Åpen utvidelsesstudie av pridopidin (ACR16) i symptomatisk behandling av Huntingtons sykdom (OPEN-HART)
15. januar 2022 oppdatert av: Prilenia
En multisenter, nordamerikansk, åpen utvidelsesstudie av pridopidin (ACR16) i symptombehandling av Huntingtons sykdom (Open-HART).
Huntingtons sykdom (HD) er en arvelig nevrodegenerativ lidelse som forårsaker nedsatt bevegelse, atferdssvikt og demens.
Bevegelsesforstyrrelsen er hovedsakelig preget av chorea (ufrivillige bevegelser) og et progressivt tap av frivillig bevegelse som forårsaker en betydelig funksjonsnedsettelse over tid.
Studien vil vurdere den langsiktige sikkerheten til pridopidin og behandlingseffektene under langvarig, åpen behandling.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
134
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersonen er i stand til og har gitt skriftlig informert samtykke før enhver studierelatert prosedyre.
- Pasienten har fullført HART (ACR16C009) eller PRIDE-HD (TV7820-CNS-20002) studiene og har holdt seg på IMP under hele behandlingsdelen av studien (inkludert deeskalerte pasienter) eller har gått over fra Open- HART pre-virtualisering studieperiode.
- Villig og i stand til å ta orale medisiner og i stand til å overholde studiespesifikke prosedyrer.
- Pasienten har trådløs internettforbindelse hjemme (og/eller aktuelle steder) ved første fjernbesøk.
Pasienten har muligheten til å gå over fra personlige studiebesøk til virtuelle studiebesøk. Det første fjernbesøket (RV1) vil finne sted innen ca. 30 dager etter det siste personlig besøket.
- Ytterligere kriterier gjelder. Ta kontakt med etterforskeren for mer informasjon
Ekskluderingskriterier:
- Pågående behandling med tetrabenazin eller deutetrabenazin, anfallsterskelsenkende medisiner, eller visse antipsykotika og antidepressiva.
- Nystartet eller endret behandling med nevroleptika/antipsykotika
- Bruk av trisykliske antidepressiva eller klasse I og III antiarytmika når som helst i løpet av studieperioden.
- Alvorlig sammenfallende sykdom som, etter etterforskerens (eller den kvalifiserte utpekte), kan sette forsøkspersonen i fare ved fortsatt deltakelse i studien.
- Alkohol- og/eller narkotikamisbruk som definert av Diagnostic and Statistical Manual - Fjerde utgave - Tekstrevisjonskriterier for rusmisbruk - dette inkluderer ulovlig bruk av cannabis.
- Personer med en kjent historie med epilepsi eller en historie med feberkramper eller anfall av ukjent årsak.
- Kvinner som er gravide eller ammende.
- Kvinner som er i fertil alder og ikke tar tilstrekkelige prevensjonsmidler (enten orale, barriere- eller kjemiske prevensjonsmidler) er ekskludert fra forsøket. Kvinner i fertil alder som tar akseptable prevensjonstiltak kan inkluderes.
Kjent allergi mot alle ingrediensene i prøvemedisinen.
- Ytterligere kriterier gjelder. Ta kontakt med etterforskeren for mer informasjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: pridopidin
45 mg bud
|
45 mg bud
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall pasienter med minst én bivirkning
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til slutten av oppfølgingsperioden, som ble definert som 30 dager etter siste studiebesøk hos en individuell pasient, gjennomsnittlig 2,8 år
|
Fra signering av informert samtykke til slutten av oppfølgingsperioden, som ble definert som 30 dager etter siste studiebesøk hos en individuell pasient, gjennomsnittlig 2,8 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Motor Score (TMS)
Tidsramme: Grunnlinje og ved måned 12, 24, 36, 48, 60 og 72
|
TMS ble definert som summen av alle vurderinger for UHDRS motordomener.
Den motoriske delen av UHDRS vurderer motoriske egenskaper ved Huntingtons sykdom (HD) med standardiserte vurderinger av okulomotorisk funksjon, dysartri, chorea, dystoni, gangart og postural stabilitet.
Hver av 31 vurderinger er vurdert på en skala fra 0 (normal) til 4 (markert svekkelse) for et TMS-område på 0-124.
|
Grunnlinje og ved måned 12, 24, 36, 48, 60 og 72
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: See Central Contact section for questions about, Study Officials
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- McGarry A, Auinger P, Kieburtz K, Geva M, Mehra M, Abler V, Grachev ID, Gordon MF, Savola JM, Gandhi S, Papapetropoulos S, Hayden M. Additional Safety and Exploratory Efficacy Data at 48 and 60 Months from Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington Disease. J Huntingtons Dis. 2020;9(2):173-184. doi: 10.3233/JHD-190393.
- McGarry A, Kieburtz K, Abler V, Grachev ID, Gandhi S, Auinger P, Papapetropoulos S, Hayden M. Safety and Exploratory Efficacy at 36 Months in Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington's Disease. J Huntingtons Dis. 2017;6(3):189-199. doi: 10.3233/JHD-170241.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. mars 2011
Primær fullføring (Faktiske)
5. januar 2018
Studiet fullført (Faktiske)
5. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. februar 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. mars 2011
Først lagt ut (Anslag)
2. mars 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. februar 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. januar 2022
Sist bekreftet
1. januar 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrokognitive lidelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Basal ganglia sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Nevrodegenerative sykdommer
- Dyskinesier
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Demens
- Kognisjonsforstyrrelser
- Chorea
- Huntingtons sykdom
Andre studie-ID-numre
- ACR16C015
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .