Een tweedelig onderzoek naar BOTOX®-therapie voor ischemische cijfers

SAMENVATTING VAN HET PROJECT OVERZICHT: Het behandelen van patiënten met het fenomeen van Raynaud die chronische pijn en zweren hebben, is een enorme uitdaging. Farmacologische vasodilatatoren en chirurgische sympathectomieën bieden variabele voordelen. Casusrapporten, kleine retrospectieve uitkomstenstudies en ons eerdere werk waarin symptomatische patiënten werden gedocumenteerd die werden behandeld met injecties met botulinumtoxine type A (Btx-A) voor het fenomeen van Raynaud, hebben verlichting van pijn en genezing van zweren aangetoond met minimale nadelige effecten. We stellen voor om de eerste klinische proef en prospectieve studie uit te voeren die de werkzaamheid van deze nieuwe behandelingsmodaliteit documenteert.

STUDIEDOELSTELLINGEN: Het doel van dit voorstel is om 1) de werkzaamheid op korte termijn van Btx-A-injectie te onderzoeken in vergelijking met placebo bij de behandeling van pijn geassocieerd met ischemie van de vingers als gevolg van de ziekte van Raynaud, en 2) de werkzaamheid op lange termijn van Btx-A te beschrijven. Een injectie voor de behandeling van pijn geassocieerd met ischemie van de vingers als gevolg van de ziekte van Raynaud door de tevredenheid van de patiënt en veranderingen in de kwaliteit van leven in de loop van de tijd te meten.

AANPAK: Er zullen twee patiëntengroepen worden ingeschreven: groep 1 zal bestaan ​​uit patiënten met de primaire ziekte van Raynaud (n=20) en groep 2 uit patiënten met secundaire ziekte van Raynaud (n=20). Vergelijkingen tussen behandeling (Btx) en placebo (zoutoplossing) zullen gedurende de eerste 28 dagen plaatsvinden om de werkzaamheid van Btx-A op korte termijn te bepalen. Vervolgbezoeken vinden plaats op dag 7 en 28. De post-evaluatie op dag 28 markeert het begin van de longitudinale observatiestudie van patiëntuitkomsten. Placebo wordt niet meer gebruikt en patiënten die nog steeds pijn hebben, komen in aanmerking voor aanvullende Btx-A-injecties. Patiënten kunnen tijdens de studieperiode van 1 jaar maximaal 4 injecties met Btx-A krijgen als pijn of zweren terugkeren. Tijdens de onderzoeksperiode zullen de deelnemers worden gevolgd om gegevens te verzamelen over pijnvrije intervallen, genezing van zweren, daaropvolgende behandelingskeuzes, patiënttevredenheid en veranderingen in kwaliteit van leven en handfunctie. Er zullen groepsvergelijkingen worden gemaakt om de resultaten te analyseren. Er zullen verdere stratificaties voor gegevensanalyse worden gemaakt, aangezien het aantal inschrijvingen het mogelijk maakt om te controleren op aanvullende demografische en ziektevariabelen. Voor kwaliteit gecorrigeerde levensjaren zullen worden berekend om de maatschappelijke en individuele kosten van deze behandeling te helpen bepalen.

HYPOTHESE: We veronderstellen dat 1) Btx-A-injectie ischemische pijn geassocieerd met de ziekte van Raynaud beter verlicht dan een placebo binnen 28 dagen na injectie, en 2) Btx-A-injectie verlicht ischemische pijn geassocieerd met de ziekte van Raynaud gedurende langer dan 28 dagen, waardoor patiënten verbeteren ' kwaliteit van het leven. Door middel van deze studie willen we de werkzaamheid van geïnjecteerde Btx-A bij het verlichten van chronische pijn en ulceraties aan de ischemische hand verder ophelderen, terwijl we de patiënten karakteriseren voor wie deze behandeling het meest effectief is. Deze gegevens zullen ons helpen bij het aanvragen van nationale financiering om het coördinerende centrum te worden voor een klinische studie in meerdere centra. De resultaten van dit onderzoek hebben een enorm potentieel om miljoenen patiënten die lijden aan het fenomeen van Raynaud te beïnvloeden.