En tvådelad studie av BOTOX®-terapi för ischemiska siffror

PROJEKT SAMMANFATTNING ÖVERSIKT: Att behandla patienter med Raynauds fenomen som har kronisk smärta och sår är extremt utmanande. Farmakologiska vasodilatorer och kirurgiska sympatektomier erbjuder varierande fördelar. Fallrapporter, små retrospektiva utfallsstudier och vårt tidigare arbete som dokumenterar symtomatiska patienter som behandlats med botulinumtoxin typ A (Btx-A) injektioner för Raynauds fenomen har visat smärtlindring och läkning av sår med minimala biverkningar. Vi föreslår att genomföra den första kliniska prövningen och prospektiv studie som dokumenterar effekten av denna nya behandlingsmodalitet.

STUDIENS MÅL: Syftet med detta förslag är att 1) ​​undersöka den kortsiktiga effekten av Btx-A-injektion jämfört med placebo vid behandling av smärta förknippad med sifferischemi på grund av Raynauds sjukdom, och 2) beskriva den långsiktiga effekten av Btx- En injektion för att behandla smärta i samband med sifferischemi på grund av Raynauds sjukdom genom att mäta patientnöjdhet och livskvalitet förändras över tid.

APPARAT: Två grupper av patienter kommer att inkluderas: Grupp 1 kommer att bestå av patienter med primär Raynauds sjukdom (n=20) och grupp 2 av patienter med sekundär Raynauds (n=20). Jämförelser mellan behandling (Btx) och placebo (saltlösning) kommer att ske under de första 28 dagarna för att fastställa Btx-A:s kortsiktiga effekt. Uppföljningsbesök kommer att ske dag 7 och 28. Efterbedömning på dag 28 markerar början på den longitudinella observationsstudien av patientresultat. Placebo kommer inte längre att användas och patienter som fortfarande lider av smärta kommer att vara berättigade till ytterligare Btx-A-injektioner. Patienter kan få upp till 4 injektioner av Btx-A under den 1-åriga studieperioden om smärta eller sår återkommer. Under studieperioden kommer deltagarna att följas för att samla in data om smärtfria intervaller, sårläkning, efterföljande behandlingsval, patientnöjdhet och förändringar i livskvalitet och handfunktion. Gruppjämförelser kommer att göras för att analysera resultat. Ytterligare stratifieringar för dataanalys kommer att göras eftersom registreringsnumren gör det möjligt att kontrollera för ytterligare demografiska och sjukdomsvariabler. Kvalitetsjusterade levnadsår kommer att beräknas för att hjälpa till att fastställa den samhälleliga och individuella kostnaden för denna behandling.

HYPOTES: Vi antar att 1) ​​Btx-A-injektion lindrar ischemisk smärta i samband med Raynauds sjukdom bättre än placebo inom 28 dagar efter injektionen, och 2) Btx-A-injektion lindrar ischemisk smärta i samband med Raynauds sjukdom under längre tid än 28 dagar, vilket förbättrar patienterna ' livskvalité. Genom denna studie avser vi att ytterligare belysa effekten av injicerad Btx-A för att lindra kronisk smärta och sårbildning i den ischemiska handen samtidigt som vi karakteriserar de patienter för vilka denna behandling är mest effektiv. Dessa data kommer att hjälpa oss att ansöka om nationell finansiering för att bli koordinerande centrum för en klinisk prövning med flera centra. Resultaten av denna forskning har enorm potential att påverka miljontals patienter som lider av Raynauds fenomen.