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AZD8055 用于患有复发性神经胶质瘤的成人

2019年12月11日 更新者:National Cancer Institute (NCI)

AZD8055 的 I 期试验,一种口服 MTOR 激酶抑制剂,用于成人复发性神经胶质瘤

背景:

- AZD8055 是一种实验性癌症治疗药物,通过抑制一种名为 mTOR 的蛋白质发挥作用,该蛋白质已知可促进肿瘤细胞和血管生长并控制肿瘤的能量和营养水平。 AZD8055 是第一种抑制两种类型 mTOR 蛋白的药物,预计比之前的 mTOR 抑制剂更有效。 然而,需要更多的研究来确定它在治疗对标准治疗没有反应的脑肿瘤(称为神经胶质瘤)方面的安全性和有效性。

目标:

- 评估 AZD8055 在对标准治疗无反应的神经胶质瘤患者中的安全性和有效性。

合格:

- 年满 18 岁且被诊断患有神经胶质瘤且对标准化疗、手术或放疗无反应的个体。

设计:

  • 将通过体格检查、病史、血液检查和肿瘤影像学检查对参与者进行筛选。
  • 参与者将被分为两个治疗组:一组将接受手术切除神经胶质瘤,另一组将不接受手术治疗。
  • 非手术治疗组的参与者将每天口服 AZD8055,进行 42 天的治疗周期。 参与者将记日记以记录剂量并跟踪任何副作用。
  • 手术治疗组的参与者将每天口服 AZD8055,持续 7 天,然后进行肿瘤切除手术。 手术后至少 3 周,参与者将恢复 AZD8055 的剂量,并且只要肿瘤不再复发,就会继续服用该药物。
  • 在治疗期间,参与者将定期访问临床中心,包括经常进行血液和尿液检查以及其他检查以监测治疗效果。 参与者将进行影像学研究以研究癌症对治疗的反应。
  • 只要治疗继续有效并且副作用没有严重到停止参与研究,参与者将继续接受治疗周期......

研究概览

详细说明

背景:

  • 复发性神经胶质瘤患者的治疗选择非常有限。 相当大比例的神经胶质瘤增加了 PI3K/Akt/mTOR 通路的活性,这主要是由于 PTEN 的缺失。
  • AZD8055 是同类首个 mTOR 激酶活性抑制剂,可特异性抑制 mTORC1 和 mTORC2 复合物。 在 Dr. 的神经肿瘤科实验室生成的临床前数据。 Howard Fine 证明 AZD8055 在体内和体外均具有显着的抗神经胶质瘤活性。

目标:

  • 确定每日一次连续 AZD8055 在未服用酶诱导抗癫痫药物 (EIAED) 的复发性恶性神经胶质瘤患者中的最大耐受剂量 (MTD)。
  • 生成连续每天一次 AZD8055 给药的药代动力学数据。

合格:

-经组织学证实患有神经胶质瘤的患者有资格参加本研究。 患者应该在之前的标准放疗治疗中失败。

设计:

  • 这项研究将累积多达 24 名可评估患者(非手术组)。 3 或 6 名患者的队列将连续 42 天每天口服一次 AZD8055。 MTD 将基于仅在治疗的前 6 周内观察到的耐受性。 每个剂量水平最多可同时招募三名患者。 如果只有 0/3 或 1/6 的患者在之前的剂量水平下出现剂量限制性毒性,则可以逐渐增加 AZD8055 的剂量。
  • 将肿瘤再切除术视为标准治疗的一部分患者将接受为期 1 周的 AZD8055 治疗,然后进行切除术。 患者将接受入组时显示安全的最高剂量水平的治疗。 一旦患者从手术中恢复过来,他们将重新开始使用 AZD8055 进行治疗,只要没有肿瘤进展或协议规定的切除标准,他们就会继续接受治疗。 毒性的管理将与接受方案中描述的第二个和后续治疗周期的非手术患者相同。 多达 12 名患者将进入该试验的手术组。
  • 应计上限将对 42 名患者开放,以考虑更换那些离开的患者

第 1 周期之前的治疗。

-在第 1 周期结束时,两个治疗组(手术和非手术)的患者都可以选择继续接受 AZD8055 直到疾病进展或直到他们经历无法控制的药物相关毒性,只要他们继续获得临床益处和不满足从方案治疗中移除的任何标准。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

22

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 99年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

  • 纳入标准:
  • 经组织学证实为恶性原发性神经胶质瘤且在放疗后出现疾病进展的患者将符合该方案的条件。 这些包括胶质母细胞瘤 (GBM)、胶质肉瘤、间变性星形细胞瘤 (AA)、间变性少突胶质细胞瘤 (AO)、间变性混合少突星形细胞瘤 (AMO) 和恶性神经胶质瘤/星形细胞瘤 NOS。 此外,进行性低级别神经胶质瘤患者和浸润性脑干神经胶质瘤患者,通过放射学而非活检诊断,将符合条件。
  • 患者必须在注册前 14 天内进行 MRI 扫描,并使用固定剂量的类固醇至少 5 天。 如果类固醇剂量在成像日期和注册日期之间增加,则需要新的基线 MRI。
  • 只要符合以下所有条件,最近接受过复发或进展性肿瘤切除术的患者就有资格参加非手术组:

    1. 如果患者从手术的影响中恢复过来,他们将在手术后 4 周符合资格。
    2. 切除复发性肿瘤后的残留疾病不强制要求符合研究资格。 为了最好地评估术后残留疾病的程度,应进行 MRI:

      • 术后不迟于 96 小时或
      • 术后至少 4 周,以及
      • 注册后 14 天内,以及
      • 使用稳定的类固醇剂量至少 5 天。

如果 96 小时扫描距离注册时间超过 14 天,则需要重新扫描。 如果类固醇剂量在成像和注册日期之间增加,则需要在稳定类固醇剂量至少 5 天的情况下进行新的基线 MRI。

  • 患者必须在之前的放射治疗中失败。
  • 所有患者或其之前指定的 DPA(如果治疗医师认为患者存在认知障碍或存在问题,以致于患者给予知情同意的能力值得怀疑)必须签署知情同意书,表明他们是了解本研究的研究性质。
  • 患者必须大于或等于 18 岁,并且预期寿命必须 > 8 周。
  • 患者的 Karnofsky 体能状态必须大于或等于 60。
  • 患者必须距离放射治疗至少 4 周。 此外,患者必须距离亚硝基脲至少 6 周,距离替莫唑胺至少 4 周,距离丙卡巴肼至少 3 周,距离长春新碱至少 2 周,距离最后一次贝伐珠单抗给药至少 2 周。 患者必须至少接受上面未列出的其他细胞毒性治疗 4 周,接受非细胞毒性药物(例如干扰素、他莫昔芬)(包括研究药物)至少 2 周。 除脱发外,先前治疗的所有毒性都应解决为小于或等于 1 级的 CTCAE。
  • 患者必须具有足够的骨髓功能(WBC 大于或等于 3,000/microL,ANC 大于或等于 1,500/mm(3),血小板计数大于或等于 100,000/mm(3),血红蛋白大于或等于或等于 9 gm/dl),足够的肝功能(AST、ALT 和碱性磷酸酶 2.5 小于或等于 ULN,胆红素小于或等于 ULN 的 1.5 倍),以及足够的肾功能(肌酐小于或等于 1.5倍 ULN 和/或肌酐清除率大于或等于 50 毫升/分钟,由 Cockcroft-Gault 计算)开始治疗前。 患者还必须具有大于或等于 3.5 mmol/L 的血清钾、大于或等于 0.75 mmol/L 的镁以及正常水平内的钙水平;允许补充。 在血清钙低于正常范围的情况下,有 2 个选项可用:1) 获得针对白蛋白调整的钙并代替测量的血清值。 排除是基于调整后的白蛋白值低于正常限度。 2) 确定离子钙水平。 如果尽管有补充,这些离子钙水平仍超出正常范围,则将排除在外。 这些测试必须在注册前 14 天内进行。 可通过输血达到血红蛋白的合格水平。
  • 患者必须未接受类固醇,或在注册前至少五天服用稳定剂量的类固醇。
  • 这项研究旨在包括女性和少数民族,但并非旨在衡量干预效果的差异。 将招募男性和女性,不分性别。 本研究不会因种族而被排除在外。 将积极招募少数民族参与。
  • 男性患者应愿意使用屏障避孕(避孕套)。
  • 女性患者应采取适当的避孕措施,不应母乳喂养,并且如果有生育能力,则在开始给药前必须进行阴性妊娠试验,或者必须通过在筛选时满足以下标准之一来证明没有生育能力:

    • 绝经后定义为年龄超过 50 岁并且在停止所有外源性激素治疗后闭经至少 12 个月。
    • 通过子宫切除术、双侧卵巢切除术或双侧输卵管切除术而非输卵管结扎术进行不可逆手术绝育的文件。
  • 在进入试验后 2 周内进行 12 导联心电图 (ECG),QTc 小于或等于 470 毫秒。
  • 患者的左心室射血分数必须正常(LVEF 大于或等于 55% 或符合 NIH 临床中心标准)。

排除标准:

  • 治疗医师认为患有严重活动性肝病、肾病、肺病或精神疾病的患者不符合资格。
  • 之前使用 AZD8055 或 AZD2014 进行过治疗。
  • 对 AZD8055 的活性物质或赋形剂或与 AZD8055 具有相似化学结构或类别的药物过敏史。
  • 有临床意义的心血管事件(例如 入组前6个月内心肌梗死、心绞痛、冠状动脉搭桥术、血管成形术、血管支架、上腔静脉综合征(SVC)、纽约心脏协会(NYHA)心脏病分级≥2级;或存在研究者认为会增加室性心律失常风险的心脏病。
  • 出血性或缺血性中风,包括短暂性脑缺血发作和前 6 个月内与神经胶质瘤手术无关的其他中枢神经系统出血。 既往瘤内出血史不是排除标准;然而,有既往瘤内出血史的患者需要进行非对比头部 CT 以排除急性出血。
  • 进入研究前12个月内需要持续治疗的室性心律失常或无症状的持续性室性心动过速。 不排除药物控制的房颤。 有明显心电图异常如完全性左束传导阻滞和三度心脏传导阻滞的患者不符合条件。
  • QTc 延长与其他需要停用该药物的药物。
  • 先天性长 QT 综合征或 40 岁以下不明原因猝死的一级亲属。
  • Bazett 校正后的 QTc 无法测量,或筛选 ECG 时 >470 毫秒。 (注意:如果受试者在筛查心电图上的 QTc 间期 >470 毫秒,则筛查心电图可能会重复两次(至少间隔 24 小时)。 三个筛查 ECG 的平均 QTc 必须小于或等于 470 毫秒才能使受试者符合研究条件。 如果 QTc 大于或等于 460 毫秒,则排除正在接受具有 QTc 延长风险的药物的患者。
  • 允许同时服用任何可能导致 QTc 延长或诱发尖端扭转型室性心动过速的药物,研究者认为不能停药;但是,必须密切监测。
  • 在用 AZD8055 治疗之前或治疗期间的指定清除期内,不允许同时使用中度或强效 CYP3A4 或 CYP2C8 功能诱导剂(地塞米松除外)。
  • 尽管进行了降脂治疗,但仍患有无法控制的高胆固醇血症或高甘油三酯血症(禁食状态)的患者。
  • 患有明显 1 型糖尿病的患者和尽管进行了最佳治疗但仍患有未控制的 2 型糖尿病或皮质类固醇引起的高血糖症的患者。
  • 根据研究者的判断,难治性恶心和呕吐或显着的胃肠道功能障碍会显着影响 AZD8055 的吸收,包括吞服整片药片的能力。
  • 已知患有活动性乙型或丙型肝炎或抗逆转录病毒药物的 HIV 患者(进入研究不需要测试)。
  • 除皮质类固醇外的其他伴随抗癌治疗。
  • 周围神经病变 CTCAE > 1 在前 4 周内或活动性肌肉疾病(包括皮肌炎、多发性肌炎、包涵体肌炎、肌肉萎缩症和代谢性肌病)或肌病家族史的患者。
  • 先前患有肾病的患者,包括肾小球肾炎、肾炎综合征、范可尼综合征或肾小管酸中毒。
  • 活动性感染或活动性出血体质的证据。
  • 基线超声心动图 LVEF 异常的患者。
  • 目前怀孕或哺乳的妇女。
  • 已知患有恶性肿瘤(恶性神经胶质瘤除外)的患者在过去 12 个月内需要治疗和/或预计在未来 12 个月内需要治疗(非黑色素瘤皮肤癌、宫颈原位癌除外)或导管原位癌)。
  • 开始治疗前 4 周内进行过大手术或手术切口未完全愈合。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:A
手术臂
患者将从每天一次 120 毫克开始
实验性的:乙
非手术手臂
患者将从每天一次 120 毫克开始

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
在未服用酶诱导抗癫痫药物 (EIAED) 的复发性神经胶质瘤患者中,确定 AZD8055 连续每日一次的最大耐受剂量 (MTD)。
大体时间:2年
2年
每天一次连续生成 AZD8055 的药代动力学数据
大体时间:2年
2年

次要结果测量

结果测量
大体时间
获得有关 AZD8055 抗肿瘤活性的探索性信息。
大体时间:2年
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年3月4日

初级完成 (实际的)

2014年4月14日

研究完成 (实际的)

2016年4月4日

研究注册日期

首次提交

2011年3月15日

首先提交符合 QC 标准的

2011年3月15日

首次发布 (估计)

2011年3月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年12月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年12月11日

最后验证

2016年4月14日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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