazina ou deutetrabenazina, medicamentos para redução do limiar convulsivo ou certos antipsicóticos e antidepressivos.
- Tratamento recentemente instigado ou alterado com neurolépticos/antipsicóticos
- Uso de antidepressivos tricíclicos ou antiarrítmicos classes I e III em qualquer momento durante o período do estudo.
- Doença intercorrente grave que, na opinião do investigador (ou pessoa designada), pode colocar o sujeito em risco ao continuar a participação no estudo.
- Abuso de álcool e/ou drogas conforme definido pelo Manual Diagnóstico e Estatístico - Quarta Edição - Critérios de revisão de texto para abuso de substâncias - isso inclui o uso ilícito de cannabis.
- Indivíduos com história conhecida de epilepsia ou história de convulsões febris ou convulsões de causa desconhecida.
- Mulheres grávidas ou lactantes.
- Mulheres com potencial para engravidar e que não estão tomando as precauções contraceptivas adequadas (seja contraceptivos orais, de barreira ou químicos) são excluídas do estudo. Mulheres com potencial para engravidar tomando precauções anticoncepcionais aceitáveis podem ser incluídas.
Alergia conhecida a qualquer ingrediente do medicamento em estudo.
- Critérios adicionais se aplicam, entre em contato com o investigador para obter mais informações
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: pridopidina
Oferta de 45mg
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Oferta de 45mg
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de pacientes com pelo menos um evento adverso
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até o final do período de acompanhamento, que foi definido como 30 dias após a visita final do estudo em um paciente individual, uma média de 2,8 anos
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Desde a assinatura do consentimento informado até o final do período de acompanhamento, que foi definido como 30 dias após a visita final do estudo em um paciente individual, uma média de 2,8 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS) Pontuação Motora Total (TMS)
Prazo: Linha de base e no mês 12, 24, 36, 48, 60 e 72
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TMS foi definido como a soma de todas as classificações dos domínios motores UHDRS.
A seção motora do UHDRS avalia as características motoras da doença de Huntington (HD) com classificações padronizadas de função oculomotora, disartria, coreia, distonia, marcha e estabilidade postural.
Cada uma das 31 avaliações é classificada em uma escala de 0 (normal) a 4 (comprometimento acentuado) para uma faixa TMS de 0-124.
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Linha de base e no mês 12, 24, 36, 48, 60 e 72
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: See Central Contact section for questions about, Study Officials
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- McGarry A, Auinger P, Kieburtz K, Geva M, Mehra M, Abler V, Grachev ID, Gordon MF, Savola JM, Gandhi S, Papapetropoulos S, Hayden M. Additional Safety and Exploratory Efficacy Data at 48 and 60 Months from Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington Disease. J Huntingtons Dis. 2020;9(2):173-184. doi: 10.3233/JHD-190393.
- McGarry A, Kieburtz K, Abler V, Grachev ID, Gandhi S, Auinger P, Papapetropoulos S, Hayden M. Safety and Exploratory Efficacy at 36 Months in Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington's Disease. J Huntingtons Dis. 2017;6(3):189-199. doi: 10.3233/JHD-170241.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de março de 2011
Conclusão Primária (Real)
5 de janeiro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
5 de janeiro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de fevereiro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
2 de março de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de fevereiro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de janeiro de 2022
Última verificação
1 de janeiro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Distúrbios Neurocognitivos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios do Movimento
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Demência
- Distúrbios Cognitivos
- Coréia
- Doença de Huntington
Outros números de identificação do estudo
- ACR16C015
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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