Pridopidiinin (ACR16) avoin laajennustutkimus Huntingtonin taudin oireenmukaisessa hoidossa (OPEN-HART)
lauantai 15. tammikuuta 2022 päivittänyt: Prilenia
Monikeskus, pohjoisamerikkalainen, pridopidiinin (ACR16) avoin laajennustutkimus Huntingtonin taudin oireenmukaisessa hoidossa (Open-HART).
Huntingtonin tauti (HD) on perinnöllinen hermostoa rappeuttava sairaus, joka aiheuttaa liikkeen heikkenemistä, käyttäytymishäiriöitä ja dementiaa.
Liikehäiriölle on pääasiallisesti tunnusomaista korea (tahattomat liikkeet) ja asteittainen tahdosta riippumattoman liikkeen menetys, joka aiheuttaa ajan mittaan merkittävän toiminnallisen häiriön.
Tutkimuksessa arvioidaan pridopidiinin pitkäaikaisturvallisuutta ja hoidon vaikutuksia pitkäaikaisen avoimen hoidon aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
134
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittava pystyy ja on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää menettelyä.
- Potilas on suorittanut HART- (ACR16C009)- tai PRIDE-HD-tutkimukset (TV7820-CNS-20002) ja hän oli jatkanut IMP-hoitoa tutkimuksen koko hoidon aikana (mukaan lukien potilaat, joiden eskaloituminen on aloitettu) tai siirtynyt avoimesta tutkimuksesta. HART-virtualisointia edeltävä tutkimusjakso.
- Haluaa ja kykenee ottamaan suun kautta otettavia lääkkeitä ja pystyy noudattamaan tutkimuskohtaisia menettelytapoja.
- Potilaalla on kotona (ja/tai soveltuvissa paikoissa) langaton internetyhteys ensimmäisellä etäkäynnillä.
Potilaalla on mahdollisuus siirtyä henkilökohtaisista opintokäynneistä virtuaalisiin opintokäynteihin. Ensimmäinen etäkäynti (RV1) tehdään noin 30 päivän sisällä viimeisestä henkilökohtaisesta käynnistä.
- Muita kriteerejä sovelletaan, ota yhteyttä tutkijaan saadaksesi lisätietoja
Poissulkemiskriteerit:
- Jatkuva hoito tetrabenatsiinilla tai deutetrabenatsiinilla, kouristuskynnystä alentavilla lääkkeillä tai tietyillä psykoosilääkkeillä ja masennuslääkkeillä.
- Äskettäin aloitettu tai muutettu hoito neurolepteillä/antipsykoottisilla lääkkeillä
- Trisyklisten masennuslääkkeiden tai luokan I ja III rytmihäiriölääkkeiden käyttö milloin tahansa tutkimusjakson aikana.
- Vaikea rinnakkaissairaus, joka tutkijan (tai pätevän henkilön) mielestä saattaa vaarantaa kohteen, kun hän jatkaa tutkimukseen osallistumista.
- Alkoholin ja/tai huumeiden väärinkäyttö sellaisena kuin se on määritelty Diagnostiikka- ja tilastokäsikirjassa – Neljäs painos – Päihteiden väärinkäytön tekstin tarkistuskriteerit – tämä sisältää kannabiksen laittoman käytön.
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut epilepsia tai kuumekohtauksia tai tuntemattomasta syystä johtuvia kohtauksia.
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
- Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä riittäviä ehkäisymenetelmiä (joko suun kautta otettavaa, estettä tai kemiallista ehkäisyä), suljetaan pois tutkimuksesta. Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka käyttävät hyväksyttäviä ehkäisyä, voidaan ottaa mukaan.
Tunnettu allergia jollekin koelääkkeen aineosalle.
- Muita kriteerejä sovelletaan, ota yhteyttä tutkijaan saadaksesi lisätietoja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: pridopidiini
45mg tarjous
|
45mg tarjous
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on vähintään yksi haittatapahtuma
Aikaikkuna: Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisesta seurantajakson loppuun, joka määriteltiin 30 päivää yksittäisen potilaan viimeisen tutkimuskäynnin jälkeen, keskimäärin 2,8 vuotta
|
Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisesta seurantajakson loppuun, joka määriteltiin 30 päivää yksittäisen potilaan viimeisen tutkimuskäynnin jälkeen, keskimäärin 2,8 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikko (UHDRS) kokonaismoottoripisteet (TMS)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja kuukausina 12, 24, 36, 48, 60 ja 72
|
TMS määriteltiin kaikkien UHDRS-moottorialueiden arvioiden summaksi.
UHDRS:n motorinen osa arvioi Huntingtonin taudin (HD) motorisia ominaisuuksia standardoiduilla silmä-motoristen toimintojen, dysartrian, korean, dystonian, kävelyn ja asennon vakauden luokituksilla.
Jokainen 31 arvioinnista on arvioitu asteikolla 0 (normaali) - 4 (merkitty heikkeneminen) TMS-alueella 0-124.
|
Lähtötilanteessa ja kuukausina 12, 24, 36, 48, 60 ja 72
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: See Central Contact section for questions about, Study Officials
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- McGarry A, Auinger P, Kieburtz K, Geva M, Mehra M, Abler V, Grachev ID, Gordon MF, Savola JM, Gandhi S, Papapetropoulos S, Hayden M. Additional Safety and Exploratory Efficacy Data at 48 and 60 Months from Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington Disease. J Huntingtons Dis. 2020;9(2):173-184. doi: 10.3233/JHD-190393.
- McGarry A, Kieburtz K, Abler V, Grachev ID, Gandhi S, Auinger P, Papapetropoulos S, Hayden M. Safety and Exploratory Efficacy at 36 Months in Open-HART, an Open-Label Extension Study of Pridopidine in Huntington's Disease. J Huntingtons Dis. 2017;6(3):189-199. doi: 10.3233/JHD-170241.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 24. maaliskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 5. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 5. tammikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. helmikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. maaliskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 2. maaliskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. helmikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 15. tammikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACR16C015
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .