SBC-102（Sebelipase Alfa）在患有溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的成人参与者中的安全性、耐受性和药代动力学
2018年12月10日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
一项开放标签多中心研究，以评估 SBC-102 在因溶酶体酸性脂肪酶缺乏症导致肝功能障碍的成年参与者中的安全性、耐受性和药代动力学
这是 SBC-102（sebelipase alfa）用于治疗溶酶体酸性脂肪酶 (LAL) 缺乏症的第一项临床研究。
这是一项针对因 LAL 缺乏而导致肝功能障碍的成年参与者的开放标签剂量递增研究，旨在检查 3 剂 sebelipase alfa。
这项研究的目标人数是 9 名可评估的参与者。
研究概览
地位
完全的
详细说明
该研究由筛选期、治疗期和治疗后随访期（包括研究结束访视）组成。 成功完成筛选评估以确定研究资格的参与者被分配到 3 个连续队列（0.35、1 或 3 毫克/千克 [mg/kg]）。 在每个队列中，一名参与者最初接受给药，如果 sebelipase alfa 被认为在该参与者中安全且耐受性良好（基于至少 24 小时的监测），则允许对队列中的其余参与者开始给药。 只有在前一个队列中的所有参与者在第二次输注后至少监测 5 天后，才会开始下一个队列的给药，没有任何明显安全信号的证据，并且独立的安全委员会审查了累积的安全数据并提供了他们关于在下一个队列中开始给药的可接受性的建议。
胆固醇酯贮积病 (CESD) 是 LAL 缺乏症的迟发表型，LAL 缺乏症是一种溶酶体贮积症，它还有一种早发表型，称为 Wolman 病，主要影响婴儿。 CESD 可以出现在儿童时期，但通常直到成年时基础病理进展时才被识别。 许多体征和症状对于患有其他肝脏疾病的参与者来说是常见的。
CESD 是一种常染色体隐性遗传病，其特征是肝肿大、肝功能检查持续异常和 II 型高脂血症。 脾肿大和轻度脾功能亢进的证据可能会影响一些参与者。 未经治疗的 CESD 可能导致纤维化、肝硬化、肝功能衰竭和死亡。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- ≥ 18 岁且≤ 65 岁的男性或女性参与者
- 记录在案的 LAL 活动减少
- 肝脏受累的证据
排除标准：
- 有临床意义的并发疾病、严重并发疾病、合并用药或其他情有可原的情况
- 除肝功能或血脂检测外，实验室筛查试验的临床显着异常值
- 筛选时天冬氨酸氨基转移酶和/或丙氨酸氨基转移酶持续升高 > 正常上限的 3 倍
- 既往造血骨髓或肝移植
- 目前酗酒史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Sebelipase alfa 0.35 毫克/千克
队列 1：参与者每周 (qw) 输注一次 0.35 mg/kg sebelipase alfa。
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Sebelipase alfa 是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶。
其他名称：
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实验性的：Sebelipase α 1 mg/kg
队列 2：对参与者进行 1 mg/kg sebelipase alfa 的 qw 输注。
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Sebelipase alfa 是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶。
其他名称：
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实验性的：Sebelipase α 3 毫克/千克
第 3 组：对参与者进行 3 mg/kg sebelipase alfa 的 qw 输注。
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Sebelipase alfa 是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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报告 TEAE 和输液相关反应 (IRR) 的参与者人数
大体时间：筛选至第 52 天
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Sebelipase alfa 的安全性和耐受性主要通过监测报告治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者数量进行评估，包括严重不良事件和输液相关反应 (IRR)。
还显示了由于 TEAE 而退出研究的参与者人数。
IRR 被定义为在输注开始和输注完成后 4 小时之间发生的任何不良事件，并且由研究者评估为至少可能与研究药物相关。
不考虑因果关系的严重和所有其他非严重不良事件的摘要位于已报告的不良事件模块中。
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筛选至第 52 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年4月25日
初级完成 (实际的)
2012年1月6日
研究完成 (实际的)
2012年1月6日
研究注册日期
首次提交
2011年3月1日
首先提交符合 QC 标准的
2011年3月1日
首次发布 (估计)
2011年3月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年12月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年12月10日
最后验证
2018年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- LAL-CL01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
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