Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SBC-102:n (Sebelipase Alfa) turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka aikuisilla osallistujilla, joilla on lysosomaalisen happolipaasin puutos

maanantai 10. joulukuuta 2018 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Avoin monikeskustutkimus, jossa arvioitiin SBC-102:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa aikuisilla potilailla, joilla on lysosomaalisen happolipaasin puutteesta johtuva maksan toimintahäiriö

Tämä oli ensimmäinen kliininen tutkimus SBC-102:sta (sebelipaasialfa) lysosomaalisen happolipaasin (LAL) puutteen hoitoon. Se oli avoin annoskorotustutkimus aikuisilla osallistujilla, joilla oli LAL-puutosta johtuvia maksan toimintahäiriöitä, ja se oli suunniteltu tutkimaan kolme annosta sebelipaasialfaa. Tämän tutkimuksen tavoitemäärä oli 9 arvioitavaa osallistujaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostui seulontajaksosta, hoitojaksosta ja hoidon jälkeisestä seurantajaksosta (mukaan lukien tutkimuksen päättymiskäynti). Osallistujat, jotka suorittivat onnistuneesti seulontaarvioinnit tutkimuksen kelpoisuuden määrittämiseksi, jaettiin kolmeen peräkkäiseen kohorttiin (0,35, 1 tai 3 milligrammaa/kg [mg/kg]). Kussakin kohortissa yhdelle osallistujalle annettiin aluksi annos, ja jos sebelipaasialfa katsottiin turvalliseksi ja hyvin siedetyksi tälle osallistujalle (vähintään 24 tunnin seurannan perusteella), annostelu annettiin aloittaa muille kohortin osallistujille. Annostelu aloitettiin seuraavassa kohortissa vasta sen jälkeen, kun kaikkia edellisen kohortin osallistujia oli seurattu vähintään 5 päivän ajan toisen infuusion jälkeen ilman todisteita merkittävistä turvallisuussignaaleista ja riippumaton turvallisuuskomitea oli tarkistanut kumulatiiviset turvallisuustiedot ja toimittanut heidän suosituksensa seuraavan kohortin annostelun aloittamisen hyväksyttävyydestä.

Kolesteryyliesterin varastointisairaus (CESD) on myöhään alkava fenotyyppi LAL-puutokselle, lysosomaaliselle varastointihäiriölle, jolla on myös varhain alkava fenotyyppi, joka tunnetaan nimellä Wolmanin tauti ja joka vaikuttaa ensisijaisesti pikkulapsiin. CESD voi ilmaantua lapsuudessa, mutta sitä ei usein tunnisteta aikuisuuteen asti, kun taustalla oleva patologia on edennyt. Monet merkeistä ja oireista ovat yhteisiä osallistujille, joilla on muita maksasairauksia.

CESD on autosomaalinen resessiivinen geneettinen tila, ja sille on ominaista hepatomegalia, jatkuvasti epänormaalit maksan toimintakokeet ja tyypin II hyperlipidemia. Splenomegalia ja todisteet lievästä hypersplenismista voivat vaikuttaa joihinkin osallistujiin. Hoitamattomana CESD voi johtaa fibroosiin, kirroosiin, maksan vajaatoimintaan ja kuolemaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75743
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 12000
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB20QQ
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M139WL
  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset osallistujat ≥ 18 ja ≤ 65 vuotta
  • Dokumentoitu vähentynyt LAL-aktiivisuus
  • Todisteet maksan vaikutuksesta

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä samanaikainen sairaus, vakava väliaikainen sairaus, samanaikainen lääkitys tai muut lieventävät olosuhteet
  • Kliinisesti merkittävät epänormaalit arvot laboratoriotesteissä, lukuun ottamatta maksan toiminta- tai lipidipaneelitestejä
  • Aspartaattiaminotransferaasi ja/tai alaniiniaminotransferaasi jatkuvasti koholla > 3x normaalin ylärajaa seulonnassa
  • Aiempi hemopoieettinen luuytimen tai maksansiirto
  • Nykyinen alkoholin väärinkäytön historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Sebelipaasialfa 0,35 mg/kg
Kohortti 1: Osallistujille annettiin kerran viikossa (qw) infuusiona 0,35 mg/kg sebelipaasialfaa.
Lääke: Sebelipaasialfa 0,35 mg/kg
Sebelipaasialfa on rekombinantti ihmisen lysosomaalinen happolipaasi.
Muut nimet:
  • SBC-102
  • Kanuma
KOKEELLISTA: Sebelipaasialfa 1 mg/kg
Kohortti 2: Osallistujille annettiin 1 mg/kg sebelipaasialfaa qw-infuusiona.
Lääke: Sebelipaasialfa 1 mg/kg
Sebelipaasialfa on rekombinantti ihmisen lysosomaalinen happolipaasi.
Muut nimet:
  • SBC-102
  • Kanuma
KOKEELLISTA: Sebelipaasialfa 3 mg/kg
Kohortti 3: Osallistujille annettiin 3 mg/kg sebelipaasialfaa qw-infuusiona.
Lääke: Sebelipaasialfa 3 mg/kg
Sebelipaasialfa on rekombinantti ihmisen lysosomaalinen happolipaasi.
Muut nimet:
  • SBC-102
  • Kanuma

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TEAE-oireista ja infuusioon liittyvistä reaktioista (IRR) ilmoittaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Näytös päivään 52 asti
Sebelipaasialfan turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioitiin ensisijaisesti seuraamalla niiden osallistujien määrää, jotka ilmoittivat hoidosta aiheutuvista haittatapahtumista (TEAE), mukaan lukien vakavat haittatapahtumat, ja infuusioon liittyvät reaktiot (IRR). Lisäksi esitetään niiden osallistujien määrä, jotka keskeyttivät tutkimuksen TEAE:n vuoksi. IRR:ksi määriteltiin mikä tahansa haittatapahtuma, joka ilmeni infuusion alkamisen ja 4 tunnin kuluttua infuusion päättymisestä ja jonka tutkija arvioi ainakin mahdollisesti liittyvän tutkimuslääkkeeseen. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittatapahtumista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Näytös päivään 52 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 25. huhtikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 6. tammikuuta 2012

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 6. tammikuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 2. maaliskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 11. joulukuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. joulukuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. joulukuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LAL-CL01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa