En todelt undersøgelse af BOTOX®-terapi for iskæmiske cifre

OVERSIGT OVER PROJEKTRESUMÉ: Det er ekstremt udfordrende at behandle patienter med Raynauds fænomen, som har kroniske smerter og ulcerationer. Farmakologiske vasodilatorer og kirurgiske sympatektomier giver forskellige fordele. Caserapporter, små retrospektive udfaldsstudier og vores tidligere arbejde med at dokumentere symptomatiske patienter behandlet med botulinumtoksin type A (Btx-A) injektioner for Raynauds fænomen har vist lindring af smerte og heling af sårdannelser med minimale bivirkninger. Vi foreslår at udføre det første kliniske forsøg og prospektive undersøgelse, der dokumenterer effektiviteten af ​​denne nye behandlingsmodalitet.

MÅL FOR UNDERSØGELSEN: Formålet med dette forslag er at 1) undersøge den kortsigtede effekt af Btx-A-injektion sammenlignet med placebo til behandling af smerter forbundet med cifferiskæmi på grund af Raynauds sygdom, og 2) beskrive den langsigtede effekt af Btx- En injektion til behandling af smerter forbundet med cifferiskæmi på grund af Raynauds sygdom ved at måle patienttilfredshed og livskvalitetsændringer over tid.

TILGANG: To grupper af patienter vil blive indskrevet: Gruppe 1 vil bestå af patienter med primær Raynauds sygdom (n=20) og gruppe 2 af patienter med sekundær Raynauds (n=20). Sammenligninger mellem behandling (Btx) og placebo (saltvand) vil forekomme i løbet af de første 28 dage for at bestemme Btx-A's kortsigtede effekt. Opfølgningsbesøg vil finde sted på dag 7 og 28. Post-evaluering på dag 28 markerer begyndelsen på den longitudinelle observationsundersøgelse af patientresultater. Placebo vil ikke længere blive brugt, og patienter, der stadig lider af smerter, vil være berettiget til yderligere Btx-A-injektioner. Patienter kan modtage op til 4 injektioner af Btx-A i løbet af den 1-årige undersøgelsesperiode, hvis smerter eller sår opstår igen. I løbet af undersøgelsesperioden vil deltagerne blive fulgt for at indsamle data om smertefrie intervaller, sårheling, efterfølgende behandlingsvalg, patienttilfredshed og ændringer i livskvalitet og håndfunktion. Der vil blive foretaget gruppesammenligninger for at analysere resultaterne. Yderligere stratifikationer til dataanalyse vil blive foretaget, da tilmeldingstal tillader kontrol for yderligere demografiske og sygdomsvariable. Kvalitetsjusterede leveår vil blive beregnet for at hjælpe med at bestemme de samfundsmæssige og individuelle omkostninger ved denne behandling.

HYPOTESE: Vi antager, at 1) Btx-A-injektion lindrer iskæmisk smerte forbundet med Raynauds sygdom bedre end placebo inden for 28 dage efter injektionen, og 2) Btx-A-injektion lindrer iskæmisk smerte forbundet med Raynauds sygdom i længere end 28 dage, hvilket forbedrer patienterne ' livskvalitet. Gennem denne undersøgelse har vi til hensigt yderligere at belyse effektiviteten af ​​injiceret Btx-A til lindring af kroniske smerter og sårdannelser på den iskæmiske hånd, mens vi karakteriserer de patienter, for hvem denne behandling er mest effektiv. Disse data vil hjælpe os med at ansøge om national finansiering til at blive det koordinerende center for et multicenter klinisk forsøg. Resultaterne af denne forskning har et enormt potentiale til at påvirke millioner af patienter, der lider af Raynauds fænomen.