Um estudo em duas partes da terapia BOTOX® para dígitos isquêmicos

RESUMO DO PROJETO VISÃO GERAL: O tratamento de pacientes com fenômeno de Raynaud que apresentam dor crônica e ulcerações é extremamente desafiador. Vasodilatadores farmacológicos e simpatectomias cirúrgicas oferecem benefícios variáveis. Relatos de casos, pequenos estudos retrospectivos de resultados e nosso trabalho anterior documentando pacientes sintomáticos tratados com injeções de toxina botulínica tipo A (Btx-A) para o fenômeno de Raynaud demonstraram alívio da dor e cicatrização de ulcerações com efeitos adversos mínimos. Propomos realizar o primeiro ensaio clínico e estudo prospectivo documentando a eficácia desta nova modalidade de tratamento.

OBJETIVOS DO ESTUDO: Os objetivos desta proposta são 1) examinar a eficácia a curto prazo da injeção de Btx-A em comparação com o placebo no tratamento da dor associada à isquemia digital devido à doença de Raynaud e 2) descrever a eficácia a longo prazo de Btx- Uma injeção no tratamento da dor associada à isquemia digital devido à doença de Raynaud, medindo a satisfação do paciente e as mudanças na qualidade de vida ao longo do tempo.

ABORDAGEM: Dois grupos de pacientes serão incluídos: Grupo 1 será composto por pacientes com doença de Raynaud primária (n=20) e Grupo 2 por pacientes com doença de Raynaud secundária (n=20). Comparações entre tratamento (Btx) e placebo (solução salina) ocorrerão durante os primeiros 28 dias para determinar a eficácia de curto prazo do Btx-A. As visitas de acompanhamento ocorrerão nos dias 7 e 28. A pós-avaliação no dia 28 marca o início do estudo observacional longitudinal dos resultados do paciente. O placebo não será mais usado e os pacientes que ainda sofrem de dor serão elegíveis para injeções adicionais de Btx-A. Os pacientes podem receber até 4 injeções de Btx-A durante o período de estudo de 1 ano se houver recorrência de dor ou ulcerações. Durante o período do estudo, os participantes serão acompanhados para coletar dados sobre intervalos sem dor, cicatrização de úlceras, escolhas subsequentes de tratamento, satisfação do paciente e mudanças na qualidade de vida e função da mão. Comparações de grupos serão feitas para analisar os resultados. Outras estratificações para análise de dados serão feitas, pois os números de inscrição permitem o controle de variáveis ​​demográficas e de doenças adicionais. Os anos de vida ajustados pela qualidade serão calculados para ajudar a determinar o custo social e individual desse tratamento.

HIPÓTESE: Nossa hipótese é que 1) a injeção de Btx-A alivia a dor isquêmica associada à doença de Raynaud melhor do que um placebo dentro de 28 dias após a injeção e 2) a injeção de Btx-A alivia a dor isquêmica associada à doença de Raynaud por mais de 28 dias, melhorando os pacientes ' qualidade de vida. Através deste estudo, pretendemos elucidar ainda mais a eficácia do Btx-A injetado no alívio da dor crônica e ulcerações na mão isquêmica, caracterizando os pacientes para os quais esse tratamento é mais eficaz. Esses dados nos ajudarão a solicitar financiamento nacional para nos tornarmos o centro coordenador de um ensaio clínico multicêntrico. Os resultados desta pesquisa têm um enorme potencial para impactar milhões de pacientes que sofrem com o fenômeno de Raynaud.