BOTOX® 治疗缺血性手指的两部分研究

项目概要概述：治疗患有慢性疼痛和溃疡的雷诺现象患者极具挑战性。 药物性血管扩张剂和外科交感神经切除术具有不同的益处。 病例报告、小型回顾性结果研究以及我们之前记录的有症状患者接受 A 型肉毒杆菌毒素 (Btx-A) 注射治疗雷诺现象的工作表明，疼痛减轻，溃疡愈合且副作用最小。 我们建议进行首次临床试验和前瞻性研究，以证明这种新型治疗方式的疗效。

研究目的：本提案的目的是 1) 检查 Btx-A 注射液与安慰剂相比在治疗雷诺氏病引起的手指缺血相关疼痛方面的短期疗效，以及 2) 描述 Btx-A 的长期疗效通过测量患者满意度和生活质量随时间的变化来治疗雷诺氏病引起的手指缺血相关疼痛的注射剂。

方法：将招募两组患者：第 1 组将由原发性雷诺氏病患者 (n=20) 组成，第 2 组由继发性雷诺氏病患者 (n=20) 组成。 治疗 (Btx) 和安慰剂（生理盐水）之间的比较将在前 28 天内进行，以确定 Btx-A 的短期疗效。 后续访问将在第 7 天和第 28 天进行。 第 28 天的后评估标志着患者结果纵向观察研究的开始。 将不再使用安慰剂，仍然患有疼痛的患者将有资格接受额外的 Btx-A 注射。 如果疼痛或溃疡复发，患者在 1 年研究期间最多可注射 4 次 Btx-A。 在研究期间，参与者将被跟踪收集有关无痛间隔、溃疡愈合、后续治疗选择、患者满意度以及生活质量和手部功能变化的数据。 将进行组比较以分析结果。 将进行数据分析的进一步分层，因为注册人数允许控制额外的人口统计和疾病变量。 将计算质量调整寿命年，以帮助确定这种治疗的社会和个人成本。

假设：我们假设 1) Btx-A 注射液在注射后 28 天内比安慰剂更能缓解与雷诺氏病相关的缺血性疼痛，以及 2) Btx-A 注射液可缓解与雷诺氏病相关的缺血性疼痛超过 28 天，改善患者' 生活质量。 通过这项研究，我们打算进一步阐明注射 Btx-A 对缓解缺血手部慢性疼痛和溃疡的疗效，同时确定这种治疗最有效的患者特征。 这些数据将帮助我们申请国家资助，成为多中心临床试验的协调中心。 这项研究的结果具有巨大的潜力，可以影响数百万患有雷诺现象的患者。