Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az SBC-102 (Sebelipase Alfa) biztonságossága, tolerálhatósága és farmakokinetikája lizoszómasav-lipáz-hiányban szenvedő felnőtteknél

2018. december 10. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

Nyílt, többközpontú vizsgálat az SBC-102 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére lizoszómasav-lipáz-hiány miatt májelégtelenségben szenvedő felnőttek körében

Ez volt az SBC-102-vel (alfa-sebelipáz) végzett első klinikai vizsgálat a lizoszómális sav lipáz (LAL) hiányának kezelésére. Ez egy nyílt elrendezésű dóziseszkalációs vizsgálat volt LAL-hiány miatt májműködési zavarban szenvedő felnőtt résztvevők körében, és 3 adag alfa-sebelipáz vizsgálatára készült. A tanulmány célszáma 9 értékelhető résztvevő volt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy szűrési időszakból, egy kezelési időszakból és a kezelés utáni követési időszakból állt (beleértve a vizsgálat végi látogatást is). Azokat a résztvevőket, akik sikeresen elvégezték a vizsgálati alkalmasság megállapítása érdekében végzett szűrési értékeléseket, 3 egymást követő kohorszba osztották be (0,35, 1 vagy 3 milligramm/kilogramm [mg/kg]). Minden kohorszban először egy résztvevő kapott adagot, és ha az alfa-sebelipáz biztonságosnak és jól tolerálhatónak bizonyult ebben a résztvevőben (legalább 24 órás megfigyelés alapján), a kohorsz többi résztvevője számára engedélyezték az adagolás megkezdését. A következő kohorszban csak azután kezdték meg az adagolást, hogy az előző kohorsz összes résztvevőjét legalább 5 napig megfigyelték a második infúziót követően, jelentős biztonsági jelek nélkül, és egy független biztonsági bizottság áttekintette az összesített biztonsági adatokat, és ajánlásukat a következő kohorszban történő kezdő adagolás elfogadhatóságára vonatkozóan.

A koleszterin-észter tárolási betegség (CESD) a LAL-hiány késői kezdetű fenotípusa, egy lizoszómális raktározási rendellenesség, amelynek Wolman-kórként ismert korai kezdetű fenotípusa is van, amely elsősorban a csecsemőket érinti. A CESD megjelenhet gyermekkorban, de gyakran nem ismerik fel egészen felnőttkorig, amikor a mögöttes patológia előrehaladott. A jelek és tünetek közül sok közös a más májbetegségben szenvedő résztvevőknél.

A CESD egy autoszomális recesszív genetikai állapot, amelyet hepatomegalia, tartósan abnormális májfunkciós tesztek és II-es típusú hiperlipidémia jellemez. A splenomegalia és az enyhe hipersplenizmus bizonyítékai egyes résztvevőket érinthetnek. Kezelés nélkül a CESD fibrózishoz, cirrózishoz, májelégtelenséghez és halálhoz vezethet.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

9

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Csehország
      • Prague, Csehország, 12000
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB20QQ
      • Manchester, Egyesült Királyság, M139WL
  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75743

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női résztvevők ≥ 18 és ≤ 65 évesek
  • Dokumentált csökkent LAL aktivitás
  • A máj érintettségének bizonyítéka

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős egyidejű betegség, súlyos intercurrens betegség, egyidejű gyógyszeres kezelés vagy egyéb enyhítő körülmény
  • Klinikailag szignifikáns kóros értékek laboratóriumi szűrővizsgálatokon, kivéve a májfunkciós vagy lipidpanel teszteket
  • Az aszpartát-aminotranszferáz és/vagy alanin-aminotranszferáz tartósan megemelkedett a normál érték felső határának háromszorosánál a szűréskor
  • Korábbi vérképző csontvelő vagy májátültetés
  • Az alkoholfogyasztás jelenlegi története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Alfa-sebelipáz 0,35 mg/kg
1. kohorsz: A résztvevők hetente egyszer (qw) 0,35 mg/kg alfa-sebelipáz infúziót kaptak.
Drog: Alfa-sebelipáz 0,35 mg/kg
Az alfa-sebelipáz egy rekombináns humán lizoszomális savas lipáz.
Más nevek:
  • SBC-102
  • Kanuma
KÍSÉRLETI: Alfa-sebelipáz 1 mg/kg
2. kohorsz: A résztvevők naponta 1 mg/kg alfa-sebelipáz infúziót kaptak.
Drog: Alfa-sebelipáz 1 mg/kg
Az alfa-sebelipáz egy rekombináns humán lizoszomális savas lipáz.
Más nevek:
  • SBC-102
  • Kanuma
KÍSÉRLETI: Alfa-sebelipáz 3 mg/kg
3. kohorsz: A résztvevők 3 mg/ttkg alfa-sebelipáz infúziót kaptak naponta.
Drog: Alfa-sebelipáz 3 mg/kg
Az alfa-sebelipáz egy rekombináns humán lizoszomális savas lipáz.
Más nevek:
  • SBC-102
  • Kanuma

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A TEAE-ket és az infúzióval kapcsolatos reakciókat (IRR) jelentő résztvevők száma
Időkeret: Vetítés az 52. napig
Az alfa-sebelipáz biztonságosságát és tolerálhatóságát elsősorban a kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket (TEAE-ket) bejelentő résztvevők számának monitorozásával értékelték, beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket és az infúzióval összefüggő reakciókat (IRR). Bemutatjuk azon résztvevők számát is, akik TEAE miatt abbahagyták a vizsgálatot. Az IRR-t minden olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amely az infúzió kezdete és az infúzió befejezése után 4 óra között következett be, és a vizsgáló úgy értékelte, hogy az legalább valószínűleg összefügg a vizsgált gyógyszerrel. A jelentett nemkívánatos események modulban található a súlyos és minden egyéb nem súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, függetlenül az okozati összefüggéstől.
Vetítés az 52. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2011. április 25.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2012. január 6.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2012. január 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. március 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. március 1.

Első közzététel (BECSLÉS)

2011. március 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. december 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. december 10.

Utolsó ellenőrzés

2018. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LAL-CL01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Alfa-sebelipáz 0,35 mg/kg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Myanmar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel