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Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von SBC-102 (Sebelipase Alfa) bei erwachsenen Teilnehmern mit Mangel an lysosomaler saurer Lipase

10. Dezember 2018 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Multicenter-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von SBC-102 bei erwachsenen Teilnehmern mit Leberfunktionsstörungen aufgrund eines Mangels an lysosomaler saurer Lipase

Dies war die erste klinische Studie mit SBC-102 (Sebelipase alfa) zur Behandlung von Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL). Es handelte sich um eine offene Dosiseskalationsstudie bei erwachsenen Teilnehmern mit Leberfunktionsstörungen aufgrund von LAL-Mangel und war darauf ausgelegt, 3 Dosen von Sebelipase alfa zu untersuchen. Die angestrebte Anzahl für diese Studie war 9 auswertbare Teilnehmer.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie bestand aus einem Screening-Zeitraum, einem Behandlungszeitraum und einem Nachbeobachtungszeitraum nach der Behandlung (einschließlich eines Besuchs am Ende der Studie). Teilnehmer, die die Screening-Bewertungen zur Bestimmung der Studieneignung erfolgreich abgeschlossen hatten, wurden 3 aufeinanderfolgenden Kohorten (0,35, 1 oder 3 Milligramm/Kilogramm [mg/kg]) zugeteilt. Innerhalb jeder Kohorte wurde zunächst einem Teilnehmer eine Dosis verabreicht, und wenn Sebelipase alfa bei diesem Teilnehmer als sicher und gut verträglich erachtet wurde (basierend auf einer mindestens 24-stündigen Überwachung), durfte die Verabreichung für die verbleibenden Teilnehmer in der Kohorte eingeleitet werden. Der Beginn der Verabreichung in der nächsten Kohorte erfolgte erst, nachdem alle Teilnehmer der vorangegangenen Kohorte mindestens 5 Tage lang nach der zweiten Infusion ohne Anzeichen signifikanter Sicherheitssignale überwacht worden waren und ein unabhängiger Sicherheitsausschuss die kumulativen Sicherheitsdaten überprüft und bereitgestellt hatte ihre Empfehlung zur Akzeptanz des Beginns der Dosierung in der nächsten Kohorte.

Die Cholesterinester-Speicherkrankheit (CESD) ist der spät einsetzende Phänotyp für LAL-Mangel, eine lysosomale Speicherkrankheit, die auch einen früh einsetzenden Phänotyp hat, der als Wolman-Krankheit bekannt ist und hauptsächlich Säuglinge betrifft. CESD kann in der Kindheit auftreten, wird aber oft bis zum Erwachsenenalter nicht erkannt, wenn die zugrunde liegende Pathologie fortgeschritten ist. Viele der Anzeichen und Symptome treten bei Teilnehmern mit anderen Lebererkrankungen auf.

CESD ist eine autosomal-rezessive genetische Erkrankung und ist gekennzeichnet durch Hepatomegalie, anhaltend abnormale Leberfunktionstests und Typ-II-Hyperlipidämie. Splenomegalie und Anzeichen eines leichten Hypersplenismus können einige Teilnehmer betreffen. Unbehandelt kann CESD zu Fibrose, Zirrhose, Leberversagen und Tod führen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75743
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 12000
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB20QQ
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M139WL

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer ≥ 18 und ≤ 65 Jahre alt
  • Dokumentierte verringerte LAL-Aktivität
  • Nachweis einer Leberbeteiligung

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante gleichzeitige Erkrankung, schwere interkurrente Erkrankung, gleichzeitige Medikation oder andere mildernde Umstände
  • Klinisch signifikante anormale Werte bei Labor-Screening-Tests, außer Leberfunktions- oder Lipid-Panel-Tests
  • Aspartat-Aminotransferase und/oder Alanin-Aminotransferase dauerhaft erhöht > 3x Obergrenze des Normalwertes beim Screening
  • Frühere blutbildende Knochenmark- oder Lebertransplantation
  • Aktuelle Geschichte des Alkoholmissbrauchs

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Sebelipase alfa 0,35 mg/kg
Kohorte 1: Den Teilnehmern wurden einmal wöchentlich (qw) Infusionen von 0,35 mg/kg Sebelipase alfa verabreicht.
Arzneimittel: Sebelipase alfa 0,35 mg/kg
Sebelipase alfa ist eine rekombinante humane lysosomale saure Lipase.
Andere Namen:
  • SBC-102
  • Kanuma
EXPERIMENTAL: Sebelipase alfa 1 mg/kg
Kohorte 2: Den Teilnehmern wurden qw Infusionen von 1 mg/kg Sebelipase alfa verabreicht.
Arzneimittel: Sebelipase alfa 1 mg/kg
Sebelipase alfa ist eine rekombinante humane lysosomale saure Lipase.
Andere Namen:
  • SBC-102
  • Kanuma
EXPERIMENTAL: Sebelipase alfa 3 mg/kg
Kohorte 3: Den Teilnehmern wurden qw Infusionen von 3 mg/kg Sebelipase alfa verabreicht.
Arzneimittel: Sebelipase alfa 3 mg/kg
Sebelipase alfa ist eine rekombinante humane lysosomale saure Lipase.
Andere Namen:
  • SBC-102
  • Kanuma

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die über TEAEs und infusionsbedingte Reaktionen (IRRs) berichteten
Zeitfenster: Screening bis Tag 52
Die Sicherheit und Verträglichkeit von Sebelipase alfa wurde in erster Linie durch Überwachung der Anzahl der Teilnehmer beurteilt, die über behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, und infusionsbedingte Reaktionen (IRRs) berichteten. Ebenfalls dargestellt ist die Anzahl der Teilnehmer, die die Studie aufgrund eines TEAE abgebrochen haben. Ein IRR wurde als jedes unerwünschte Ereignis definiert, das zwischen dem Beginn der Infusion und 4 Stunden nach Abschluss der Infusion auftrat und vom Prüfarzt als zumindest möglicherweise mit dem Studienmedikament zusammenhängend bewertet wurde. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul Gemeldete unerwünschte Ereignisse.
Screening bis Tag 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

25. April 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

6. Januar 2012

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

6. Januar 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. März 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. März 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

2. März 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

11. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Dezember 2018

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LAL-CL01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sebelipase alfa 0,35 mg/kg

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