Uno studio in due parti sulla terapia BOTOX® per le cifre ischemiche

SINTESI DEL PROGETTO PANORAMICA: Trattare i pazienti con il fenomeno di Raynaud che hanno dolore cronico e ulcerazioni è estremamente impegnativo. I vasodilatatori farmacologici e le simpaticectomie chirurgiche offrono benefici variabili. Casi clinici, piccoli studi retrospettivi sugli esiti e il nostro precedente lavoro che documentava pazienti sintomatici trattati con iniezioni di tossina botulinica di tipo A (Btx-A) per il fenomeno di Raynaud hanno dimostrato sollievo dal dolore e guarigione delle ulcerazioni con effetti avversi minimi. Proponiamo di condurre il primo studio clinico e prospettico che documenti l'efficacia di questa nuova modalità di trattamento.

OBIETTIVI DELLO STUDIO: Gli obiettivi di questa proposta sono di 1) esaminare l'efficacia a breve termine dell'iniezione di Btx-A rispetto al placebo nel trattamento del dolore associato all'ischemia delle dita dovuta alla malattia di Raynaud e 2) descrivere l'efficacia a lungo termine di Btx- Un'iniezione nel trattamento del dolore associato all'ischemia delle dita dovuta alla malattia di Raynaud misurando la soddisfazione del paziente e i cambiamenti della qualità della vita nel tempo.

APPROCCIO: Saranno arruolati due gruppi di pazienti: il Gruppo 1 sarà composto da pazienti con malattia di Raynaud primaria (n=20) e il Gruppo 2 da pazienti con malattia di Raynaud secondaria (n=20). I confronti tra il trattamento (Btx) e il placebo (soluzione salina) avverranno durante i primi 28 giorni per determinare l'efficacia a breve termine di Btx-A. Le visite di follow-up si svolgeranno nei giorni 7 e 28. La post-valutazione del giorno 28 segna l'inizio dello studio osservazionale longitudinale degli esiti dei pazienti. Il placebo non verrà più utilizzato e i pazienti che soffrono ancora di dolore potranno beneficiare di ulteriori iniezioni di Btx-A. I pazienti possono ricevere fino a 4 iniezioni di Btx-A durante il periodo di studio di 1 anno se il dolore o le ulcerazioni si ripresentano. Durante il periodo di studio i partecipanti saranno seguiti per raccogliere dati su intervalli senza dolore, guarigione dell'ulcera, successive scelte terapeutiche, soddisfazione del paziente e cambiamenti nella qualità della vita e nella funzione della mano. Saranno effettuati confronti di gruppo per analizzare i risultati. Ulteriori stratificazioni per l'analisi dei dati saranno effettuate poiché i numeri di iscrizione consentono di controllare ulteriori variabili demografiche e di malattia. Gli anni di vita aggiustati per la qualità saranno calcolati per aiutare a determinare il costo sociale e individuale di questo trattamento.

Ipotesi: ipotizziamo che 1) l'iniezione di Btx-A allevia il dolore ischemico associato alla malattia di Raynaud meglio di un placebo entro 28 giorni dall'iniezione, e 2) l'iniezione di Btx-A allevia il dolore ischemico associato alla malattia di Raynaud per più di 28 giorni, migliorando i pazienti ' qualità della vita. Attraverso questo studio intendiamo chiarire ulteriormente l'efficacia del Btx-A iniettato nell'alleviare il dolore cronico e le ulcerazioni alla mano ischemica, caratterizzando al contempo i pazienti per i quali questo trattamento è più efficace. Questi dati ci aiuteranno a richiedere un finanziamento nazionale per diventare il centro di coordinamento di una sperimentazione clinica multicentrica. I risultati di questa ricerca hanno un enorme potenziale per influenzare milioni di pazienti che soffrono del fenomeno di Raynaud.