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Sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di SBC-102 (sebelipasi alfa) in partecipanti adulti con deficit di lipasi acida lisosomiale

10 dicembre 2018 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di SBC-102 nei partecipanti adulti con disfunzione epatica dovuta a carenza di lipasi acida lisosomiale

Questo è stato il primo studio clinico di SBC-102 (sebelipasi alfa) per il trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL). Si trattava di uno studio in aperto di aumento della dose in partecipanti adulti con disfunzione epatica dovuta a deficit di LAL ed era progettato per esaminare 3 dosi di sebelipasi alfa. Il numero target per questo studio era di 9 partecipanti valutabili.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio era composto da un periodo di screening, un periodo di trattamento e un periodo di follow-up post-trattamento (inclusa una visita di fine studio). I partecipanti che hanno completato con successo le valutazioni di screening per determinare l'idoneità allo studio sono stati assegnati a 3 coorti sequenziali (0,35, 1 o 3 milligrammi/chilogrammo [mg/kg]). All'interno di ciascuna coorte, a un partecipante è stata inizialmente somministrata la dose e, se la sebelipasi alfa è stata ritenuta sicura e ben tollerata in questo partecipante (sulla base di almeno 24 ore di monitoraggio), è stato consentito iniziare la somministrazione per i restanti partecipanti nella coorte. L'inizio della somministrazione nella coorte successiva si è verificato solo dopo che tutti i partecipanti della coorte precedente erano stati monitorati per almeno 5 giorni dopo la seconda infusione, senza alcuna evidenza di significativi segnali di sicurezza, e un comitato per la sicurezza indipendente aveva esaminato i dati cumulativi sulla sicurezza e fornito la loro raccomandazione sull'accettabilità di iniziare la somministrazione nella coorte successiva.

La malattia da accumulo di esteri di colesterolo (CESD) è il fenotipo ad esordio tardivo per il deficit di LAL, un disturbo da accumulo lisosomiale, che ha anche un fenotipo ad esordio precoce noto come malattia di Wolman che colpisce principalmente i neonati. La CESD può presentarsi durante l'infanzia, ma spesso non viene riconosciuta fino all'età adulta, quando la patologia di base è avanzata. Molti dei segni e dei sintomi sono comuni ai partecipanti con altre condizioni epatiche.

La CESD è una condizione genetica autosomica recessiva ed è caratterizzata da epatomegalia, test di funzionalità epatica persistentemente alterati e iperlipidemia di tipo II. La splenomegalia e l'evidenza di lieve ipersplenismo possono interessare alcuni partecipanti. Se non trattata, la CESD può portare a fibrosi, cirrosi, insufficienza epatica e morte.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Prague, Cechia, 12000
  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB20QQ
      • Manchester, Regno Unito, M139WL
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 e ≤ 65 anni
  • Diminuzione documentata dell'attività LAL
  • Evidenza di coinvolgimento del fegato

Criteri di esclusione:

  • Malattia concomitante clinicamente significativa, grave malattia intercorrente, farmaci concomitanti o altre circostanze attenuanti
  • Valori anormali clinicamente significativi nei test di screening di laboratorio, diversi dai test di funzionalità epatica o del pannello lipidico
  • Aspartato aminotransferasi e/o alanina aminotransferasi persistentemente elevate > 3 volte il limite superiore della norma allo screening
  • Pregresso trapianto di midollo osseo emopoietico o di fegato
  • Storia attuale di abuso di alcol

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Sebelipasi alfa 0,35 mg/kg
Coorte 1: ai partecipanti sono state somministrate infusioni una volta alla settimana (qw) di 0,35 mg/kg di sebelipasi alfa.
Droga: Sebelipasi alfa 0,35 mg/kg
La sebelipasi alfa è una lipasi acida lisosomiale umana ricombinante.
Altri nomi:
  • SBC-102
  • Kanuma
SPERIMENTALE: Sebelipasi alfa 1 mg/kg
Coorte 2: ai partecipanti sono state somministrate infusioni qw di 1 mg/kg di sebelipasi alfa.
Droga: Sebelipasi alfa 1 mg/kg
La sebelipasi alfa è una lipasi acida lisosomiale umana ricombinante.
Altri nomi:
  • SBC-102
  • Kanuma
SPERIMENTALE: Sebelipasi alfa 3 mg/kg
Coorte 3: ai partecipanti sono state somministrate infusioni qw di 3 mg/kg di sebelipasi alfa.
Droga: Sebelipasi alfa 3 mg/kg
La sebelipasi alfa è una lipasi acida lisosomiale umana ricombinante.
Altri nomi:
  • SBC-102
  • Kanuma

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno segnalato TEAE e reazioni correlate all'infusione (IRR)
Lasso di tempo: Screening fino al giorno 52
La sicurezza e la tollerabilità della sebelipasi alfa sono state valutate principalmente monitorando il numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), inclusi eventi avversi gravi e reazioni correlate all'infusione (IRR). Viene inoltre presentato il numero di partecipanti che hanno interrotto lo studio a causa di un TEAE. Un IRR è stato definito come qualsiasi evento avverso verificatosi tra l'inizio dell'infusione e 4 ore dopo il completamento dell'infusione ed è stato valutato dallo sperimentatore come almeno possibilmente correlato al farmaco in studio. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Screening fino al giorno 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

25 aprile 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

6 gennaio 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

6 gennaio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2011

Primo Inserito (STIMA)

2 marzo 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

11 dicembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 dicembre 2018

Ultimo verificato

1 dicembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LAL-CL01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sebelipasi alfa 0,35 mg/kg

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