Une étude pilote d'efficacité et d'innocuité du ST101 dans le tremblement essentiel
4 janvier 2012 mis à jour par: Sonexa Therapeutics, Inc.
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, croisée, d'innocuité, de tolérabilité et de preuve de concept du ST101 pour le tremblement essentiel
Cette étude examinera la capacité de ST101 à traiter les symptômes chez les sujets atteints de tremblement essentiel.
Cette étude examinera également l'innocuité et la tolérabilité du médicament.
Cette étude évalue un niveau de dose de ST101 par rapport à un placebo de manière croisée.
Cela signifie que tous les patients recevront à la fois le ST101 et le placebo, mais ils le recevront dans un ordre aléatoire (par hasard).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le tremblement essentiel (ET) est un trouble neurologique chronique lentement progressif caractérisé par un tremblement de 4 à 12 hertz, qui peut impliquer les bras, la tête, la voix et les membres inférieurs.
Bien que l'on pense que la caractéristique du trouble est le tremblement cinétique, les patients ET manifestent généralement également un tremblement postural.
Le tremblement cinétique (tremblement accompagné de mouvements volontaires) peut nuire à la motricité fine (par exemple, écrire, manger, boire dans une tasse, verser des liquides); et selon sa gravité, peut entraîner une invalidité importante et une diminution de la qualité de la vie quotidienne.
Le tremblement essentiel représente un domaine de besoin médical non satisfait et cette étude est conçue comme une enquête sur la sécurité, la tolérabilité et la preuve de concept de la capacité du ST101 à améliorer le tremblement.
Dans cette étude en 2 étapes, les sujets seront assignés au hasard à ST101 ou à un placebo à l'étape 1, et recevront le traitement alternatif à l'étape 2.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
25
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de tremblement essentiel (ET) certain ou probable tel que défini par le Tremor Investigational Group avec implication des mains et des bras d'une durée d'au moins 2 ans
- Score de sévérité des tremblements >/= 2 dans au moins un membre supérieur sur l'échelle d'évaluation des tremblements de Fahn-Tolosa-Marin
- Sujet accessible par téléphone
- Sujet qui peut se conformer aux visites d'étude, à l'observance des médicaments à l'étude et aux procédures d'étude.
Critère d'exclusion:
- Sujet dont le tremblement est suffisamment contrôlé sur un traitement en cours
- Sujet qui est enceinte, envisage de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 2 mois suivant la fin de l'étude ou qui allaite ou allaite actuellement
- Sujet avec d'autres conditions médicales qui peuvent causer ou expliquer les tremblements du sujet
- Sujet ayant des antécédents récents de troubles hématologiques/oncologiques
- Sujet prenant des médicaments susceptibles de produire des tremblements ou d'interférer avec l'évaluation des tremblements
- - Sujet ayant subi une intervention chirurgicale pour son tremblement dans le passé (par exemple, thalamotomie ablative ou thalamotomie au couteau gamma), ou ayant reçu une injection de toxine botulique dans les 6 mois précédant le dépistage
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ST101
Comprimés ovales ST101
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comprimés pour administration orale
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Comparateur placebo: Placebo
comprimés ovales assortis au comprimé ST101
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placebo pour correspondre
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Échelle d'évaluation de l'étude génétique des tremblements essentiels (WHIGET) de Washington Heights-Inwood
Délai: Baseline, Semaine 3, Semaine 5, Semaine 8
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L'échelle d'évaluation WHIGET est une échelle de 6 points.
Les évaluations sont effectuées pour le côté droit et gauche pour chaque activité.
Chaque sujet est filmé de la même manière en train d'effectuer des activités définies, qui sont ensuite notées.
Les tâches cotées font appel à la motricité fine.
Chaque élément est noté par un lecteur indépendant, central et aveugle, et les scores des éléments sont additionnés pour fournir un score total.
La plage de score total est de 0 à 48, une augmentation du score reflétant une augmentation de la sévérité de l'ET.
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Baseline, Semaine 3, Semaine 5, Semaine 8
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Échelle des incapacités fonctionnelles
Délai: Dépistage, ligne de base, semaines 3, 5, 8
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Une échelle fonctionnelle en 8 éléments qui évalue les domaines fonctionnels suivants : parole/phonation, alimentation (autre que les liquides), porter des liquides à la bouche, hygiène, habillage, écriture, travail et activités sociales.
Des scores plus élevés indiquent une aggravation de la maladie.
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Dépistage, ligne de base, semaines 3, 5, 8
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Impression clinique globale de changement
Délai: Semaine 3, Semaine 8
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Une échelle de Likert à 7 points avec Aggravation marquée à Amélioration marquée aux extrêmes et Inchangé au centre.
Les scores vont de -3 à +3, les scores négatifs indiquant une aggravation, tandis que les scores positifs indiquent une amélioration.
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Semaine 3, Semaine 8
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Sujet Impression clinique globale de changement
Délai: Semaine 3, Semaine 8
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Une échelle visuelle analogique globale (EVA) qui est une ligne horizontale de 100 mm sur laquelle le sujet indique son évaluation globale de la réponse au médicament à l'étude en faisant une marque sur la ligne horizontale.
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Semaine 3, Semaine 8
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2011
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2011
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 avril 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2011
Première publication (Estimation)
11 avril 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
6 janvier 2012
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 janvier 2012
Dernière vérification
1 janvier 2012
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ST101-A002-203
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