Исследование терапии ботоксом® при ишемии пальцев, состоящее из двух частей

РЕЗЮМЕ ПРОЕКТА ОБЗОР: Лечение пациентов с феноменом Рейно, которые имеют хроническую боль и изъязвления, является чрезвычайно сложной задачей. Фармакологические сосудорасширяющие средства и хирургические симпатэктомии предлагают различные преимущества. Сообщения о клинических случаях, небольшие ретроспективные исследования результатов и наша предыдущая работа, документирующая пациентов с симптомами, получавших инъекции ботулинического токсина типа А (Btx-A) по поводу феномена Рейно, продемонстрировали облегчение боли и заживление изъязвлений с минимальными побочными эффектами. Мы предлагаем провести первое клиническое испытание и проспективное исследование, подтверждающее эффективность этого нового метода лечения.

ЦЕЛИ ИССЛЕДОВАНИЯ: Целями этого предложения являются: 1) изучить краткосрочную эффективность инъекции Btx-A по сравнению с плацебо при лечении боли, связанной с ишемией пальцев, вызванной болезнью Рейно, и 2) описать долгосрочную эффективность Btx-A. Инъекция для лечения боли, связанной с ишемией пальцев, вызванной болезнью Рейно, путем измерения удовлетворенности пациентов и изменения качества жизни с течением времени.

ПОДХОД: Будут зарегистрированы две группы пациентов: группа 1 будет состоять из пациентов с первичной болезнью Рейно (n = 20) и группа 2 пациентов с вторичной болезнью Рейно (n = 20). Сравнение лечения (Btx) и плацебо (физиологический раствор) будет проводиться в течение первых 28 дней для определения краткосрочной эффективности Btx-A. Последующие посещения будут происходить в дни 7 и 28. Пост-оценка на 28-й день знаменует начало лонгитюдного обсервационного исследования результатов лечения пациентов. Плацебо больше не будет использоваться, и пациенты, все еще страдающие от боли, будут иметь право на дополнительные инъекции Btx-A. Пациенты могут получить до 4 инъекций Btx-A в течение 1-летнего периода исследования, если боль или изъязвление повторяются. В течение периода исследования участники будут отслеживаться для сбора данных о безболевых интервалах, заживлении язв, последующем выборе лечения, удовлетворенности пациентов и изменениях качества жизни и функции рук. Для анализа результатов будут проведены групповые сравнения. Дальнейшая стратификация для анализа данных будет проводиться по мере того, как число зачисленных позволит контролировать дополнительные демографические и медицинские переменные. Будут рассчитаны годы жизни с поправкой на качество, чтобы помочь определить социальную и индивидуальную стоимость этого лечения.

ГИПОТЕЗА: Мы предполагаем, что 1) инъекция Btx-A облегчает ишемическую боль, связанную с болезнью Рейно, лучше, чем плацебо, в течение 28 дней после инъекции, и 2) инъекция Btx-A облегчает ишемическую боль, связанную с болезнью Рейно, на срок более 28 дней, улучшая состояние пациентов. ' качество жизни. С помощью этого исследования мы намерены дополнительно выяснить эффективность инъекций Btx-A для облегчения хронической боли и изъязвлений на ишемизированной руке, а также охарактеризовать пациентов, для которых это лечение наиболее эффективно. Эти данные помогут нам подать заявку на национальное финансирование, чтобы стать координационным центром многоцентрового клинического исследования. Результаты этого исследования имеют огромный потенциал для воздействия на миллионы пациентов, страдающих синдромом Рейно.