Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensiestudie van Pridopidine (ACR16) bij de symptomatische behandeling van de ziekte van Huntington (OPEN-HART)

15 januari 2022 bijgewerkt door: Prilenia

Een multicenter, Noord-Amerikaans, open-label extensieonderzoek van pridopidine (ACR16) bij de symptomatische behandeling van de ziekte van Huntington (Open-HART).

De ziekte van Huntington (HD) is een erfelijke neurodegeneratieve aandoening die bewegingsstoornissen, gedragsstoornissen en dementie veroorzaakt. De bewegingsstoornis wordt voornamelijk gekenmerkt door chorea (onwillekeurige bewegingen) en een voortschrijdend verlies van vrijwillige beweging waardoor op termijn een aanzienlijke functiebeperking ontstaat. De studie zal de veiligheid van pridopidine op lange termijn en de behandelingseffecten tijdens langdurige, open-label behandeling beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

134

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersoon is in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan een studiegerelateerde procedure en heeft deze verstrekt.
  • Patiënt heeft de HART (ACR16C009) of de PRIDE-HD (TV7820-CNS-20002) studies voltooid en was gedurende het volledige behandelingsgedeelte van de studie op IMP gebleven (inclusief gedeëscaleerde patiënten) of is overgestapt van de Open- HART pre-virtualisatie studieperiode.
  • Bereid en in staat om orale medicatie in te nemen en in staat om te voldoen aan de studiespecifieke procedures.
  • Patiënt heeft bij het eerste bezoek op afstand een draadloze internetverbinding in huis (en/of van toepassing zijnde locaties).

  • Patiënt heeft de mogelijkheid om over te stappen van persoonlijke studiebezoeken naar virtuele studiebezoeken. Het eerste bezoek op afstand (RV1) vindt plaats binnen ongeveer 30 dagen na het laatste persoonlijke bezoek.

    • Er zijn aanvullende criteria van toepassing, neem voor meer informatie contact op met de onderzoeker

Uitsluitingscriteria:

  • Lopende behandeling met tetrabenazine of deutetrabenazine, medicijnen die de drempel voor aanvallen verlagen of bepaalde antipsychotica en antidepressiva.
  • Nieuw gestarte of gewijzigde behandeling met neuroleptica/antipsychotica
  • Gebruik van tricyclische antidepressiva of klasse I & III anti-aritmica op elk moment tijdens de onderzoeksperiode.
  • Ernstige bijkomende ziekte die, naar de mening van de onderzoeker (of gekwalificeerde vertegenwoordiger), de proefpersoon in gevaar kan brengen bij voortzetting van deelname aan het onderzoek.
  • Alcohol- en/of drugsmisbruik zoals gedefinieerd in de Diagnostic and Statistical Manual - Fourth Edition - Tekst Herzieningscriteria voor drugsmisbruik - dit omvat het ongeoorloofde gebruik van cannabis.
  • Proefpersonen met een bekende voorgeschiedenis van epilepsie of een voorgeschiedenis van koortsstuipen(sen) of toevallen van onbekende oorzaak.
  • Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden en geen adequate anticonceptiemaatregelen nemen (orale, barrière- of chemische anticonceptiva) worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die aanvaardbare anticonceptiemaatregelen nemen, kunnen worden opgenomen.

  • Bekende allergie voor alle ingrediënten van de proefmedicatie.

    • Er zijn aanvullende criteria van toepassing, neem voor meer informatie contact op met de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: pridopidine
45 mg bod
Geneesmiddel: pridopidine
45 mg bod

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal patiënten met ten minste één bijwerking
Tijdsspanne: Vanaf ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot het einde van de follow-upperiode, die werd gedefinieerd als 30 dagen na het laatste studiebezoek bij een individuele patiënt, gemiddeld 2,8 jaar
Vanaf ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot het einde van de follow-upperiode, die werd gedefinieerd als 30 dagen na het laatste studiebezoek bij een individuele patiënt, gemiddeld 2,8 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Motor Score (TMS)
Tijdsspanne: Baseline en op maand 12, 24, 36, 48, 60 en 72
TMS werd gedefinieerd als de som van alle beoordelingen van UHDRS-motordomeinen. Het motorische gedeelte van de UHDRS beoordeelt motorische kenmerken van de ziekte van Huntington (HD) met gestandaardiseerde beoordelingen van oculo-motorische functie, dysartrie, chorea, dystonie, gang en houdingsstabiliteit. Elk van de 31 beoordelingen wordt beoordeeld op een schaal van 0 (normaal) tot 4 (duidelijke beperking) voor een TMS-bereik van 0-124.
Baseline en op maand 12, 24, 36, 48, 60 en 72

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prilenia

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: See Central Contact section for questions about, Study Officials

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 maart 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 januari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 januari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 februari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 maart 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

2 maart 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 februari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2022

Laatst geverifieerd

1 januari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACR16C015

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren