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Innocuité, tolérabilité et pharmacocinétique du SBC-102 (Sebelipase Alfa) chez les participants adultes présentant un déficit en lipase acide lysosomale

10 décembre 2018 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Une étude multicentrique ouverte pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du SBC-102 chez des participants adultes présentant un dysfonctionnement hépatique dû à un déficit en lipase acide lysosomale

Il s'agissait de la première étude clinique du SBC-102 (sébélipase alfa) pour le traitement du déficit en lipase acide lysosomale (LAL). Il s'agissait d'une étude ouverte d'escalade de dose chez des participants adultes présentant un dysfonctionnement hépatique dû à un déficit en LAL et a été conçue pour examiner 3 doses de sébélipase alfa. Le nombre ciblé pour cette étude était de 9 participants évaluables.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude était composée d'une période de dépistage, d'une période de traitement et d'une période de suivi post-traitement (y compris une visite de fin d'étude). Les participants qui ont réussi les évaluations de dépistage pour déterminer l'admissibilité à l'étude ont été répartis en 3 cohortes séquentielles (0,35, 1 ou 3 milligrammes/kilogramme [mg/kg]). Au sein de chaque cohorte, un participant a été initialement dosé et, si la sébélipase alfa était jugée sûre et bien tolérée chez ce participant (sur la base d'au moins 24 heures de surveillance), le dosage a été autorisé à être initié pour les autres participants de la cohorte. L'initiation du dosage dans la cohorte suivante n'a eu lieu qu'après que tous les participants de la cohorte précédente aient été surveillés pendant au moins 5 jours après la deuxième perfusion, sans aucune preuve de signaux de sécurité significatifs, et un comité de sécurité indépendant a examiné les données de sécurité cumulées et fourni leur recommandation sur l'acceptabilité de commencer le dosage dans la cohorte suivante.

La maladie de stockage des esters de cholestérol (CESD) est le phénotype d'apparition tardive du déficit en LAL, un trouble de stockage lysosomal, qui a également un phénotype d'apparition précoce connu sous le nom de maladie de Wolman qui affecte principalement les nourrissons. Le CESD peut se présenter dans l'enfance mais passe souvent inaperçu jusqu'à l'âge adulte lorsque la pathologie sous-jacente est avancée. De nombreux signes et symptômes sont communs aux participants souffrant d'autres affections hépatiques.

Le CESD est une maladie génétique autosomique récessive et se caractérise par une hépatomégalie, des anomalies persistantes des tests de la fonction hépatique et une hyperlipidémie de type II. Une splénomégalie et des signes d'hypersplénisme léger peuvent affecter certains participants. Non traité, le CESD peut entraîner une fibrose, une cirrhose, une insuffisance hépatique et la mort.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75743
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB20QQ
      • Manchester, Royaume-Uni, M139WL
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 12000
  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Participants masculins ou féminins ≥ 18 et ≤ 65 ans
  • Diminution documentée de l'activité LAL
  • Preuve d'atteinte hépatique

Critère d'exclusion:

  • Maladie concomitante cliniquement significative, maladie intercurrente grave, médicaments concomitants ou autres circonstances atténuantes
  • Valeurs anormales cliniquement significatives sur les tests de dépistage en laboratoire, autres que les tests de la fonction hépatique ou du panel lipidique
  • Aspartate aminotransférase et/ou alanine aminotransférase élevées de manière persistante > 3 fois la limite supérieure de la normale lors du dépistage
  • Antécédents de greffe de moelle osseuse hématopoïétique ou de foie
  • Antécédents actuels d'abus d'alcool

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Sébélipase alfa 0,35 mg/kg
Cohorte 1 : Les participants ont reçu une fois par semaine (qw) des perfusions de 0,35 mg/kg de sebelipase alfa.
Médicament: Sébélipase alfa 0,35 mg/kg
La sébélipase alfa est une lipase acide lysosomale humaine recombinante.
Autres noms:
  • SBC-102
  • Kanuma
EXPÉRIMENTAL: Sébélipase alfa 1 mg/kg
Cohorte 2 : Les participants ont reçu des perfusions qw de 1 mg/kg de sebelipase alfa.
Médicament: Sébélipase alfa 1 mg/kg
La sébélipase alfa est une lipase acide lysosomale humaine recombinante.
Autres noms:
  • SBC-102
  • Kanuma
EXPÉRIMENTAL: Sébélipase alfa 3 mg/kg
Cohorte 3 : Les participants ont reçu des perfusions qw de 3 mg/kg de sebelipase alfa.
Médicament: Sébélipase alfa 3 mg/kg
La sébélipase alfa est une lipase acide lysosomale humaine recombinante.
Autres noms:
  • SBC-102
  • Kanuma

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants signalant des EIAT et des réactions liées à la perfusion (IRR)
Délai: Dépistage jusqu'au jour 52
L'innocuité et la tolérabilité de la sébélipase alfa ont été principalement évaluées en surveillant le nombre de participants signalant des événements indésirables apparus sous traitement (EIAT), y compris des événements indésirables graves et des réactions liées à la perfusion (IRR). Le nombre de participants qui ont abandonné l'étude en raison d'un TEAE est également présenté. Un IRR a été défini comme tout événement indésirable survenu entre le début de la perfusion et 4 heures après la fin de la perfusion et a été évalué par l'investigateur comme au moins possiblement lié au médicament à l'étude. Un résumé des événements indésirables graves et de tous les autres événements indésirables non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
Dépistage jusqu'au jour 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

25 avril 2011

Achèvement primaire (RÉEL)

6 janvier 2012

Achèvement de l'étude (RÉEL)

6 janvier 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2011

Première publication (ESTIMATION)

2 mars 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

11 décembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 décembre 2018

Dernière vérification

1 décembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LAL-CL01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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