Kétrészes tanulmány az ischaemiás számjegyek BOTOX® terápiájáról

A PROJEKT ÖSSZEFOGLALÓ ÁTTEKINTÉSE: A krónikus fájdalommal és fekélyekkel küzdő Raynaud-jelenségben szenvedő betegek kezelése rendkívül nehéz feladat. A farmakológiai értágítók és a sebészeti sympathectomiák változó előnyöket kínálnak. Esettanulmányok, kis retrospektív kimenetelű tanulmányok és korábbi munkáink, amelyek a Raynaud-jelenség miatt A típusú botulinum toxin (Btx-A) injekciókkal kezelt tüneti betegeket dokumentálták, a fájdalom enyhítését és a fekélyek gyógyulását mutatták be minimális mellékhatásokkal. Javasoljuk az első klinikai vizsgálat és prospektív vizsgálat elvégzését, amely dokumentálja ennek az új kezelési módnak a hatékonyságát.

A VIZSGÁLAT CÉLKITŰZÉSEI: A javaslat célja, hogy 1) megvizsgálja a Btx-A injekció rövid távú hatékonyságát a placebóval összehasonlítva a Raynaud-kór okozta digit ischaemiával összefüggő fájdalom kezelésében, és 2) leírja a Btx-A injekció hosszú távú hatékonyságát. Injekció a Raynaud-kór okozta ujji ischaemia okozta fájdalom kezelésére a betegek elégedettségének és életminőségének időbeli változásainak mérésével.

MEGKÖZELÍTÉS: Két betegcsoport kerül felvételre: az 1. csoportba az elsődleges Raynaud-kórban szenvedő betegek (n=20), a 2. csoportba pedig a másodlagos Raynaud-kórban szenvedő betegek (n=20) tartoznak. A kezelés (Btx) és a placebo (sóoldat) összehasonlítása az első 28 nap során történik a Btx-A rövid távú hatékonyságának meghatározására. Az utóellenőrző látogatásokra a 7. és 28. napon kerül sor. A 28. napon végzett utóértékelés a betegek eredményeinek longitudinális megfigyeléses vizsgálatának kezdetét jelenti. A placebót a továbbiakban nem alkalmazzák, és a továbbra is fájdalomtól szenvedő betegek további Btx-A injekciókra lesznek jogosultak. A betegek legfeljebb 4 Btx-A injekciót kaphatnak az 1 éves vizsgálati időszak alatt, ha a fájdalom vagy a fekélyek kiújulnak. A vizsgálati időszak alatt a résztvevőket nyomon követik, hogy adatokat gyűjtsenek a fájdalommentes időszakokról, a fekélyek gyógyulásáról, a későbbi kezelési lehetőségekről, a betegek elégedettségéről, valamint az életminőség és a kézműködés változásairól. Az eredmények elemzése érdekében csoportos összehasonlításokat végeznek. Az adatok elemzéséhez további rétegzésekre kerül sor, mivel a beiratkozási számok lehetővé teszik a további demográfiai és betegségváltozók ellenőrzését. A minőséghez igazított életévek kiszámítása segít meghatározni ennek a kezelésnek a társadalmi és egyéni költségeit.

HIPOTÉZIS: Feltételezzük, hogy 1) a Btx-A injekció jobban enyhíti a Raynaud-kórhoz kapcsolódó ischaemiás fájdalmat, mint a placebo az injekció beadását követő 28 napon belül, és 2) a Btx-A injekció 28 napnál hosszabb ideig enyhíti a Raynaud-kórhoz társuló ischaemiás fájdalmat, javítva a betegek állapotát. ' életminőség. Ezzel a vizsgálattal tovább kívánjuk vizsgálni az injektált Btx-A hatékonyságát az ischaemiás kéz krónikus fájdalmának és fekélyeinek enyhítésében, miközben jellemezzük azokat a betegeket, akiknél ez a kezelés a leghatékonyabb. Ezek az adatok segítenek abban, hogy nemzeti finanszírozásra pályázzunk, hogy egy többközpontú klinikai vizsgálat koordináló központjává váljunk. Ennek a kutatásnak az eredményei óriási potenciállal bírnak arra, hogy több millió Raynaud-jelenségben szenvedő beteget érintsenek.