Dvoudílná studie terapie BOTOX® pro ischemické číslice

PŘEHLED SHRNUTÍ PROJEKTU: Léčba pacientů s Raynaudovým fenoménem, ​​kteří mají chronickou bolest a ulcerace, je extrémně náročná. Farmakologické vazodilatátory a chirurgické sympatektomie nabízejí různé výhody. Kazuistiky, malé retrospektivní studie výsledků a naše předchozí práce dokumentující symptomatické pacienty léčené injekcemi botulotoxinu typu A (Btx-A) pro Raynaudův fenomén prokázaly úlevu od bolesti a hojení ulcerací s minimálními nežádoucími účinky. Navrhujeme provést první klinickou studii a prospektivní studii dokumentující účinnost této nové léčebné modality.

CÍLE STUDIE: Cílem tohoto návrhu je 1) prozkoumat krátkodobou účinnost injekce Btx-A ve srovnání s placebem při léčbě bolesti spojené s ischemií prstů způsobenou Raynaudovou chorobou a 2) popsat dlouhodobou účinnost Btx- Injekce při léčbě bolesti spojené s ischemií prstů způsobenou Raynaudovou chorobou měřením spokojenosti pacientů a změn kvality života v průběhu času.

PŘÍSTUP: Budou zařazeny dvě skupiny pacientů: Skupina 1 se bude skládat z pacientů s primární Raynaudovou chorobou (n=20) a skupina 2 z pacientů se sekundární Raynaudovou chorobou (n=20). Srovnání mezi léčbou (Btx) a placebem (fyziologický roztok) bude probíhat během prvních 28 dnů, aby se určila krátkodobá účinnost Btx-A. Následné návštěvy budou probíhat ve dnech 7 a 28. Následné hodnocení v den 28 znamená začátek longitudinální observační studie výsledků pacientů. Placebo se již nebude používat a pacienti, kteří stále trpí bolestí, budou mít nárok na další injekce Btx-A. Pacienti mohou dostat až 4 injekce Btx-A během 1leté studie, pokud se bolest nebo ulcerace opakují. Během období studie budou účastníci sledováni, aby shromáždili údaje o intervalech bez bolesti, hojení vředů, následném výběru léčby, spokojenosti pacientů a změnách kvality života a funkce rukou. K analýze výsledků budou provedena skupinová srovnání. Budou provedeny další stratifikace pro analýzu dat, protože počty přihlášených umožňují kontrolu dalších demografických a chorobných proměnných. Budou vypočítány roky života přizpůsobené kvalitě, které pomohou určit společenské a individuální náklady na tuto léčbu.

HYPOTÉZA: Předpokládáme, že 1) injekce Btx-A zmírňuje ischemickou bolest spojenou s Raynaudovou chorobou lépe než placebo do 28 dnů od injekce a 2) injekce Btx-A zmírňuje ischemickou bolest spojenou s Raynaudovou chorobou po dobu delší než 28 dnů a zlepšuje stav pacientů ' kvalita života. Prostřednictvím této studie hodláme dále objasnit účinnost injekčně podávaného Btx-A na zmírnění chronické bolesti a ulcerací na ischemické ruce a zároveň charakterizovat pacienty, pro které je tato léčba nejúčinnější. Tyto údaje nám pomohou požádat o národní financování, abychom se stali koordinačním centrem pro multicentrické klinické hodnocení. Výsledky tohoto výzkumu mají obrovský potenciál ovlivnit miliony pacientů, kteří trpí Raynaudovým fenoménem.