Eine zweiteilige Studie zur BOTOX®-Therapie bei ischämischen Fingern

ZUSAMMENFASSENDE PROJEKTÜBERSICHT: Die Behandlung von Patienten mit dem Raynaud-Phänomen, die an chronischen Schmerzen und Ulzerationen leiden, ist äußerst herausfordernd. Pharmakologische Vasodilatatoren und chirurgische Sympathektomie bieten unterschiedliche Vorteile. Fallberichte, kleine retrospektive Ergebnisstudien und unsere frühere Arbeit, die symptomatische Patienten dokumentierte, die mit Botulinumtoxin Typ A (Btx-A)-Injektionen für das Raynaud-Phänomen behandelt wurden, haben eine Schmerzlinderung und Heilung von Geschwüren mit minimalen Nebenwirkungen gezeigt. Wir schlagen vor, die erste klinische Studie und prospektive Studie durchzuführen, die die Wirksamkeit dieser neuartigen Behandlungsmethode dokumentiert.

STUDIENZIELE: Die Ziele dieses Vorschlags bestehen darin, 1) die kurzfristige Wirksamkeit einer Btx-A-Injektion im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von Schmerzen im Zusammenhang mit einer Fingerischämie aufgrund der Raynaud-Krankheit zu untersuchen und 2) die langfristige Wirksamkeit von Btx-A zu beschreiben. Eine Injektion zur Behandlung von Schmerzen im Zusammenhang mit einer Fingerischämie aufgrund der Raynaud-Krankheit durch Messung der Patientenzufriedenheit und Veränderungen der Lebensqualität im Laufe der Zeit.

ANSATZ: Es werden zwei Patientengruppen aufgenommen: Gruppe 1 besteht aus Patienten mit primärer Raynaud-Krankheit (n=20) und Gruppe 2 aus Patienten mit sekundärer Raynaud-Krankheit (n=20). Vergleiche zwischen Behandlung (Btx) und Placebo (Kochsalzlösung) werden während der ersten 28 Tage durchgeführt, um die kurzfristige Wirksamkeit von Btx-A zu bestimmen. Nachsorgeuntersuchungen finden an den Tagen 7 und 28 statt. Die Nachbeurteilung an Tag 28 markiert den Beginn der Längsschnitt-Beobachtungsstudie der Patientenergebnisse. Placebo wird nicht mehr verwendet und Patienten, die immer noch unter Schmerzen leiden, kommen für zusätzliche Btx-A-Injektionen in Frage. Die Patienten können während der 1-jährigen Studiendauer bis zu 4 Btx-A-Injektionen erhalten, wenn Schmerzen oder Ulzerationen erneut auftreten. Während des Studienzeitraums werden die Teilnehmer beobachtet, um Daten über schmerzfreie Intervalle, Ulkusheilung, nachfolgende Behandlungsoptionen, Patientenzufriedenheit und Veränderungen der Lebensqualität und Handfunktion zu sammeln. Gruppenvergleiche werden durchgeführt, um die Ergebnisse zu analysieren. Weitere Stratifizierungen für die Datenanalyse werden vorgenommen, da die Einschreibungszahlen die Kontrolle für zusätzliche demografische und Krankheitsvariablen ermöglichen. Es werden qualitätsbereinigte Lebensjahre berechnet, um die gesellschaftlichen und individuellen Kosten dieser Behandlung zu bestimmen.

HYPOTHESE: Wir stellen die Hypothese auf, dass 1) eine Btx-A-Injektion ischämische Schmerzen im Zusammenhang mit der Raynaud-Krankheit innerhalb von 28 Tagen nach der Injektion besser lindert als ein Placebo und 2) eine Btx-A-Injektion ischämische Schmerzen im Zusammenhang mit der Raynaud-Krankheit länger als 28 Tage lindert und die Patienten verbessert ' Lebensqualität. Durch diese Studie beabsichtigen wir, die Wirksamkeit von injiziertem Btx-A bei der Linderung chronischer Schmerzen und Ulzerationen an der ischämischen Hand weiter aufzuklären und gleichzeitig die Patienten zu charakterisieren, bei denen diese Behandlung am wirksamsten ist. Diese Daten werden uns helfen, eine nationale Finanzierung zu beantragen, um das koordinierende Zentrum für eine multizentrische klinische Studie zu werden. Die Ergebnisse dieser Forschung haben ein enormes Potenzial, Millionen von Patienten zu beeinflussen, die unter dem Raynaud-Phänomen leiden.