En todelt studie av BOTOX®-terapi for iskemiske siffer

PROSJEKTRESUMÉ OVERSIKT: Å behandle pasienter med Raynauds fenomen som har kroniske smerter og sårdannelser er ekstremt utfordrende. Farmakologiske vasodilatorer og kirurgiske sympatektomier gir varierende fordeler. Kasusrapporter, små retrospektive utfallsstudier og vårt tidligere arbeid med å dokumentere symptomatiske pasienter behandlet med botulinumtoksin type A (Btx-A) injeksjoner for Raynauds fenomen har vist lindring av smerte og heling av sårdannelser med minimale bivirkninger. Vi foreslår å gjennomføre den første kliniske studien og prospektive studie som dokumenterer effekten av denne nye behandlingsmetoden.

STUDIEMÅL: Målet med dette forslaget er å 1) undersøke den kortsiktige effekten av Btx-A-injeksjon sammenlignet med placebo ved behandling av smerter assosiert med sifferiskemi på grunn av Raynauds sykdom, og 2) beskrive den langsiktige effekten av Btx- En injeksjon for å behandle smerte forbundet med sifferiskemi på grunn av Raynauds sykdom ved å måle pasienttilfredshet og livskvalitetendringer over tid.

TILNÆRMING: To grupper pasienter vil bli registrert: Gruppe 1 vil bestå av pasienter med primær Raynauds sykdom (n=20) og gruppe 2 av pasienter med sekundær Raynauds (n=20). Sammenligninger mellom behandling (Btx) og placebo (saltvann) vil skje i løpet av de første 28 dagene for å bestemme Btx-As kortsiktige effekt. Oppfølgingsbesøk vil finne sted på dag 7 og 28. Ettervurdering på dag 28 markerer begynnelsen på den longitudinelle observasjonsstudien av pasientutfall. Placebo vil ikke lenger bli brukt, og pasienter som fortsatt lider av smerte vil være kvalifisert for ytterligere Btx-A-injeksjoner. Pasienter kan få opptil 4 injeksjoner av Btx-A i løpet av den 1-årige studieperioden hvis smerte eller sårdannelse kommer tilbake. I løpet av studieperioden vil deltakerne bli fulgt for å samle inn data om smertefrie intervaller, sårtilheling, påfølgende behandlingsvalg, pasienttilfredshet og endringer i livskvalitet og håndfunksjon. Gruppesammenlikninger vil bli gjort for å analysere resultater. Ytterligere stratifiseringer for dataanalyse vil bli gjort ettersom påmeldingstallene tillater kontroll for ytterligere demografiske og sykdomsvariabler. Kvalitetsjusterte leveår vil bli beregnet for å bidra til å bestemme de samfunnsmessige og individuelle kostnadene ved denne behandlingen.

HYPOTESE: Vi antar at 1) Btx-A-injeksjon lindrer iskemisk smerte assosiert med Raynauds sykdom bedre enn placebo innen 28 dager etter injeksjon, og 2) Btx-A-injeksjon lindrer iskemisk smerte forbundet med Raynauds sykdom i mer enn 28 dager, og forbedrer pasientene ' livskvalitet. Gjennom denne studien har vi til hensikt å ytterligere belyse effekten av injisert Btx-A for å lindre kroniske smerter og sårdannelser i den iskemiske hånden, samtidig som vi karakteriserer pasientene som denne behandlingen er mest effektiv for. Disse dataene vil hjelpe oss å søke om nasjonal finansiering for å bli koordinerende senter for en multisenter klinisk studie. Resultatene av denne forskningen har et enormt potensial til å påvirke millioner av pasienter som lider av Raynauds fenomen.