Un estudio de dos partes de la terapia con BOTOX® para dedos isquémicos

DESCRIPCIÓN GENERAL DEL RESUMEN DEL PROYECTO: El tratamiento de pacientes con fenómeno de Raynaud que tienen dolor crónico y ulceraciones es extremadamente desafiante. Los vasodilatadores farmacológicos y las simpatectomías quirúrgicas ofrecen beneficios variables. Informes de casos, pequeños estudios retrospectivos de resultados y nuestro trabajo anterior que documentó pacientes sintomáticos tratados con inyecciones de toxina botulínica tipo A (Btx-A) para el fenómeno de Raynaud han demostrado alivio del dolor y curación de ulceraciones con efectos adversos mínimos. Proponemos realizar el primer ensayo clínico y estudio prospectivo que documente la eficacia de esta nueva modalidad de tratamiento.

OBJETIVOS DEL ESTUDIO: Los objetivos de esta propuesta son 1) examinar la eficacia a corto plazo de la inyección de Btx-A en comparación con el placebo en el tratamiento del dolor asociado con la isquemia de los dedos debido a la enfermedad de Raynaud, y 2) describir la eficacia a largo plazo de la inyección de Btx-A Una inyección para el tratamiento del dolor asociado con la isquemia de los dedos debido a la enfermedad de Raynaud mediante la medición de la satisfacción del paciente y los cambios en la calidad de vida con el tiempo.

ENFOQUE: Se inscribirán dos grupos de pacientes: el Grupo 1 consistirá en pacientes con enfermedad de Raynaud primaria (n=20) y el Grupo 2 de pacientes con enfermedad de Raynaud secundaria (n=20). Se realizarán comparaciones entre el tratamiento (Btx) y el placebo (solución salina) durante los primeros 28 días para determinar la eficacia a corto plazo de Btx-A. Las visitas de seguimiento se realizarán los días 7 y 28. La evaluación posterior del día 28 marca el comienzo del estudio observacional longitudinal de los resultados de los pacientes. Ya no se usará el placebo y los pacientes que todavía sufran de dolor serán elegibles para inyecciones adicionales de Btx-A. Los pacientes pueden recibir hasta 4 inyecciones de Btx-A durante el período de estudio de 1 año si reaparecen el dolor o las ulceraciones. Durante el período de estudio, se hará un seguimiento de los participantes para recopilar datos sobre los intervalos sin dolor, la cicatrización de las úlceras, las opciones de tratamiento posteriores, la satisfacción del paciente y los cambios en la calidad de vida y la función de la mano. Se realizarán comparaciones de grupos para analizar los resultados. Se realizarán más estratificaciones para el análisis de datos a medida que los números de inscripción permitan controlar variables demográficas y de enfermedad adicionales. Se calcularán los años de vida ajustados por calidad para ayudar a determinar el costo social e individual de este tratamiento.

HIPÓTESIS: Tenemos la hipótesis de que 1) la inyección de Btx-A alivia el dolor isquémico asociado con la enfermedad de Raynaud mejor que un placebo dentro de los 28 días posteriores a la inyección, y 2) la inyección de Btx-A alivia el dolor isquémico asociado con la enfermedad de Raynaud durante más de 28 días, mejorando a los pacientes ' calidad de vida. A través de este estudio, pretendemos dilucidar aún más la eficacia de la Btx-A inyectada para aliviar el dolor crónico y las ulceraciones en la mano isquémica, al mismo tiempo que caracterizamos a los pacientes para quienes este tratamiento es más efectivo. Estos datos nos ayudarán a solicitar financiación nacional para convertirnos en el centro coordinador de un ensayo clínico multicéntrico. Los resultados de esta investigación tienen un enorme potencial para impactar a millones de pacientes que sufren el fenómeno de Raynaud.