Dwuczęściowe badanie terapii BOTOX® w niedokrwiennych palcach

STRESZCZENIE PROJEKTU: Leczenie pacjentów z objawem Raynauda, ​​u których występuje przewlekły ból i owrzodzenia, jest niezwykle trudne. Farmakologiczne środki rozszerzające naczynia krwionośne i sympatektomie chirurgiczne oferują różne korzyści. Opisy przypadków, małe retrospektywne badania wyników i nasza poprzednia praca dokumentująca objawy pacjentów leczonych zastrzykami z toksyny botulinowej typu A (Btx-A) z powodu objawu Raynauda wykazały złagodzenie bólu i gojenie owrzodzeń przy minimalnych skutkach ubocznych. Proponujemy przeprowadzenie pierwszego badania klinicznego i badania prospektywnego dokumentującego skuteczność tej nowej metody leczenia.

CELE BADANIA: Celem tej propozycji jest 1) zbadanie krótkoterminowej skuteczności wstrzyknięcia Btx-A w porównaniu z placebo w leczeniu bólu związanego z niedokrwieniem palców w przebiegu choroby Raynauda oraz 2) opisanie długoterminowej skuteczności wstrzyknięcia Btx-A Zastrzyk w leczeniu bólu związanego z niedokrwieniem palców w przebiegu choroby Raynauda poprzez pomiar satysfakcji pacjenta i zmian jakości życia w czasie.

PODEJŚCIE: Zostaną włączone dwie grupy pacjentów: Grupa 1 będzie składać się z pacjentów z pierwotną chorobą Raynauda (n=20), a Grupa 2 z pacjentami z wtórną chorobą Raynauda (n=20). Porównania między leczeniem (Btx) a placebo (sól fizjologiczna) zostaną przeprowadzone w ciągu pierwszych 28 dni w celu określenia krótkoterminowej skuteczności Btx-A. Wizyty kontrolne odbędą się w dniach 7 i 28. Ocena końcowa w dniu 28 oznacza początek podłużnego badania obserwacyjnego wyników pacjentów. Placebo nie będzie już stosowane, a pacjenci nadal odczuwający ból będą kwalifikować się do dodatkowych zastrzyków Btx-A. W przypadku nawrotu bólu lub owrzodzeń pacjenci mogą otrzymać do 4 wstrzyknięć Btx-A podczas 1-rocznego okresu badania. W okresie badania uczestnicy będą obserwowani w celu zebrania danych dotyczących okresów bezbolesnych, gojenia się wrzodów, kolejnych wyborów leczenia, zadowolenia pacjentów oraz zmian w jakości życia i funkcji ręki. W celu analizy wyników zostaną przeprowadzone porównania grupowe. Dalsze stratyfikacje do analizy danych zostaną wykonane, ponieważ liczby rejestracji pozwolą kontrolować dodatkowe zmienne demograficzne i chorobowe. Lata życia skorygowane o jakość zostaną obliczone, aby pomóc w określeniu społecznych i indywidualnych kosztów tego leczenia.

HIPOTEZA: Stawiamy hipotezę, że 1) wstrzyknięcie Btx-A łagodzi ból niedokrwienny związany z chorobą Raynauda lepiej niż placebo w ciągu 28 dni od wstrzyknięcia oraz 2) wstrzyknięcie Btx-A łagodzi ból niedokrwienny związany z chorobą Raynauda na dłużej niż 28 dni, poprawiając stan pacjentów ' jakość życia. Poprzez to badanie zamierzamy dokładniej wyjaśnić skuteczność wstrzykiwanej Btx-A w łagodzeniu przewlekłego bólu i owrzodzeń niedokrwionej ręki, jednocześnie charakteryzując pacjentów, u których to leczenie jest najbardziej skuteczne. Te dane pomogą nam w ubieganiu się o dofinansowanie krajowe, aby stać się ośrodkiem koordynującym wieloośrodkowe badanie kliniczne. Wyniki tych badań mają ogromny potencjał, by wpłynąć na miliony pacjentów cierpiących na zjawisko Raynauda.