Kaksiosainen tutkimus iskeemisten numeroiden BOTOX®-hoidosta

PROJEKTIN YHTEENVETOKATSAUS: Raynaudin ilmiötä sairastavien potilaiden, joilla on krooninen kipu ja haavaumat, hoito on erittäin haastavaa. Farmakologiset vasodilataattorit ja kirurgiset sympathectomiat tarjoavat vaihtelevia etuja. Tapausraportit, pienet retrospektiiviset tulostutkimukset ja aikaisempi työmme dokumentoivat oireellisia potilaita, joita on hoidettu botuliinitoksiinityypin A (Btx-A) injektioilla Raynaudin ilmiön vuoksi, ovat osoittaneet kivun lievitystä ja haavaumien paranemista minimaalisilla haittavaikutuksilla. Ehdotamme ensimmäisen kliinisen tutkimuksen ja prospektiivisen tutkimuksen suorittamista, joka dokumentoi tämän uuden hoitomuodon tehokkuuden.

TUTKIMUKSEN TAVOITTEET: Tämän ehdotuksen tavoitteena on 1) tutkia Btx-A-injektion lyhytaikaista tehoa lumelääkkeeseen verrattuna Raynaudin taudista johtuvaan sormien iskemiaan liittyvän kivun hoidossa ja 2) kuvata Btx-A-injektion pitkäaikaista tehoa. Injektio Raynaudin taudin aiheuttamaan sormiiskemiaan liittyvän kivun hoidossa mittaamalla potilaiden tyytyväisyyttä ja elämänlaatua ajan myötä.

LÄHESTYMISTAPA: Mukaan otetaan kaksi potilasryhmää: Ryhmä 1 koostuu potilaista, joilla on primaarinen Raynaudin tauti (n = 20) ja ryhmä 2 potilaita, joilla on sekundaarinen Raynaudin tauti (n = 20). Hoidon (Btx) ja lumelääkkeen (suolaliuos) vertailu tapahtuu ensimmäisten 28 päivän aikana Btx-A:n lyhyen aikavälin tehon määrittämiseksi. Seurantakäynnit ovat päivinä 7 ja 28. Jälkiarviointi 28. päivänä merkitsee potilastulosten pitkittäisen havainnointitutkimuksen alkua. Plaseboa ei enää käytetä, ja potilaat, jotka kärsivät edelleen kivusta, voivat saada lisää Btx-A-injektioita. Potilaat voivat saada enintään 4 Btx-A-injektiota yhden vuoden tutkimusjakson aikana, jos kipu tai haavaumat uusiutuvat. Tutkimusjakson aikana osallistujia seurataan keräämään tietoa kivuttomista intervalleista, haavan paranemisesta, myöhemmistä hoitovalinnoista, potilastyytyväisyydestä sekä elämänlaadun ja käsien toiminnan muutoksista. Tulosten analysoimiseksi tehdään ryhmävertailuja. Tietojen analysointia varten tehdään lisäositus, koska ilmoittautumismäärät mahdollistavat lisäväestö- ja sairausmuuttujien hallinnan. Laatumukautetut elinvuodet lasketaan hoidon yhteiskunnallisten ja yksilöllisten kustannusten määrittämiseksi.

HYPOTEESI: Oletamme, että 1) Btx-A-injektio lievittää Raynaudin tautiin liittyvää iskeemistä kipua paremmin kuin lumelääke 28 päivän kuluessa injektiosta, ja 2) Btx-A-injektio lievittää Raynaudin tautiin liittyvää iskeemistä kipua yli 28 päivän ajan, mikä parantaa potilaiden tilaa. ' elämänlaatu. Tällä tutkimuksella aiomme selvittää edelleen injektoidun Btx-A:n tehoa kroonisen kivun ja haavaumien lievittämisessä iskeemisessä kädessä samalla kun luonnehdimme potilaita, joille tämä hoito on tehokkain. Nämä tiedot auttavat meitä hakemaan kansallista rahoitusta monikeskuksen kliinisen tutkimuksen koordinointikeskukseksi. Tämän tutkimuksen tuloksilla on valtava potentiaali vaikuttaa miljooniin potilaisiin, jotka kärsivät Raynaudin ilmiöstä.