ST101 在原发性震颤中的初步疗效和安全性研究
2012年1月4日 更新者：Sonexa Therapeutics, Inc.
ST101 治疗特发性震颤的随机、双盲、安慰剂对照、交叉、安全性、耐受性和概念验证研究
本研究将考察 ST101 治疗特发性震颤患者症状的能力。
这项研究还将检查药物的安全性和耐受性。
该研究以交叉方式评估 ST101 与安慰剂的一种剂量水平。
这意味着所有患者都将接受 ST101 和安慰剂，但他们将以随机（偶然）顺序接受。
研究概览
详细说明
特发性震颤 (ET) 是一种缓慢进展的慢性神经系统疾病，其特征是 4 至 12 赫兹的震颤，可累及手臂、头部、声音和下肢。
尽管该疾病的标志被认为是运动性震颤，但 ET 患者通常也表现出姿势性震颤。
运动性震颤（随意运动的震颤）可能会影响精细运动技能（例如，写字、吃东西、用杯子喝水、倒液体）；根据其严重程度，可能会导致严重残疾和日常生活质量下降。
特发性震颤是一个未满足医疗需求的领域，本研究旨在对 ST101 改善震颤的能力进行安全性、耐受性和概念验证调查。
在此 2 阶段研究中，受试者将在第 1 阶段随机分配到 ST101 或安慰剂组，并在第 2 阶段接受替代治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
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Los Angeles、California、美国
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 震颤研究组定义的明确或可能的特发性震颤 (ET) 的诊断，手和手臂受累至少持续 2 年
- 在 Fahn-Tolosa-Marin 震颤评定量表上，至少一个上肢的震颤严重程度评分 >/= 2
- 可通过电话访问的主题
- 能够遵守研究访问、研究药物依从性和研究程序的受试者。
排除标准：
- 震颤在当前治疗中得到充分控制的受试者
- 怀孕、计划在研究期间或完成研究后 2 个月内怀孕或目前正在哺乳或哺乳的受试者
- 受试者患有其他可能导致或解释受试者震颤的医疗状况
- 近期有血液学/肿瘤学疾病史的受试者
- 受试者服用可能产生震颤或干扰震颤评估的药物
- 受试者过去曾因震颤接受过外科手术（例如，消融性丘脑切开术或伽玛刀丘脑切开术），或在筛选前 6 个月内注射过肉毒杆菌毒素
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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华盛顿高地-因伍德特发性震颤遗传研究 (WHIGET) 评定量表
大体时间：基线、第 3 周、第 5 周、第 8 周
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WHIGET 评定量表是一个 6 项量表。
对每个活动的右侧和左侧进行评级。
每个受试者都以相同的方式进行固定活动的录像，然后对其进行评分。
额定任务涉及精细运动技能。
每个项目由独立的、集中的、盲化的读者评分，项目分数相加得到总分。
总分范围从 0 到 48，分数的增加反映了 ET 严重程度的增加。
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基线、第 3 周、第 5 周、第 8 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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功能障碍量表
大体时间：筛选、基线、第 3、5、8 周
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评估以下功能领域的 8 项功能量表：说话/发声、进食（液体除外）、将液体送入口中、卫生、穿衣、写作、工作和社交活动。
较高的分数表示疾病恶化。
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筛选、基线、第 3、5、8 周
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变化的临床总体印象
大体时间：第 3 周、第 8 周
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一个 7 点李克特量表，在极端情况下从明显恶化到显着改善，在中心没有变化。
分数范围从 -3 到 +3，其中负分表示恶化，而正分表示改善。
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第 3 周、第 8 周
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受试者临床总体印象变化
大体时间：第 3 周、第 8 周
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整体视觉模拟量表 (VAS)，它是一条 100 毫米的水平线，受试者通过在水平线上做标记来表明他们对研究药物反应的总体评估。
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第 3 周、第 8 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年4月1日
初级完成 (实际的)
2011年12月1日
研究完成 (实际的)
2011年12月1日
研究注册日期
首次提交
2011年4月7日
首先提交符合 QC 标准的
2011年4月8日
首次发布 (估计)
2011年4月11日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年1月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年1月4日
最后验证
2012年1月1日
更多信息
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