虚血性指に対する BOTOX® 療法の 2 部構成の研究

プロジェクトの概要 概要: 慢性的な痛みと潰瘍のあるレイノー現象の患者を治療することは、非常に困難です。 薬理学的血管拡張薬と外科的交感神経切除術は、さまざまな利点をもたらします。 症例報告、小規模なレトロスペクティブ転帰研究、およびレイノー現象に対するA型ボツリヌス毒素（Btx-A）注射で治療された症候性患者を記録した以前の研究は、最小限の副作用で痛みの緩和と潰瘍の治癒を実証しました。 この新しい治療法の有効性を文書化する最初の臨床試験と前向き研究を実施することを提案します。

研究の目的: この提案の目的は、1) レイノー病による指の虚血に伴う痛みの治療における Btx-A 注射の短期的な効果をプラセボと比較して調べること、および 2) Btx-A の長期的な効果を説明することです。患者の満足度と生活の質の経時変化を測定することにより、レイノー病による指の虚血に関連する痛みを治療するための注射。

アプローチ: 患者の 2 つのグループが登録されます: グループ 1 は原発性レイノー病の患者 (n = 20) とグループ 2 の二次レイノー病 (n = 20) の患者で構成されます。 治療 (Btx) とプラセボ (生理食塩水) の比較は、最初の 28 日間に行われ、Btx-A の短期的な有効性が判断されます。 フォローアップの訪問は、7日目と28日目に行われます。 28 日目の事後評価は、患者転帰の縦断的観察研究の始まりを示します。 プラセボはもはや使用されず、まだ痛みに苦しんでいる患者は、追加の Btx-A 注射の対象となります。 痛みや潰瘍が再発した場合、患者は1年間の研究期間中に最大4回のBtx-A注射を受けることができます。 研究期間中、参加者は無痛間隔、潰瘍治癒、その後の治療の選択、患者の満足度、生活の質と手の機能の変化に関するデータを収集するために追跡されます。 グループ比較は、結果を分析するために行われます。 登録数が追加の人口統計および疾患変数を制御できるようになるため、データ分析のさらなる階層化が行われます。 この治療の社会的および個人的な費用を決定するのに役立つように、質調整生存年数が計算されます。

仮説: 1) Btx-A 注射は、注射後 28 日以内にプラセボよりもレイノー病に伴う虚血性疼痛を緩和し、2) Btx-A 注射はレイノー病に伴う虚血性疼痛を 28 日以上緩和し、患者を改善すると仮定する' 生活の質。 この研究を通じて、この治療が最も効果的な患者を特徴付けながら、虚血性の手に慢性的な痛みと潰瘍を緩和することに対する Btx-A の注射の有効性をさらに解明するつもりです。 このデータは、多施設臨床試験の調整センターになるための国の資金を申請するのに役立ちます。 この研究の結果は、レイノー現象に苦しむ何百万人もの患者に影響を与える大きな可能性を秘めています。