Une étude en deux parties sur la thérapie BOTOX® pour les chiffres ischémiques

APERÇU DU RÉSUMÉ DU PROJET : Traiter les patients atteints du phénomène de Raynaud qui souffrent de douleur chronique et d'ulcérations est extrêmement difficile. Les vasodilatateurs pharmacologiques et les sympathectomies chirurgicales offrent des avantages variables. Des rapports de cas, de petites études rétrospectives sur les résultats et nos travaux antérieurs documentant des patients symptomatiques traités par des injections de toxine botulique de type A (Btx-A) pour le phénomène de Raynaud ont démontré un soulagement de la douleur et une guérison des ulcérations avec des effets indésirables minimes. Nous proposons de mener le premier essai clinique et étude prospective documentant l'efficacité de cette nouvelle modalité de traitement.

OBJECTIFS DE L'ÉTUDE : Les objectifs de cette proposition sont de 1) examiner l'efficacité à court terme de l'injection de Btx-A par rapport au placebo dans le traitement de la douleur associée à l'ischémie des doigts due à la maladie de Raynaud, et 2) décrire l'efficacité à long terme de Btx-A. Une injection dans le traitement de la douleur associée à l'ischémie digitale due à la maladie de Raynaud en mesurant la satisfaction des patients et l'évolution de la qualité de vie au fil du temps.

APPROCHE : Deux groupes de patients seront recrutés : le groupe 1 sera composé de patients atteints de la maladie de Raynaud primaire (n=20) et le groupe 2 de patients atteints de la maladie de Raynaud secondaire (n=20). Des comparaisons entre le traitement (Btx) et le placebo (solution saline) auront lieu au cours des 28 premiers jours pour déterminer l'efficacité à court terme de Btx-A. Des visites de suivi auront lieu aux jours 7 et 28. La post-évaluation au jour 28 marque le début de l'étude d'observation longitudinale des résultats des patients. Le placebo ne sera plus utilisé et les patients souffrant encore de douleur seront éligibles pour des injections supplémentaires de Btx-A. Les patients peuvent recevoir jusqu'à 4 injections de Btx-A pendant la période d'étude d'un an si la douleur ou les ulcérations réapparaissent. Au cours de la période d'étude, les participants seront suivis pour collecter des données sur les intervalles sans douleur, la guérison des ulcères, les choix de traitement ultérieurs, la satisfaction des patients et les changements dans la qualité de vie et la fonction de la main. Des comparaisons de groupe seront faites pour analyser les résultats. D'autres stratifications pour l'analyse des données seront effectuées à mesure que le nombre d'inscriptions permettra de contrôler des variables démographiques et de maladie supplémentaires. Les années de vie ajustées sur la qualité seront calculées pour aider à déterminer le coût sociétal et individuel de ce traitement.

HYPOTHÈSE : Nous émettons l'hypothèse que 1) l'injection de Btx-A soulage la douleur ischémique associée à la maladie de Raynaud mieux qu'un placebo dans les 28 jours suivant l'injection, et 2) l'injection de Btx-A soulage la douleur ischémique associée à la maladie de Raynaud pendant plus de 28 jours, améliorant ainsi les patients ' qualité de vie. Grâce à cette étude, nous avons l'intention d'élucider davantage l'efficacité de la Btx-A injectée sur le soulagement de la douleur chronique et des ulcérations de la main ischémique tout en caractérisant les patients pour lesquels ce traitement est le plus efficace. Ces données nous aideront à demander un financement national pour devenir le centre de coordination d'un essai clinique multicentrique. Les résultats de cette recherche ont un potentiel énorme pour avoir un impact sur des millions de patients qui souffrent du phénomène de Raynaud.