본태떨림에 대한 ST101의 파일럿 효능 및 안전성 연구
2012년 1월 4일 업데이트: Sonexa Therapeutics, Inc.
본태성 떨림에 대한 ST101의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차, 안전성, 내약성 및 개념 증명 연구
이 연구는 본태성 진전이 있는 피험자의 증상을 치료하는 ST101의 능력을 살펴볼 것입니다.
이 연구는 또한 약물의 안전성과 내약성을 조사할 것입니다.
이 연구는 크로스오버 방식으로 ST101과 위약의 한 용량 수준을 평가하고 있습니다.
즉, 모든 환자가 ST101과 위약을 모두 받게 되지만 무작위(우연히) 순서로 받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
본태성 떨림(ET)은 4~12헤르츠의 떨림을 특징으로 하는 천천히 진행되는 만성 신경 장애로, 팔, 머리, 음성 및 하지를 침범할 수 있습니다.
장애의 특징은 운동성 떨림으로 생각되지만 ET 환자는 일반적으로 자세 떨림도 나타냅니다.
운동성 떨림(자발적 움직임이 있는 떨림)은 미세 운동 기능(예: 쓰기, 먹기, 컵으로 마시기, 액체 따르기)을 방해할 수 있습니다. 중증도에 따라 심각한 장애와 일상 생활의 질 저하를 초래할 수 있습니다.
본태성 떨림은 충족되지 않은 의학적 필요 영역을 나타내며 이 연구는 ST101의 떨림 개선 능력에 대한 안전성, 내약성 및 개념 증명 조사로 설계되었습니다.
이 2단계 연구에서 대상자는 1단계에서 ST101 또는 위약에 무작위로 배정되고 2단계에서 대체 치료를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 최소 2년 동안 지속된 손과 팔의 침범과 함께 떨림 조사 그룹에서 정의한 확정적 또는 개연성 있는 본태떨림(ET)의 진단
- Fahn-Tolosa-Marin 떨림 등급 척도에서 최소 하나의 상지에서 떨림 심각도 점수 >/= 2
- 전화로 접근할 수 있는 대상
- 연구 방문, 연구 약물 준수 및 연구 절차를 준수할 수 있는 피험자.
제외 기준:
- 떨림이 현재 치료로 적절하게 조절되는 피험자
- 임신 중이거나 연구 기간 동안 또는 연구 완료 후 2개월 이내에 임신할 계획이 있거나 현재 수유 중이거나 모유 수유 중인 피험자
- 피험자의 떨림을 유발하거나 설명할 수 있는 다른 의학적 상태가 있는 피험자
- 혈액학적/종양학적 장애의 최근 병력이 있는 피험자
- 떨림을 일으키거나 떨림의 평가를 방해할 수 있는 약물을 복용하는 피험자
- 과거에 떨림에 대해 수술적 개입(예: 절제 시상절단술 또는 감마나이프 시상절단술)을 받았거나 스크리닝 전 6개월 이내에 보툴리눔 독소 주사를 맞은 대상자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: ST101
ST101 타원형 정제
|
경구 투여용 정제
|
|
위약 비교기: 위약
ST101 정제와 일치하는 타원형 정제
|
일치하는 위약
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
WHIGET(Washington Heights-Inwood Genetic Study of Essential Tremor) 등급 척도
기간: 기준선, 3주차, 5주차, 8주차
|
WHIGET 평가 척도는 6항목 척도입니다.
평가는 각 활동의 오른쪽과 왼쪽에 대해 수행됩니다.
각 피험자는 설정된 활동을 수행하는 것과 동일한 방식으로 녹화된 다음 등급이 매겨집니다.
평가된 작업에는 미세 운동 기술이 포함됩니다.
각 항목은 독립적인 중앙 맹검 독자가 채점하고 항목 점수를 합산하여 총점을 제공합니다.
총 점수 범위는 0에서 48까지이며 점수의 증가는 ET 심각도의 증가를 반영합니다.
|
기준선, 3주차, 5주차, 8주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기능 장애 척도
기간: 스크리닝, 베이스라인, 3주, 5주, 8주
|
다음 기능 영역을 평가하는 8항목 기능 척도: 말하기/발음, 수유(액체 이외), 액체를 입으로 가져오기, 위생, 옷 입기, 쓰기, 작업 및 사회 활동.
높은 점수는 질병의 악화를 나타냅니다.
|
스크리닝, 베이스라인, 3주, 5주, 8주
|
|
변화에 대한 임상적 글로벌 인상
기간: 3주차, 8주차
|
7점 리커트 척도는 현저한 악화에서 현저한 개선으로 극단에 있고 변경되지 않음은 중앙에 있습니다.
점수 범위는 -3에서 +3까지이며 음수 점수는 악화를 나타내고 양수 점수는 개선을 나타냅니다.
|
3주차, 8주차
|
|
주제 임상적 전반적인 변화의 인상
기간: 3주차, 8주차
|
피험자가 수평선에 표시를 하여 연구 약물에 대한 반응의 전반적인 평가를 나타내는 100mm 수평선인 글로벌 시각 아날로그 척도(VAS).
|
3주차, 8주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 4월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 4월 8일
처음 게시됨 (추정)
2011년 4월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 1월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 1월 4일
마지막으로 확인됨
2012년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
필수 떨림에 대한 임상 시험
-
Silkiss Eye SurgeryJazz Pharmaceuticals; Smith-Kettlewell Eye Research Institute; Benign Essential Blepharospasm...완전한
-
Suzhou Zelgen Biopharmaceuticals Co.,Ltd완전한원발성 골수 섬유증(PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis(PV MF 이후) | Post-essential Thrombocythemia Myelofibrosis(Post-ET MF)중국
ST101에 대한 임상 시험
-
Seoul National University Hospital완전한
-
Sapience Therapeutics모병유방암 | 교모세포종 | 전립선암 | 뇌암 | 교모세포종 다형 | GBM | 전이성 유방암 | 재발성 교모세포종 | 전이성 흑색종 | 전이성 전립선암 | 전립선암 전이성 | 새로 진단된 교모세포종 | 흑색종 IV기 | 흑색종 재발미국, 영국